Thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc: 11 lĩnh vực chính

• Bệnh tim
• Bệnh về mắt
• Bệnh tiểu đường
• Đột quỵ
• Chấn thương tủy sống
• Bệnh Parkinson
• Bệnh Alzheimer
• ALS (Bệnh Lou Gehrig)
• Bệnh đa xơ cứng
• Bệnh ung thư
• Sửa chữa sụn

Các phương pháp điều trị bằng tế bào gốc đã được thử nghiệm trên người. Phần lớn công việc đó đang ở giai đoạn đầu, tập trung vào tính an toàn của các quy trình -- tính an toàn luôn được đặt lên hàng đầu khi thử nghiệm một phương pháp điều trị mới. Nhưng đã có những dấu hiệu hứa hẹn trong một số thử nghiệm ban đầu này.

Sau đây là kết quả nghiên cứu trong 11 lĩnh vực chính:

• Bệnh tim
• Bệnh về mắt
• Bệnh tiểu đường
• Đột quỵ
• Chấn thương tủy sống
• Bệnh Parkinson
• Bệnh Alzheimer
• ALS ( bệnh Lou Gehrig )
• Bệnh đa xơ cứng
• Bệnh ung thư
• Sửa chữa sụn

Bệnh tim

Sửa chữa mô tim bị tổn thương :

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để sửa chữa mô tim bị tổn thương trong cơn đau tim .
• Liệu nó có hiệu quả không? Nghiên cứu này đang ở giai đoạn đầu và tập trung vào tính an toàn hơn là hiệu quả.
• Thành công ban đầu: Một số bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy sự cải thiện. Một thử nghiệm ban đầu báo cáo sự cải thiện chức năng tim ở những bệnh nhân được truyền tế bào gốc dựa trên tế bào gốc tim của chính họ. Và trong một thử nghiệm khác, vết sẹo do đau tim bắt đầu lành sau khi bệnh nhân được tiêm tế bào gốc lấy từ tủy xương của chính họ.

Phát triển mạch máu mới :

• Mục tiêu: Sự hình thành mạch máu mới - sự phát triển của các mạch máu mới .
• Liệu nó có hiệu quả không? Các tế bào gốc từ các nguồn bao gồm tủy xương, máu dây rốn và mô mỡ đã được chứng minh là có thể kích thích sự phát triển của các mạch máu mới gọi là mao mạch. Về mặt lý thuyết, điều này có thể giúp điều trị bệnh tim và tổn thương do đau tim , và giúp tránh phải cắt bỏ các chi bị thiếu lưu lượng máu. Trong các thử nghiệm ban đầu với tế bào gốc nội mô (tạo ra các tế bào lót bề mặt bên trong của mạch máu), phương pháp này an toàn, nhưng vẫn chưa có bằng chứng rõ ràng về lợi ích của bệnh nhân. Một phương pháp khác là sử dụng tế bào gốc trưởng thành từ tủy xương; một công ty ở Cleveland có tên là Athersys đang thử nghiệm phương pháp đó. Các thử nghiệm đó vẫn còn sơ bộ.
• Thành công ban đầu: Angela Irizarry, bốn tuổi, ở Bridgeport, Conn., sinh ra với một khiếm khuyết tim đe dọa tính mạng khiến tim cô bé khó bơm máu đến cơ thể. Các bác sĩ phẫu thuật của Đại học Yale đã sử dụng tế bào gốc tủy xương của Angela để nuôi một mạch máu mới để bỏ qua phần tim bị khiếm khuyết của cô bé. Đây vẫn là một thủ thuật thử nghiệm, nhưng cho đến nay Angela đã làm tốt. Theo một phát ngôn viên của Yale, cha mẹ cô bé hy vọng sẽ cho cô bé nhập học vào mùa thu năm nay.

Bệnh về mắt

Bệnh giác mạc:

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc rìa giác mạc (lấy từ viền ngoài giác mạc của bệnh nhân ) để cải thiện thị lực cho những người mắc bệnh giác mạc, nguyên nhân gây mù lòa đứng thứ 2.
• Liệu nó có hiệu quả không: Một nghiên cứu của Anh đã kết luận rằng cấy ghép tế bào gốc giác mạc "là phương pháp an toàn và hiệu quả để tái tạo bề mặt giác mạc và phục hồi thị lực hữu ích cho bệnh nhân".

Tình trạng bệnh hoàng điểm:

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc phôi người để tạo ra các tế bào chuyên biệt giúp điều trị chứng loạn dưỡng điểm vàng Stargardt và thoái hóa điểm vàng khô.
• Có hiệu quả không: Việc thử nghiệm đang được tiến hành nhưng vẫn đang trong giai đoạn đầu. Công ty công nghệ sinh học Hoa Kỳ Advanced Cell Technology đang tiến hành thử nghiệm.
• Thành công ban đầu: Kết quả đã được báo cáo cho hai bệnh nhân, lần đầu tiên trong mỗi thử nghiệm lâm sàng cho bệnh thoái hóa điểm vàng Stargardt và thoái hóa điểm vàng khô . Cả hai bệnh nhân đều không có tác dụng phụ. Cả hai đều có "những cải thiện đáng kể về thị lực kéo dài hơn bốn tháng", Liên minh phi lợi nhuận vì Y học tái tạo nêu trong Báo cáo ngành hàng năm năm 2012. Nhưng cần có những nghiên cứu lớn hơn để kiểm tra hiệu quả của quy trình này.

Bệnh tiểu đường

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để chiến thắng bệnh tiểu đường loại 1 .
• Những gì đang được thực hiện: Hai cách tiếp cận khác nhau đang được khám phá. Một là sử dụng tế bào gốc của chính bệnh nhân để tạo ra các tế bào tuyến tụy, được gọi là tế bào beta, có thể giải phóng insulin theo yêu cầu cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 1. Nếu thành công, phương pháp điều trị này có thể giúp bệnh nhân không phải tiêm insulin .
• Liệu nó có hiệu quả không: Trong một nghiên cứu ban đầu , quy trình thử nghiệm sử dụng tế bào gốc của chính bệnh nhân, cùng với thuốc ức chế hệ thống miễn dịch, đã giúp 15 thanh thiếu niên mắc bệnh tiểu đường loại 1 không phải tiêm insulin trong khoảng 1,5 năm, trung bình. Có một số tác dụng phụ, hầu hết là tạm thời và quy mô nhỏ của nghiên cứu có nghĩa là kết quả chỉ là sơ bộ. Các thử nghiệm lâm sàng về phương pháp điều trị sử dụng tế bào gốc phôi người vẫn chưa bắt đầu.

Đột quỵ

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để bù đắp tổn thương não do đột quỵ gây ra .
• Những gì đang được thực hiện: Một thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành tại Scotland. Thử nghiệm có tên gọi là "PISCES" (Cuộc điều tra thí điểm về tế bào gốc trong đột quỵ ) bao gồm 12 người đàn ông bị tàn tật do đột quỵ gây ra bởi cục máu đông (loại đột quỵ phổ biến nhất). Các nhà nghiên cứu tiêm một mũi tế bào gốc thần kinh của thai nhi vào não cho những bệnh nhân này trong vòng 6-24 tháng sau khi họ bị đột quỵ. Nghiên cứu được thiết kế để kiểm tra tính an toàn. Nếu an toàn, mục tiêu dài hạn là phục hồi mô ở những vùng não bị tổn thương do đột quỵ và đảo ngược các khuyết tật có thể xảy ra do đột quỵ (chẳng hạn như các vấn đề về vận động, trí nhớ, sự chú ý, lời nói, ngôn ngữ hoặc cuộc sống hàng ngày). Công ty ReNeuron của Anh đang thực hiện công việc này.
• Liệu nó có hiệu quả không? Cho đến nay, quy trình này có vẻ an toàn. Tính đến tháng 6 năm 2012, sáu bệnh nhân đã được tiêm tế bào gốc. Liệu pháp này "không gây ra bất kỳ tác dụng phụ nào liên quan đến tế bào" và "không làm suy giảm sức khỏe của bất kỳ bệnh nhân nào", theo thông cáo báo chí từ ReNeuron, công ty thực hiện công trình này. Một nghiên cứu khác dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào năm 2013.

Chấn thương tủy sống

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để điều trị chấn thương tủy sống mãn tính ở những bệnh nhân bị liệt ở nhiều mức độ khác nhau.
• Những gì đang được thực hiện: Một thử nghiệm sơ bộ đang được tiến hành, sử dụng tế bào gốc thần kinh trưởng thành. Thử nghiệm đó đang được thực hiện tại Đại học Zurich của Thụy Sĩ và sẽ bao gồm 12 bệnh nhân bị tổn thương tủy sống ngực (ngực). Các tế bào gốc sẽ được cấy ghép trực tiếp vào tủy sống của bệnh nhân. Họ sẽ được theo dõi trong 12 tháng sau thủ thuật. Một công ty công nghệ sinh học California, Geron, đã thử nghiệm sử dụng tế bào gốc phôi người để phục hồi chức năng tủy sống ở những bệnh nhân bị tổn thương tủy sống gần đây. Nhưng Geron đã ngừng nghiên cứu vào tháng 11 năm 2011 khi họ kết thúc tất cả các chương trình tế bào gốc của mình để tập trung vào các chương trình ung thư .
• Liệu nó có hiệu quả không? Cho đến nay, vẫn chưa có bằng chứng nào về hiệu quả lâu dài. Vào năm 2009, các nhà khoa học tại Trường Y khoa Đại học Sao Paulo ở Brazil đã công bố một nghiên cứu liên quan đến 39 bệnh nhân bị tổn thương tủy sống mãn tính. Họ lấy tế bào gốc từ máu của bệnh nhân và đưa các tế bào này trở lại động mạch đùi ở chân của bệnh nhân. Liệu pháp này an toàn và 26 bệnh nhân (66%) cho thấy một số cải thiện trong việc phản ứng với các kích thích, các nhà nghiên cứu đã báo cáo trên tạp chí Spinal Cord . Nhưng cuối cùng, liệu pháp này vẫn chưa cho thấy nhiều hiệu quả, theo một đánh giá thử nghiệm tế bào gốc được công bố vào năm 2011 trên BMC Medicine.

Bệnh Parkinson

Hai thử nghiệm lâm sàng về phương pháp điều trị bằng tế bào gốc được liệt kê trên trang web thử nghiệm lâm sàng của Viện Y tế Quốc gia. Một trong những thử nghiệm đó là ở Trung Quốc, sử dụng tế bào gốc từ tủy xương của chính bệnh nhân. Thử nghiệm còn lại, được liệt kê là diễn ra ở Mexico, sử dụng tế bào gốc từ mỡ của bệnh nhân. Cả hai thử nghiệm đều rất nhỏ (20 bệnh nhân cho thử nghiệm ở Trung Quốc và 10 bệnh nhân cho thử nghiệm ở Mexico). Còn quá sớm để biết liệu phương pháp nào có hiệu quả hay không.

Bệnh Alzheimer

Nghiên cứu tế bào gốc đã được thực hiện trên chuột nhưng chưa được thực hiện trên người mắc bệnh Alzheimer .

ALS (Bệnh Lou Gehrig)

• Mục tiêu: Kiểm tra tính an toàn của việc đưa tế bào gốc phôi vào tủy sống.
• Những gì đang được thực hiện: Thử nghiệm này đang được tiến hành tại Đại học Emory và được tiến hành bởi Tiến sĩ Y khoa Eva Feldman của Đại học Michigan.
• Liệu nó có hiệu quả không? Cho đến nay, ba bệnh nhân đã được điều trị bằng tế bào gốc. Không thấy tác dụng phụ nào, vì vậy FDA đã chấp thuận cho họ điều trị lần thứ hai, ở vị trí cao hơn trong tủy sống. Thử nghiệm này không được thiết kế để xem liệu quy trình này có cải thiện ALS của họ hay không -- chỉ để xem liệu nó có an toàn không.

Bệnh đa xơ cứng

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để ức chế và sau đó thiết lập lại hệ thống miễn dịch để hoạt động mà không cần MS.
• Những gì đang được thực hiện: Các thử nghiệm lâm sàng liên quan đến việc ức chế hệ thống miễn dịch của bệnh nhân đa xơ cứng , sau đó cấy ghép tế bào gốc trưởng thành để xây dựng lại hệ thống miễn dịch -- không có MS. Các tế bào gốc được sử dụng là những tế bào tạo máu và thường được tìm thấy trong tủy xương hoặc máu dây rốn.
• Liệu nó có hiệu quả không? Còn quá sớm để biết. Tuy nhiên, một nghiên cứu của Ý cho thấy một số thành công. Các nhà nghiên cứu tại Đại học Genoa của Ý đã nghiên cứu 74 bệnh nhân MS. Đầu tiên, hệ thống miễn dịch của họ bị ức chế. Sau đó, họ được cấy ghép tế bào gốc tạo máu (tạo máu) của chính họ. Các nhà nghiên cứu báo cáo rằng có hai bệnh nhân đã tử vong do "nguyên nhân liên quan đến cấy ghép". Sau năm năm, 66% bệnh nhân vẫn ổn định hoặc cải thiện. Nghiên cứu kết luận rằng liệu pháp này "có tác dụng lâu dài trong việc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh ở những trường hợp MS hung hăng không đáp ứng với các liệu pháp thông thường" và "cũng có thể gây ra sự cải thiện lâm sàng lâu dài", đặc biệt là ở những người mắc dạng MS tái phát-thuyên giảm.

Thận trọng: Do hệ thống miễn dịch phải bị ức chế trước khi điều trị bằng tế bào gốc nên "lợi ích phải lớn hơn đáng kể so với rủi ro", theo một bài đánh giá về các thử nghiệm điều trị bằng tế bào gốc được công bố trên tạp chí BMC Medicine .

Theo bài đánh giá được công bố trên BMC Medicine , các thử nghiệm lâm sàng về tế bào gốc cũng đang được thực hiện đối với các bệnh tự miễn khác, bao gồm bệnh lupus, bệnh Crohn và viêm khớp dạng thấp. Hiện vẫn chưa rõ các phương pháp điều trị đó có hiệu quả như thế nào.

Bệnh ung thư

U nguyên bào thần kinh đệm :

• Mục tiêu: Tế bào gốc thần kinh đang được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng nhằm tiêu diệt u nguyên bào thần kinh đệm, một loại ung thư não, khi phẫu thuật không phải là giải pháp khả thi.
• Những gì đang được thực hiện: City of Hope, một trung tâm y tế ở California, đang biến đổi gen tế bào gốc thần kinh để tạo ra một loại enzyme chuyển đổi một loại thuốc không độc hại (5-Fluorocytosine hoặc 5-FC) thành thuốc điều trị ung thư (5 - Fluorouracil hoặc 5-FU). Các nhà nghiên cứu tiêm các tế bào gốc thần kinh đã biến đổi vào não của bệnh nhân , hy vọng rằng các tế bào gốc sẽ di chuyển đến khối u và bám vào nó. Sau đó, bệnh nhân sẽ nhận được 5-FC. Khi 5-FC đến vị trí khối u, các tế bào gốc bám vào sẽ giúp chuyển đổi nó thành thuốc điều trị ung thư, 5-FU. Mục tiêu là thu nhỏ hoặc tiêu diệt khối u nguyên bào thần kinh đệm, đồng thời bảo vệ phần còn lại của cơ thể khỏi các tác động độc hại.
• Liệu nó có hiệu quả không? Cuộc thử nghiệm đầu tiên thử nghiệm phương pháp điều trị này trên người vẫn đang được tiến hành, vì vậy vẫn còn quá sớm để biết liệu nó có an toàn và hiệu quả hay không.

Bệnh bạch cầu và các bệnh ung thư máu khác và các rối loạn:

Một trong những ứng dụng ban đầu của tế bào gốc (từ tủy xương và máu dây rốn) là để điều trị các rối loạn về máu và miễn dịch. Ghép tủy xương hoặc máu dây rốn đã trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho một số tình trạng này.

Trang web Chương trình hiến tủy xương quốc gia có danh sách các bệnh hiện có thể được điều trị bằng tế bào gốc tạo máu (tạo máu). Bao gồm nhiều loại bệnh bạch cầu và u lympho.

Sửa chữa sụn

• Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để tạo ra sụn mới.
• Những gì đang được thực hiện: Chưa có nhiều thử nghiệm trên người. Một số nhà nghiên cứu đã báo cáo việc sử dụng tế bào gốc trưởng thành của chính bệnh nhân (thường lấy từ tủy xương của họ), nhúng các tế bào gốc đó vào gel hoặc vào một tấm collagen và đặt nó vào vùng sụn bị tổn thương (như đầu gối hoặc mắt cá chân ).
• Liệu nó có hiệu quả không? Chưa có đủ nghiên cứu để nói. Cho đến nay, kết quả còn chưa thống nhất vì mô được tạo ra bởi tế bào gốc có vẻ khác nhau về chất lượng và độ bền, theo một bài đánh giá năm 2011 được công bố trên Tạp chí Chỉnh hình Mở .

NGUỒN:

Thông cáo báo chí, Đại học Yale.

Kolli, S. Tế bào gốc , ngày 31 tháng 3 năm 2010.

Tin tức sức khỏe WebMD: "Phương pháp điều trị bệnh tiểu đường loại 1 bằng tế bào gốc có triển vọng."

Thông cáo báo chí, Trung tâm Bệnh tiểu đường, Đại học California, San Francisco.

Thông cáo báo chí, ReNeuron.

Viện Y tế Quốc gia: "Tế bào gốc và bệnh tật".

Cristante, A. Tủy sống , tháng 10 năm 2009.

Mancardi, G. Bệnh đa xơ cứng , tháng 6 năm 2012.

Trounson, A. BMC Medicine , ngày 10 tháng 5 năm 2011.

Thành phố hy vọng: "Khối u não".

Chương trình hiến tủy xương quốc gia: "Tìm hiểu thêm về căn bệnh của bạn".

Punwar, S. Tạp chí Chỉnh hình mở , ngày 28 tháng 7 năm 2011.

Koga, H. Phẫu thuật đầu gối, Chấn thương thể thao, Nội soi khớp , tháng 11 năm 2009.

Grange, S. Nghiên cứu và liệu pháp tế bào gốc hiện tại , tháng 3 năm 2012.