Liệu pháp tế bào CAR T cho bệnh u tủy đa

• Điều gì xảy ra trong liệu pháp tế bào T CAR?
• Nó hoạt động tốt như thế nào?
• Tác dụng phụ và rủi ro
• Cách trao đổi với bác sĩ về liệu pháp tế bào CAR T

Các nhà nghiên cứu đang tìm ra những cách mới để chống lại bệnh đa u tủy , bao gồm một phương pháp điều trị mới gọi là liệu pháp tế bào CAR T. Phương pháp này vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm, nhưng bạn có thể có cơ hội tham gia thử nghiệm lâm sàng nếu các phương pháp điều trị khác của bạn không hiệu quả.

Liệu pháp tế bào CAR T hoạt động khác với các phương pháp điều trị ung thư khác . Nó huấn luyện hệ thống miễn dịch của bạn để tìm và tiêu diệt ung thư . Và nó được thiết kế riêng cho bạn.

Điều gì xảy ra trong liệu pháp tế bào T CAR?

Đầu tiên, bác sĩ thu thập các tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T từ máu của bạn . Các tế bào này được biến đổi gen để tạo ra thụ thể kháng nguyên khảm (CAR). CAR tìm kiếm các protein trên bề mặt tế bào ung thư và bám vào chúng.

Các kỹ thuật viên nhân các tế bào miễn dịch được thiết kế này trong phòng thí nghiệm cho đến khi có hàng triệu tế bào. Bác sĩ đưa chúng trở lại cơ thể bạn thông qua đường truyền tĩnh mạch, nơi chúng tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư. Tế bào CAR T có thể sống trong cơ thể bạn và tiếp tục tấn công các tế bào ung thư trong nhiều năm.

Phương pháp điều trị tế bào T CAR cho bệnh u tủy đa nhắm vào một loại protein gọi là kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA). BCMA nằm trên bề mặt tế bào u tủy nhưng không phải tế bào khỏe mạnh.

Nó hoạt động tốt như thế nào?

Các thử nghiệm lâm sàng cho bệnh đa u tủy cho đến nay vẫn còn nhỏ, nhưng đầy hứa hẹn. Một nghiên cứu của Hoa Kỳ  về liệu pháp tế bào CAR T bao gồm 21 người đã thử trung bình bảy phương pháp điều trị khác. Mười tám người trong số họ đã được điều trị liều cao hơn. Khoảng 56% trong số 18 người đó đã thuyên giảm hoàn toàn , nghĩa là không còn bất kỳ dấu hiệu ung thư nào nữa.

Một nghiên cứu của Trung Quốc  bao gồm 35 người mắc bệnh đa u tủy. Khoảng 94% cho thấy dấu hiệu thuyên giảm sau liệu pháp tế bào T CAR.

Hai nghiên cứu này là những loại thử nghiệm lâm sàng sớm nhất, được gọi là giai đoạn I, được thực hiện để kiểm tra tính an toàn của phương pháp điều trị, chứ không phải mức độ hiệu quả của nó. Cần có nhiều nghiên cứu dài hơn và có nhóm người lớn hơn để chứng minh phương pháp điều trị này có hiệu quả đối với bệnh đa u tủy và những người được điều trị có thể sống được bao lâu.

Hiện nay có hơn 20 thử nghiệm lâm sàng ở nhiều giai đoạn khác nhau trên khắp Hoa Kỳ. Để tìm hiểu thêm về chúng, hãy truy cập trang web Clinical Trials.gov của Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ .

Tác dụng phụ và rủi ro

Một trong những tác dụng phụ phổ biến nhất của liệu pháp tế bào T CAR được gọi là hội chứng giải phóng cytokine (CRS). Đây là phản ứng miễn dịch được kích hoạt bởi một loạt các hóa chất của hệ thống miễn dịch được gọi là cytokine tràn vào cơ thể bạn.

CRS gây ra các triệu chứng như:

• Nhịp tim nhanh
• Huyết áp thấp
• Khó thở
• Sốt
• Buồn nôn
• Ớn lạnh
• Phát ban

Những triệu chứng này thường bắt đầu trong vòng vài ngày sau khi điều trị và sẽ cải thiện theo thời gian.

Hầu hết những người trong nghiên cứu tế bào T CAR cho bệnh đa u tủy đều mắc CRS, nhưng các triệu chứng của họ nhẹ. Bác sĩ có thể làm dịu phản ứng của hệ thống miễn dịch và điều trị CRS bằng thuốc tocilizumab ( Actemra ).

Liệu pháp tế bào T CAR cũng có thể gây ra các tác dụng phụ như:

• Rung lắc
• Đau đầu
• Lú lẫn
• Khó nói
• Động kinh
• Vấn đề cân bằng

Những người đã được điều trị bằng liệu pháp tế bào T CAR để điều trị bệnh đa u tủy không gặp phải những tác dụng phụ này.

Nếu bạn điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR T, bác sĩ sẽ theo dõi bạn trong khoảng 2 đến 3 tháng sau đó trong khi bạn hồi phục. Bạn sẽ được kiểm tra thường xuyên về các tác dụng phụ và xem liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hay không.

Cách trao đổi với bác sĩ về liệu pháp tế bào CAR T

Hãy hỏi bác sĩ xem bạn có đủ điều kiện để thử nghiệm liệu pháp tế bào CAR T không. Thông thường, trước tiên bạn sẽ cần phải thử một số phương pháp điều trị bệnh đa u tủy khác.

Trước khi tham gia thử nghiệm lâm sàng, hãy hỏi bác sĩ nghiên cứu:

• Mục đích của thử nghiệm này là gì?
• Phương pháp điều trị này có thể giúp tôi như thế nào?
• Phiên tòa sẽ kéo dài trong bao lâu?
• Có những loại xét nghiệm và phương pháp điều trị nào?
• Những tác dụng phụ có thể xảy ra là gì?
• Rủi ro và lợi ích so với các phương pháp điều trị bệnh đa u tủy khác như thế nào?
• Tôi có phải trả bất kỳ chi phí nào cho các xét nghiệm, điều trị hoặc chi phí đi lại đến địa điểm thử nghiệm không?

Bác sĩ có thể cho bạn biết cách tham gia thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp tế bào T CAR để điều trị bệnh đa u tủy. 

NGUỒN:

Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ: "ASH 2017: Hoạt động lâm sàng được quan sát thấy với liệu pháp tế bào T kháng BCMA ở bệnh nhân u tủy đa đã được điều trị trước đó".

Cancer.Net: "Bệnh u tủy đa: Các phương pháp điều trị."

Cộng đồng hỗ trợ bệnh nhân ung thư: "Liệu pháp miễn dịch tế bào CAR-T".

Tạp chí lâm sàng về điều dưỡng ung thư : "Hội chứng giải phóng cytokine".

Viện Ung thư Dana-Farber: "Những câu hỏi thường gặp về liệu pháp tế bào T CAR", "Tác dụng phụ của liệu pháp tế bào T CAR là gì?"

MyelomaCrowd: "ASCO 2017: Liệu pháp tế bào T CAR cho thấy kết quả đáng kinh ngạc trong điều trị bệnh u tủy", "Liệu pháp tế bào T CAR: 9 điều cần biết".

Viện Ung thư Quốc gia: "Tế bào CAR T: Mở rộng sang bệnh u tủy đa", "Những câu hỏi cần hỏi bác sĩ về thử nghiệm lâm sàng điều trị", "Với sự chấp thuận của FDA đối với bệnh u lympho giai đoạn tiến triển, liệu pháp tế bào CAR T thứ hai được đưa vào phòng khám".

Tiếp theo trong điều trị

• Cấy ghép tế bào gốc cho bệnh đa u tủy
• Hiến tặng tế bào gốc: Những điều cần mong đợi
• Bệnh ghép chống vật chủ là gì?
• Kháng thể đơn dòng cho bệnh đa u tủy
• Liên hợp kháng thể-thuốc cho bệnh đa u tủy