Thuốc mới chữa bệnh máu khó đông giúp ngăn ngừa các đợt chảy máu

Ngày 14 tháng 10 năm 2024 – FDA đã  phê duyệt một phương pháp điều trị dự phòng mới cho những người mắc một số loại  bệnh máu khó đông có thể giúp giảm các đợt chảy máu, đôi khi chỉ còn vài đợt mỗi năm.

Bệnh máu khó đông là một rối loạn đông máu hiếm gặp có thể dẫn đến chảy máu kéo dài sau chấn thương hoặc phẫu thuật, cũng như chảy máu tự phát ở cơ, khớp hoặc các cơ quan. Phương pháp điều trị mới, được gọi là Hympavzi, dành cho những người từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A hoặc máu khó đông B. Đó là hai loại bệnh phổ biến nhất và khác nhau dựa trên các protein cụ thể liên quan đến quá trình đông máu.

Thuốc này là thuốc tiêm một lần mỗi tuần bằng bút tiêm đã nạp sẵn và là giải pháp thay thế cho các lựa chọn phòng ngừa hiện tại liên quan đến việc truyền dịch nhiều lần mỗi tuần. Tên chung của thuốc là marstacimab. 

“Việc phê duyệt Hympavzi ngày hôm nay cung cấp cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông một phương án điều trị mới, là phương án đầu tiên có tác dụng bằng cách nhắm vào một loại protein trong quá trình đông máu”, Tiến sĩ Ann Farrell, giám đốc Phân khoa Huyết học không ác tính tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA, cho biết trong một tuyên bố. “Loại phương pháp điều trị mới này nhấn mạnh cam kết của FDA trong việc thúc đẩy sự phát triển của các liệu pháp sáng tạo, an toàn và hiệu quả”.

Thay vì giúp máu đông bình thường bằng cách tăng khả năng đông máu thông qua truyền dịch, Hympavzi hoạt động bằng cách giảm lượng protein tự nhiên làm loãng máu. Sau đó, cơ thể có nhiều enzyme gọi là thrombin, một loại enzyme quan trọng đối với quá trình đông máu, cuối cùng dẫn đến ít đợt chảy máu hơn.

Việc chấp thuận dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng liên quan đến 116 nam giới và trẻ em trai, tất cả đều mắc bệnh ưa chảy máu A hoặc ưa chảy máu B với các triệu chứng nghiêm trọng, nghĩa là họ chảy máu sau khi bị thương và thường xuyên bị chảy máu tự phát mà không có nguyên nhân rõ ràng. Trong sáu tháng, 33 người trong số họ đã sử dụng các phương pháp điều trị theo yêu cầu tiêu chuẩn khi họ bị chảy máu, và 83 người còn lại đã sử dụng các phương pháp điều trị phòng ngừa tiêu chuẩn. Sau đó, trong 12 tháng tiếp theo, tất cả những người trong nghiên cứu đã dùng Hympavzi để phòng ngừa.

Các nhà nghiên cứu đã so sánh số lượng ước tính hàng năm của các đợt chảy máu được điều trị, trong thời gian điều trị tiêu chuẩn sáu tháng, với tỷ lệ hàng năm khi những người trong nghiên cứu dùng Hympavzi. Điều trị tiêu chuẩn theo yêu cầu trung bình tương đương với 38 đợt mỗi năm, so với 3,2 đợt mỗi năm với Hympavzi, FDA đã báo cáo trong thông báo phê duyệt của mình.

Các biện pháp điều trị chuẩn phòng ngừa trung bình tương đương với 7,85 đợt mỗi năm, so với 5,08 đợt mỗi năm với Hympavzi. FDA gọi tỷ lệ đó với Hympavzi là "tương tự" với tỷ lệ với các biện pháp điều trị chuẩn phòng ngừa được sử dụng trong nghiên cứu.

Trong một  thông cáo báo chí , hãng dược phẩm Pfizer cho biết Hympavzi đã giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm đối với các trường hợp chảy máu được điều trị xuống 35% ở nhóm ban đầu áp dụng các biện pháp điều trị dự phòng tiêu chuẩn và xuống 92% ở nhóm ban đầu áp dụng các biện pháp điều trị theo yêu cầu.

Tác dụng phụ khi sử dụng Hympavzi có thể bao gồm phản ứng khi kim đâm vào, đau đầu và ngứa. FDA cũng lưu ý rằng những người sử dụng Hympavzi cần cân nhắc các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa về cục máu đông lưu thông (còn gọi là các biến cố huyết khối tắc mạch), tình trạng quá mẫn và các tác dụng độc hại tiềm ẩn đối với phôi thai hoặc thai nhi đang phát triển.

NGUỒN:

FDA: “FDA chấp thuận phương pháp điều trị mới cho bệnh Hemophilia A hoặc B.”

Pfizer: “FDA Hoa Kỳ chấp thuận thuốc Hympavzi (marstacimab-hncq) của Pfizer để điều trị cho người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh máu khó đông A hoặc B mà không cần thuốc ức chế.”

Quỹ Rối loạn Chảy máu Quốc gia: “Bệnh máu khó đông A”, “Bệnh máu khó đông B”.

ClinicalTrials.gov: “Nghiên cứu về hiệu quả và tính an toàn PF-06741086 ở người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh ưa chảy máu loại A nặng hoặc bệnh ưa chảy máu loại B từ trung bình đến nặng, ClinicalTrials.gov ID NCT03938792.”