FDA chấp thuận liệu pháp miễn dịch mới cho bệnh bạch cầu ác tính

FDA đã chấp thuận một phương pháp điều trị mới, Aucatzyl, cho một loại ung thư máu hung hãn được gọi là bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B (B-cell ALL). Phương pháp điều trị này, một liệu pháp miễn dịch tế bào CAR T, hoạt động bằng cách sử dụng các tế bào miễn dịch đã được biến đổi của bệnh nhân để nhắm mục tiêu và tiêu diệt các tế bào ung thư. Aucatzyl được thiết kế để kéo dài thời gian điều trị và gây ra ít tác dụng phụ hơn so với các liệu pháp tương tự.

B-cell ALL ảnh hưởng đến các tế bào bạch cầu trong tủy xương và lan đến các cơ quan như gan và lá lách. Mặc dù có phương pháp điều trị, nhiều bệnh nhân thấy ung thư của họ tái phát và tỷ lệ sống sót thấp. Aucatzyl mang đến hy vọng mới, đặc biệt là đối với những bệnh nhân bị ung thư tái phát hoặc không đáp ứng với các liệu pháp khác.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, 42% bệnh nhân dùng Aucatzyl đã thuyên giảm hoàn toàn trong vòng ba tháng và quá trình thuyên giảm kéo dài trung bình khoảng 14 tháng. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm nhiễm trùng, mệt mỏi và phản ứng miễn dịch nhẹ, nhưng phản ứng nghiêm trọng rất hiếm. Không giống như các liệu pháp tế bào T CAR khác, Aucatzyl không yêu cầu chương trình giám sát an toàn nghiêm ngặt, nghĩa là nó có hồ sơ an toàn thuận lợi.

Sự chấp thuận này là một bước tiến quan trọng đối với những bệnh nhân có ít lựa chọn và được hỗ trợ bởi các chỉ định đặc biệt của FDA do tiềm năng điều trị các tình trạng bệnh hiếm gặp và khó khăn.

NGUỒN:

FDA: “FDA chấp thuận obecabtagene autoleucel cho người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tiền thân tế bào B tái phát hoặc kháng trị.”

Autolus: “Autolus Therapeutics thông báo FDA chấp thuận AUCATZYL (obecabtagene autoleucel – obe-cel) cho người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B tái phát/kháng thuốc (r/r B-ALL).”

Tạp chí Ung thư Lâm sàng : “Tính an toàn và hiệu quả của obecabtagene autoleucel (obe-cel, AUTO1), một loại CAR CD19 tốc độ loại bỏ nhanh, trong bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B ở người lớn tái phát/kháng thuốc (r/r B-ALL): Kết quả hàng đầu của nghiên cứu FELIX quan trọng.”

Viện Ung thư Quốc gia: “Tế bào CAR T: Thiết kế tế bào miễn dịch của bệnh nhân để điều trị ung thư.”