Thử nghiệm lâm sàng: Chăm sóc tiên tiến

• Tại sao cần phải thử nghiệm lâm sàng?
• Lợi ích và rủi ro là gì?
• Sự an toàn của tôi sẽ được bảo vệ như thế nào?
• Có bất kỳ cân nhắc đặc biệt nào dành cho trẻ em mắc bệnh ung thư không?
• Tôi nên hỏi những câu hỏi nào?
• Có những loại thử nghiệm lâm sàng về ung thư nào khác không?

Đối với mỗi câu chuyện lớn hoặc sự gia tăng đột biến về giá trị của một cổ phiếu dược phẩm do một loại thuốc điều trị ung thư mới thúc đẩy , có lẽ phải cảm ơn một thử nghiệm lâm sàng. Nhưng chỉ vì một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị nào đó được đưa tin trên các tít báo không có nghĩa là nó sẽ đột nhiên có sẵn cho tất cả những người có thể hưởng lợi từ nó. Trên thực tế, các phương pháp điều trị thử nghiệm, thu hút sự chú ý thường chỉ có sẵn thông qua các thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát trong vài năm sau khi hiệu quả ban đầu của chúng đã được chứng minh. Bệnh nhân

ung thư thường có nhiều lợi ích nhất khi tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng này, đặc biệt là nếu các phương pháp điều trị hiện có tỏ ra không hiệu quả. Mặc dù vậy, theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ , chỉ có khoảng 4% bệnh nhân ung thư trưởng thành tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng.

Những tiến bộ gần đây trong di truyền học và y học, chẳng hạn như lập bản đồ bộ gen người, đã thúc đẩy sự bùng nổ của nghiên cứu về các liệu pháp điều trị ung thư mới, có mục tiêu điều trị ung thư chính xác hơn và ít tác dụng phụ hơn so với các phương pháp hiện tại. Điều đó có nghĩa là số lượng các thử nghiệm lâm sàng dành cho bệnh nhân ung thư đang tăng nhanh chóng và chúng đang đóng vai trò ngày càng quan trọng trong việc điều trị nhiều loại ung thư khác nhau.

"Các thử nghiệm lâm sàng luôn cực kỳ quan trọng đối với sự phát triển của các tác nhân và biện pháp can thiệp mới trong nhiều năm", Mary McCabe, giám đốc truyền thông và giáo dục tại Viện Ung thư Quốc gia (NCI) cho biết. "Bây giờ, các cơ hội đang tăng lên vì chúng ta đang ở trong thời đại mà chúng ta có thể tận dụng những tiến bộ trong sinh học phân tử để phát triển các tác nhân mới".

Quyết định có tham gia thử nghiệm lâm sàng hay không là một quyết định rất riêng tư và cần được thảo luận kỹ lưỡng với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, gia đình và bạn bè. Nhưng hiểu rõ về các thử nghiệm lâm sàng là gì, chúng hoạt động như thế nào và những rủi ro và lợi ích tiềm ẩn của việc tham gia là yếu tố quan trọng để đưa ra quyết định sáng suốt.

Tại sao cần phải thử nghiệm lâm sàng?

Cho đến thế kỷ 20, có tương đối ít loại thuốc và phương pháp điều trị ung thư. Vì vậy, các bác sĩ dựa vào kinh nghiệm và trình độ học vấn của chính mình để chăm sóc bệnh nhân. Nhưng khi ngày càng có nhiều liệu pháp và thuốc được giới thiệu, các bác sĩ cần một cách để so sánh các phương pháp điều trị và xem phương pháp nào hiệu quả nhất để điều trị các bệnh và tình trạng bệnh cụ thể.

Các thử nghiệm lâm sàng xuất hiện vào giữa thế kỷ 20 khi các nghiên cứu được thiết kế để kiểm tra và thường so sánh các phương pháp điều trị ở một nhóm người cụ thể. Điều này cho phép các bác sĩ đưa ra quyết định dựa trên liệu pháp nào có hiệu quả ở nhiều người thay vì chỉ một số ít bệnh nhân của họ.

Bây giờ, các loại thuốc hoặc liệu pháp mới trước tiên phải trải qua quá trình thử nghiệm nghiêm ngặt về tính an toàn và hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng trước khi được FDA chấp thuận sử dụng. Các thử nghiệm này cho phép các nhà nghiên cứu xác định liều lượng thích hợp của các loại thuốc mới và so sánh mức độ hiệu quả của chúng với những loại thuốc đã có sẵn.

Chỉ một phần nhỏ các loại thuốc được phát triển trong phòng thí nghiệm được đưa vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Trước khi bắt đầu thử nghiệm lâm sàng, thuốc phải được đánh giá trong các nghiên cứu trong phòng thí nghiệm tiền lâm sàng và/hoặc trong các nghiên cứu trên động vật.

Các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành theo từng giai đoạn gọi là giai đoạn. Thử nghiệm giai đoạn I thường bao gồm một số lượng nhỏ bệnh nhân (thường dưới 50) và mục tiêu chính của thử nghiệm là xác định xem liệu phương pháp điều trị có an toàn để sử dụng ở người hay không. Các bác sĩ theo dõi chặt chẽ những người tham gia để xác định liều điều trị an toàn tối đa có thể được thực hiện mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng.

Các thử nghiệm giai đoạn I thường có rủi ro cao nhất và vì lý do này, họ tuyển dụng những bệnh nhân còn ít lựa chọn điều trị hoặc chưa đáp ứng với các lựa chọn hiện có.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II lớn hơn và được sử dụng để xác định liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hay không. Tùy thuộc vào tỷ lệ mắc bệnh ung thư mà phương pháp điều trị được thiết kế, có thể có tới 100 bệnh nhân được tuyển dụng vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II.

Trong thử nghiệm giai đoạn II, các nhà nghiên cứu đang tìm cách xem liệu phương pháp điều trị thử nghiệm có tác dụng có lợi ở một số lượng lớn người tham gia hay không. Nếu một tỷ lệ phần trăm bệnh nhân chấp nhận được đáp ứng tốt với thuốc, thì sẽ chuyển sang thử nghiệm giai đoạn III.

Các thử nghiệm giai đoạn III là giai đoạn lớn nhất và thường là giai đoạn dài nhất của quá trình. Trong giai đoạn này, thuốc hoặc biện pháp can thiệp được so sánh với tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại cho loại ung thư cụ thể đó để xác định xem nó có hiệu quả hơn không. Hàng trăm bệnh nhân tham gia từ nhiều khu vực hoặc quốc gia khác nhau và được theo dõi phản ứng của họ với thuốc cũng như bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào.

Nhiều nghiên cứu giai đoạn III này được phân nhóm ngẫu nhiên và mù đôi. Phân nhóm ngẫu nhiên có nghĩa là các nhóm người tham gia tương tự được chọn ngẫu nhiên để nhận phương pháp điều trị thử nghiệm hoặc phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại. Trong nghiên cứu mù đôi, cả bệnh nhân và bác sĩ đều không biết bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp nào. Điều này được thực hiện để loại bỏ bất kỳ sai lệch tiềm ẩn nào mà bác sĩ hoặc bệnh nhân có thể có.

Một loại giả dược - một thành phần không hoạt động hoặc viên thuốc - có thể được sử dụng trong thử nghiệm giai đoạn III để xác định xem việc thêm một tác nhân khác vào phương pháp điều trị hiện tại có mang lại kết quả tốt hơn so với phương pháp điều trị tiêu chuẩn đơn lẻ hay không. Nhưng ngay cả nhóm dùng giả dược luôn nhận được ít nhất là tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại. Chỉ rất hiếm khi có trường hợp nhóm giả dược "không điều trị" trong các thử nghiệm lâm sàng về ung thư.

Lợi ích và rủi ro là gì?

Lợi ích của việc tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể vừa mang tính cá nhân vừa mang tính vị tha.

McCabe của NCI, đơn vị tài trợ cho phần lớn các thử nghiệm lâm sàng về ung thư tại Hoa Kỳ, cho biết: "Về mặt

cá nhân, bạn có thể là một trong những người đầu tiên được hưởng lợi từ một điều gì đó mới mẻ và bạn có thể có nhiều tương tác hơn với bác sĩ và y tá". Các thử nghiệm lâm sàng có thể là một phương pháp điều trị thay thế đặc biệt có giá trị đối với những người mắc bệnh ung thư khó điều trị hoặc ung thư giai đoạn cuối không đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện tại.

Ở một cấp độ khác, Donald Small, MD, PhD, phó giáo sư ung thư tại Trung tâm Ung thư Toàn diện Sidney Kimmel thuộc Đại học Johns Hopkins, cho biết việc tham gia thử nghiệm lâm sàng là một cách giúp đỡ những bệnh nhân ung thư khác trong tương lai, cũng như toàn xã hội.

Small chia sẻ với WebMD rằng: "Chúng ta sẽ không bao giờ đạt được thành tựu như hiện tại nếu không có lòng hảo tâm của những người đã từng tham gia thử nghiệm lâm sàng trong quá khứ".

Rủi ro tiềm ẩn khi tham gia thử nghiệm lâm sàng thường xuất phát từ tính mới mẻ của loại thuốc và không biết chính xác loại thuốc này có thể ảnh hưởng đến con người như thế nào khi dùng riêng lẻ hoặc kết hợp với các phương pháp điều trị khác. Mặc dù các liệu pháp mới đã được thử nghiệm về tác dụng phụ ở động vật (trong trường hợp thử nghiệm giai đoạn I) hoặc ở một số ít người (trong thử nghiệm giai đoạn II và III), các tác dụng phụ mới có thể xuất hiện ở một số bệnh nhân nhất định khi các tác nhân được sử dụng rộng rãi hơn.

McCabe nói, "Một trong những điều quan trọng nhất cần hiểu là các thử nghiệm lâm sàng là nghiên cứu và với nghiên cứu thì có một số điều không chắc chắn. Có thể có những rủi ro, cả đã biết và chưa biết."

Sự an toàn của tôi sẽ được bảo vệ như thế nào?

Mặc dù có những trường hợp hiếm hoi về tử vong của bệnh nhân liên quan đến thử nghiệm lâm sàng, các chuyên gia cho biết phần lớn các thử nghiệm lâm sàng đều có hồ sơ an toàn hoàn hảo.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, các nhà thống kê định kỳ xem xét dữ liệu về tỷ lệ chữa khỏi và tác dụng phụ. Nếu bất kỳ lúc nào các tác dụng phụ vượt quá giới hạn dự kiến ​​thông thường hoặc nếu rủi ro lớn hơn lợi ích của phương pháp điều trị thử nghiệm, nghiên cứu sẽ bị dừng lại hoặc điều chỉnh.

Ngoài ra, việc tham gia thử nghiệm lâm sàng luôn là tự nguyện. Người tham gia có thể rút lui bất kỳ lúc nào.

Trao đổi với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của riêng bạn là một nơi tốt để bắt đầu. Họ có thể biết về các thử nghiệm lâm sàng mà bạn có thể đủ điều kiện tham gia tại khu vực của mình.

Viện Ung thư Quốc gia cũng có một mục trên trang web dành riêng cho các thử nghiệm lâm sàng tại https://cancer.gov/ClinicalTrials .

Ngoài ra, hầu hết các loại ung thư đều có các hội liên kết với chúng hoạt động như các trung tâm thông tin và người ủng hộ cho những bệnh nhân đó. Nhiều tổ chức trong số này có dữ liệu về các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra có sẵn trên trang web của họ.

Có bất kỳ cân nhắc đặc biệt nào dành cho trẻ em mắc bệnh ung thư không?

Small, cũng là bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi khoa, cho biết rằng Nhóm Ung thư Trẻ em do NCI tài trợ khuyến khích việc ghi danh tất cả trẻ em mắc bệnh ung thư vào các thử nghiệm lâm sàng để tiếp tục cải thiện phương pháp điều trị.

Ông cho biết cha mẹ thường phải đưa ra quyết định cho trẻ nhỏ mắc bệnh ung thư, nhưng ngay cả trẻ nhỏ cũng cần hiểu lý do tại sao chúng phải trải qua quá trình điều trị.

"Đối với trẻ em, điều chưa biết còn tệ hơn bất cứ điều gì", Small nói. "Chúng tôi khuyến nghị cha mẹ nên nói chuyện với trẻ và giúp trẻ nhận ra lý do tại sao việc uống thuốc lại quan trọng. Nhưng một số cha mẹ cần biết khi nào thì nên ngừng thuốc".

Tôi nên hỏi những câu hỏi nào?

Nhìn chung, các chuyên gia cho rằng điều quan trọng là phải tìm hiểu những thông tin sau đây khi cân nhắc tham gia thử nghiệm lâm sàng về ung thư:

• Tại sao nghiên cứu này được thực hiện?
• Thuốc/can thiệp sẽ được thực hiện như thế nào?
• Có cần phải nhập viện không?
• Nếu nghiên cứu chỉ được tiến hành ở một số khu vực nhất định, liệu có cần phải đi lại không? Tần suất như thế nào? Trong bao lâu?
• Những tác dụng phụ nào đã được phát hiện ở động vật hoặc ở người nếu đây là thử nghiệm giai đoạn II hoặc II?
• Phương pháp điều trị này sẽ ảnh hưởng thế nào tới cuộc sống hàng ngày của tôi?
• Bảo hiểm có chi trả chi phí thử nghiệm không ?
• Nếu có những chi phí không được bảo hiểm chi trả, liệu nhà tài trợ thử nghiệm có chi trả không?
• Nghiên cứu sẽ kéo dài trong bao lâu?
• Tôi có thể tiếp tục nhận thuốc sau khi thử nghiệm kết thúc không?
• Có người nào khác đang tham gia thử nghiệm mà tôi có thể nói chuyện không?

Có những loại thử nghiệm lâm sàng về ung thư nào khác không?

Bên cạnh các thử nghiệm kiểm tra thuốc và biện pháp can thiệp mới cho bệnh ung thư, được gọi là thử nghiệm điều trị, còn có các loại thử nghiệm lâm sàng khác mà bệnh nhân ung thư quan tâm:

• Thử nghiệm phòng ngừa -- Kiểm tra các phương pháp mới nhằm giảm nguy cơ ung thư thông qua chế độ ăn uống, tập thể dục, thuốc men và các biện pháp khác ở những người chưa từng mắc ung thư.
• Thử nghiệm sàng lọc -- Kiểm tra những phương pháp mới để tìm và chẩn đoán ung thư, đặc biệt là ở giai đoạn sớm, dễ điều trị hơn.
• Thử nghiệm chất lượng cuộc sống -- Tìm cách cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ung thư.