Orladeyo hoạt động như thế nào đối với bệnh phù mạch di truyền

• Thuốc Orladeyo có tác dụng như thế nào đối với bệnh phù mạch di truyền?
• Tôi sử dụng nó như thế nào?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào để điều trị HAE?
• Lợi ích là gì?
• Thuốc Orladeyo có tác dụng điều trị HAE nhanh như thế nào?
• Nếu tôi ngừng dùng thuốc thì sao?
• Tôi có thể ngăn ngừa hoặc kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?
• Có cần thực hiện bước đặc biệt nào để nhận Orladeyo không?

Phù mạch di truyền (HAE) gây ra các cơn sưng nghiêm trọng không thể đoán trước, đau đớn và có khả năng đe dọa tính mạng. Những người mắc tình trạng này thường sử dụng thuốc tiêm vào cơ thể để giúp ngăn ngừa các cơn này xảy ra. Ngoài ra còn có thuốc tiêm được sử dụng để giúp ngăn chặn một cơn đã bắt đầu.

Vào năm 2020,  Orladeyo trở thành loại thuốc đầu tiên và duy nhất có thể uống để giúp ngăn ngừa các cơn sưng tấy ở những người bị HAE. 

Thuốc Orladeyo có tác dụng như thế nào đối với bệnh phù mạch di truyền?

HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp được truyền từ cha mẹ sang con cái. Những người mắc HAE không có đủ một loại protein nhất định được gọi là chất ức chế esterase C1 thành phần bổ sung (chất ức chế C1) trong cơ thể. Điều này là do đột biến ở gen mã hóa cho protein này.

Chất ức chế C1 giúp kiểm soát lượng chất lỏng chảy vào và ra khỏi các tế bào của cơ thể. Khi không có đủ chất ức chế C1, chất lỏng có thể tích tụ bên ngoài mạch máu. Điều này có thể chặn dòng chảy bình thường của máu và chất lỏng và dẫn đến sưng tấy nhanh và nghiêm trọng. Ở những người bị HAE, điều này gây ra các cơn sưng tấy nghiêm trọng xảy ra mà không có bất kỳ cảnh báo nào và có thể kéo dài trong vài ngày. Trung bình, các cơn sưng tấy này xảy ra khoảng 2 tuần một lần, mặc dù một số người có thể chỉ gặp phải chúng một hoặc hai lần mỗi năm.

Khi sưng xảy ra ở tay, chân, cánh tay, chân hoặc mặt, khu vực này sẽ trở nên cứng và đau. Sưng cũng có thể xảy ra ở đường tiêu hóa (GI), có thể gây buồn nôn, nôn và đau dạ dày. Nếu sưng xảy ra ở đường thở, có thể khó nuốt, nói và thở, có thể nghiêm trọng và đe dọa tính mạng.

Chìa khóa để kiểm soát HAE là tránh một số tác nhân gây ra cơn sưng và dùng thuốc có thể giúp ngăn ngừa các cơn sưng. Ngoài ra còn có nhiều loại thuốc có thể được sử dụng để điều trị các cơn sưng khi chúng xảy ra, được gọi là phương pháp điều trị "theo yêu cầu".

Orladeyo là một trong những loại thuốc có thể giúp ngăn ngừa các cơn sưng tấy. Thành phần hoạt chất trong Orladeyo được gọi là berotralstat. Thuốc này ngăn chặn một chất trong cơ thể gọi là kallikrein, đóng vai trò quan trọng trong quá trình dẫn đến sưng tấy. Những người không có đủ chất ức chế C1 sẽ có thêm kallikrein, làm tăng tỷ lệ các cơn sưng tấy. Bằng cách ngăn chặn kallikrein hoạt động, Orladeyo có thể làm giảm số lượng các cơn sưng tấy ở những người mắc tình trạng này.

Tôi sử dụng nó như thế nào?

Orladeyo là viên nang uống một lần mỗi ngày cùng với thức ăn. Không giống như một số loại thuốc khác dùng cho HAE để điều trị các cơn sưng sau khi chúng xảy ra, Orladeyo giúp ngăn ngừa các cơn này. Nếu bạn đang bị lên cơn, đừng điều trị bằng Orladeyo. Thay vào đó, bạn nên tìm kiếm sự trợ giúp y tế ngay lập tức hoặc sử dụng thuốc tiêm "theo yêu cầu" mà bác sĩ chăm sóc sức khỏe đã hướng dẫn bạn sử dụng trong cơn. 

Điều rất quan trọng là bạn không được uống quá một viên nang Orladeyo mỗi ngày. Uống quá một viên nang có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm cả vấn đề nhịp tim nguy hiểm được gọi là  kéo dài khoảng QT . 

Nó đã được nghiên cứu như thế nào để điều trị HAE?

Một nghiên cứu đã được thực hiện để xem liệu Orladeyo có an toàn và hiệu quả trong việc ngăn ngừa các cơn sưng ở những người bị HAE hay không. Những người trong nghiên cứu này ít nhất 12 tuổi, với độ tuổi trung bình khoảng 40. Hầu hết những người trong nghiên cứu (66%) là nữ và hầu hết mọi người trong nghiên cứu (93%) là người da trắng. Chủng tộc của những người khác trong nghiên cứu không được báo cáo.

Mọi người trong nghiên cứu đều được chẩn đoán mắc HAE và có ít nhất hai cơn sưng trong 2 tháng trước khi nghiên cứu bắt đầu. Hầu hết những người trong nghiên cứu (70%) có hơn hai cơn sưng mỗi tháng, trung bình. Những người còn lại trong nghiên cứu không bị các cơn sưng thường xuyên như vậy, nhưng họ vẫn có ít nhất một cơn mỗi tháng, trung bình.

Orladeyo được so sánh với giả dược. Có hai liều Orladeyo được dùng trong nghiên cứu này: 110 miligam mỗi ngày và 150 miligam mỗi ngày. Không ai biết họ đang dùng liều thuốc nào hoặc họ đang dùng thuốc hay giả dược. Mọi người trong nghiên cứu đều được yêu cầu phải có một loại thuốc theo yêu cầu để điều trị các cơn sưng trong suốt quá trình nghiên cứu. Nếu một cơn sưng xảy ra trong quá trình nghiên cứu, họ được yêu cầu sử dụng thuốc theo yêu cầu theo cách mà họ thường làm.

Nghiên cứu này đo lường hiệu quả bằng cách đếm số cơn sưng mà mọi người gặp phải trong 6 tháng đầu tiên của nghiên cứu. 

Lợi ích là gì?

Số lần bị sưng.  Trong vòng 6 tháng, những người dùng Orladeyo có ít lần bị sưng hơn mỗi tháng so với những người dùng giả dược. Khi bắt đầu nghiên cứu, trung bình mọi người bị khoảng ba lần sưng mỗi tháng. Sau 6 tháng, có:

• Trung bình 1,3 cơn đau mỗi tháng ở những người dùng Orladeyo 150 miligam
• Trung bình 1,65 lần tấn công mỗi tháng ở những người dùng Orladeyo 110 miligam
• Trung bình 2,35 lần tấn công mỗi tháng ở những người dùng giả dược

Giảm tỷ lệ các cơn đau.  Nghiên cứu cũng xem xét có bao nhiêu người giảm ít nhất 50% số cơn đau trong quá trình nghiên cứu. Nói cách khác, họ đếm xem có bao nhiêu người giảm một nửa số cơn đau (hoặc ít hơn) trong khi họ tham gia nghiên cứu so với trước khi nghiên cứu bắt đầu. Nhiều người dùng Orladeyo hơn có ít nhất 50% số cơn đau giảm trong quá trình nghiên cứu. 

Thuốc Orladeyo có tác dụng điều trị HAE nhanh như thế nào?

Nếu Orladeyo có hiệu quả với bạn, nó có thể bắt đầu làm giảm nguy cơ bị sưng tấy trong tuần đầu tiên. Theo thời gian, bạn sẽ nhận thấy rằng bạn bị ít cơn sưng tấy hơn và chúng xảy ra ít thường xuyên hơn. Trong thử nghiệm lâm sàng, số cơn sưng tấy bắt đầu giảm trong tháng đầu tiên dùng thuốc.

Không thay đổi liều Orladeyo mà không trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn trước, bất kể thuốc có hiệu quả với bạn hay không. Liều cao hơn của Orladeyo có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. Nếu bạn lo ngại rằng thuốc không hiệu quả hoặc gây ra quá nhiều tác dụng phụ, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể thảo luận về các lựa chọn điều trị với bạn. 

Nếu tôi ngừng dùng thuốc thì sao?

Orladeyo phải được dùng hàng ngày để tiếp tục ngăn ngừa các cơn sưng tấy. Nếu bạn ngừng dùng thuốc mỗi ngày, nguy cơ bị sưng tấy của bạn sẽ tăng trở lại. Thuốc sẽ bắt đầu mất tác dụng nhanh chóng sau khi ngừng dùng. Nếu bạn đang cân nhắc ngừng dùng Orladeyo, hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức kh���e của bạn trước. Họ có thể thảo luận các lựa chọn điều trị khác với bạn.

Tôi có thể ngăn ngừa hoặc kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Orladeyo có thể gây ra các tác dụng phụ ở đường tiêu hóa (GI) như đau dạ dày, buồn nôn, nôn, tiêu chảy và trào ngược axit. Đối với nhiều người, các tác dụng phụ này trở nên tồi tệ hơn ngay sau khi bắt đầu dùng thuốc. Chúng thường thuyên giảm trong vòng vài ngày và trong hầu hết các trường hợp, biến mất hoàn toàn trong tháng đầu tiên. Một cách để giúp giảm các tác dụng phụ ở đường tiêu hóa là đảm bảo rằng bạn luôn dùng liều Orladeyo cùng với thức ăn. Nếu bạn vẫn gặp phải các tác dụng phụ ở đường tiêu hóa sau vài tuần dùng thuốc, hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn. Họ có thể thảo luận về việc giảm liều dùng hàng ngày của bạn hoặc cân nhắc các lựa chọn điều trị khác.

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Nếu bạn gặp bất kỳ điều gì mà bạn nghĩ có thể do Orladeyo gây ra, bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 800-FDA-1088.

Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?

Điều quan trọng là bạn phải cho dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ xác định kế hoạch điều trị tốt nhất cho bạn. 

Orladeyo có thể làm thay đổi nồng độ trong máu của các loại thuốc khác và các loại thuốc khác có thể làm thay đổi nồng độ trong máu của Orladeyo. Trong một số trường hợp, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể cần thay đổi liều lượng của một số loại thuốc khác của bạn. Họ cũng có thể cần kê đơn liều thấp hơn của Orladeyo. Liều thấp hơn này vẫn sẽ được dùng dưới dạng một viên nang mỗi ngày.

Hãy đảm bảo rằng bạn cho bác sĩ biết nếu bạn đang sử dụng thuốc tránh thai nội tiết tố có chứa desogestrel. Một số ví dụ về các loại thuốc này bao gồm Apri, Freya, Linessa và Mirvala. Orladeyo có thể làm tăng nồng độ trong máu của các loại thuốc này.

Có cần thực hiện bước đặc biệt nào để nhận Orladeyo không?

Orladeyo có sẵn thông qua một chương trình có tên là Empower Patient Services. Nhóm này sẽ làm việc với bạn để giải quyết bất kỳ yêu cầu ủy quyền trước nào từ công ty bảo hiểm của bạn. Họ cũng có thể cung cấp cho bạn một phiếu giảm giá từ nhà sản xuất cho phép bạn trả ít nhất là $0 cho đơn thuốc của mình. Nhóm cũng sẽ phối hợp với một hiệu thuốc cụ thể, nơi sẽ gửi đơn thuốc Orladeyo cho bạn. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  orladeyo.com/empower-patient-services . 

NGUỒN:

Tổ chức quốc gia về các rối loạn hiếm gặp: Phù mạch di truyền.

Tạp chí Dị ứng và Miễn dịch lâm sàng: “Berotralstat uống một lần mỗi ngày để phòng ngừa các cơn phù mạch di truyền: Thử nghiệm giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược.”

Hướng dẫn sử dụng thuốc tại Hoa Kỳ của Orladeyo (BioCryst Pharmaceuticals), tháng 3 năm 2022.

Thông tin kê đơn của Orladeyo (BioCryst Pharmaceuticals) tại Hoa Kỳ, tháng 11 năm 2023.