Các xét nghiệm và phương pháp điều trị mới cho bệnh ung thư ở trẻ em

• Kiểm tra tốt hơn
• Điều trị tốt hơn
• Cứu sống trẻ em

Khi các bác sĩ phát hiện một khối u trên thận của con trai Heather Garnett, họ đã không mất thời gian để bắt đầu chăm sóc cho cậu bé. "Khối u của cậu bé đã vỡ, vì vậy họ muốn lấy nó ra nhanh chóng. Họ phát hiện ra nó vào thứ Ba và đã phẫu thuật ngay vào thứ Năm", Garnett, một người quản lý tài khoản và là bà mẹ 39 tuổi của ba đứa trẻ ở Minneapolis cho biết.

Kết quả sinh thiết cho thấy cậu con trai 3 tuổi của cô bị u Wilms, một loại ung thư thận hiếm gặp , mặc dù đây là dạng ung thư thận phổ biến nhất ở trẻ em.

Trong khi cậu bé bắt đầu hóa trị , bác sĩ đã kiểm tra mô từ khối u của cậu bé bằng một xét nghiệm mới gọi là giải trình tự phân tử. Nó cho thấy cấu tạo di truyền của khối u, giúp bạn tìm ra phương pháp điều trị tốt nhất.

Giải trình tự khối u phân tử chỉ là một trong nhiều tiến bộ trong xét nghiệm và phương pháp điều trị giúp trẻ em mắc bệnh ung thư sống lâu hơn.

Kiểm tra tốt hơn

Tùy thuộc vào loại ung thư mà con bạn mắc phải, bác sĩ có thể đề nghị trẻ thực hiện một trong những xét nghiệm sau:

Xét nghiệm bệnh còn sót lại tối thiểu. Đây là xét nghiệm giúp giảm tái phát ở trẻ em mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL), loại ung thư phổ biến nhất ở trẻ em .

Trước đây, sau khi điều trị, trẻ em vẫn có thể có tế bào ung thư trong máu mà bác sĩ không thể tìm thấy. Xét nghiệm mới này có thể phát hiện một tế bào ALL duy nhất trong số 100.000 tế bào bình thường. Xét nghiệm này cho phép bác sĩ xem con bạn phản ứng tốt như thế nào với phương pháp điều trị và có thể giúp bạn quyết định xem bạn có nên tiếp tục điều trị hay không.

"Chúng tôi không biết bệnh nhân vẫn còn một lượng nhỏ bệnh. Vì vậy, bây giờ điều này cho phép chúng tôi tăng cường liệu pháp điều trị cho trẻ em mà trước đây chúng tôi chưa điều trị đầy đủ", Tiến sĩ Peter Shaw, Phó giám đốc Viện Ung thư và Rối loạn Máu Trẻ em Johns Hopkins tại St. Petersburg, Florida cho biết.

Giải trình tự phân tử. Quy trình này giúp bác sĩ tìm ra mức độ nghiêm trọng của bệnh ung thư ở con bạn và phương pháp điều trị có hiệu quả như thế nào.

Sau khi con trai cô được giải trình tự phân tử, Garnett biết được khối u là loại LOH+. Thông tin này đã giúp Garnett đưa ra quyết định cho con trai cô tham gia thử nghiệm lâm sàng , trong đó trẻ em mắc loại khối u đó được hóa trị liệu mạnh hơn. Việc điều trị tăng cường đã có hiệu quả. Hiện nay, ở tuổi 8, con trai của Garnett đang hồi phục rất tốt. Cậu bé đã không còn ung thư trong gần 5 năm.

Các bác sĩ sử dụng phương pháp giải trình tự phân tử trong một số bệnh ung thư khác ở trẻ em, bao gồm khối u não , bệnh bạch cầu và ung thư xương .

Điều trị tốt hơn

Bác sĩ có thể cho bạn biết về một số phương pháp điều trị mới giúp trẻ em chống lại bệnh ung thư:

Liệu pháp nhắm mục tiêu. Không giống như hóa trị , tiêu diệt tế bào ung thư và nhiều tế bào khỏe mạnh, thuốc nhắm mục tiêu sẽ ngăn chặn một đặc điểm cụ thể của ung thư giúp nó phát triển và lan rộng trong khi vẫn để nguyên các tế bào khỏe mạnh. Đây có thể là một thay đổi gen hoặc một protein mà bác sĩ tìm thấy trên khối u. Vì các loại thuốc này không tiêu diệt các tế bào khỏe mạnh nên chúng có thể có ít tác dụng phụ hơn.

Các loại thuốc điều trị đích được gọi là chất ức chế tyrosine kinase (TKI) đã có tác động lớn đến bệnh bạch cầu tủy mãn tính ở trẻ em (CML).

Shaw cho biết: "TKI có thể biến CML, căn bệnh mà phương pháp chữa trị thực sự duy nhất là ghép tủy xương , thành một căn bệnh mà bạn có thể sống chung trong thời gian rất dài chỉ bằng cách uống một viên thuốc mỗi ngày".

Loại thuốc này cũng đang giúp trẻ em mắc ALL có khiếm khuyết hiếm gặp trong gen gọi là nhiễm sắc thể Philadelphia. "Trước đây, những đứa trẻ này có thể chỉ có 30% đến 40% cơ hội được chữa khỏi, nhưng khi chúng tôi bổ sung loại thuốc nhắm mục tiêu cụ thể vào đột biến đó, con số đó tăng lên đến 70 hoặc 80. Đó là một vấn đề lớn", Stephen Sallan, MD, bác sĩ ung thư nhi khoa tại Bệnh viện Nhi Boston/Viện Ung thư Dana-Farber cho biết.

Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm các phương pháp điều trị mục tiêu khác đối với một số loại bệnh bạch cầu ở trẻ em , ung thư não , ung thư xương và u lympho Hodgkin .

Liệu pháp tế bào CAR T. Khi con bạn bị ung thư,  hệ thống miễn dịch của chúng -- hệ thống phòng thủ của cơ thể chống lại vi khuẩn -- không tự động chống lại căn bệnh. Nhưng các nhà nghiên cứu đang khám phá một phương pháp gọi là liệu pháp tế bào CAR T để kích hoạt điều đó.

Ở một đứa trẻ bị ALL tái phát sau khi điều trị, các nhà nghiên cứu thu thập tế bào T, một loại tế bào hệ thống miễn dịch , và tái thiết kế chúng để nhận dạng bệnh bạch cầu. Khi bác sĩ tiêm lại các tế bào này vào trẻ, các tế bào T coi bệnh bạch cầu là mối đe dọa và chống lại nó giống như chúng chống lại nhiễm trùng.

Các nhà nghiên cứu đang thấy kết quả tốt trong các thử nghiệm lâm sàng . "Nó đang chữa khỏi một số trẻ em mà trước đây không dễ chữa khỏi", Sallan nói.

Hiện tại, liệu pháp tế bào CAR T chỉ có hiệu quả ở trẻ em bị ALL tái phát. Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm nó ở các loại ung thư khác, "nhưng nó vẫn chưa chứng minh được hiệu quả của nó", Sallan nói.

Vắc-xin điều trị. Chúng cũng có thể kích hoạt hệ thống miễn dịch chống lại ung thư. Không giống như vắc-xin phòng ngừa giúp bạn không bị bệnh, vắc-xin điều trị giúp chống lại căn bệnh mà bạn đã mắc phải.

Các thử nghiệm lâm sàng đang kiểm tra xem vắc-xin có thể hữu ích cho bệnh ung thư não ở trẻ em và các loại ung thư khác hay không. Các nghiên cứu ban đầu cho đến nay có vẻ đầy hứa hẹn, nhưng cần phải nghiên cứu thêm.

Cứu sống trẻ em

Tỷ lệ chữa khỏi ung thư ở trẻ em đang tăng lên. Bốn mươi năm trước, khoảng 50% trẻ em mắc ung thư sống lâu hơn 5 năm. Ngày nay, con số này là hơn 80%.

"Nhưng thông điệp có thể bị lạc mất trong số lượng mạng sống được cứu", Sallan nói. "Đó là về việc trẻ em là ai và những mạng sống đó có ý nghĩa gì".

NGUỒN:

Tiến sĩ Stephen Sallan, bác sĩ ung thư nhi khoa, Trung tâm Ung thư Dana-Farber/Trung tâm Ung thư và Rối loạn Máu ở Trẻ em Boston.

Tiến sĩ Peter Shaw, Phó giám đốc Viện Ung thư và Rối loạn máu ở Trẻ em Johns Hopkins, St. Petersburg, Florida. 

Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ.

Bộ gen ung thư của tôi: "Các loại xét nghiệm khối u phân tử."

Chữa khỏi bệnh ung thư ở trẻ em: "Những tiến bộ gần đây trong lĩnh vực ung thư nhi khoa."

ASCO Post: "Liệu pháp tăng cường giúp cải thiện khả năng sống sót ở những bệnh nhân mắc u Wilms có bất thường di truyền hiếm gặp."

Viện Ung thư Quốc gia.

Heather Garnett, Minneapolis.