Liệu pháp tế bào CAR-T là gì?

• Ai nhận được nó
• Tế bào miễn dịch siêu nạp
• Chuyện gì xảy ra
• Kết quả
• Tác dụng phụ
• Giá cả

Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR) là một loại điều trị ung thư sử dụng các tế bào từ hệ thống miễn dịch của chính bạn. Các bác sĩ lấy một loại tế bào bạch cầu từ cơ thể bạn và biến đổi gen các tế bào trong phòng thí nghiệm để họ có thể tìm ra ung thư của bạn tốt hơn. Sau đó, hàng triệu tế bào tìm kiếm mục tiêu này được đưa trở lại cơ thể bạn.

BẠN CÓ BIẾT KHÔNG

Vì liệu pháp tế bào T CAR có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng và đôi khi gây tử vong nên nó chỉ được thực hiện tại một số trung tâm ung thư đặc biệt.

Phương pháp điều trị này khá mới, vì vậy các bác sĩ không biết nó có hiệu quả như thế nào hoặc kéo dài trong bao lâu. Giá cũng khá cao và một số công ty bảo hiểm vẫn chưa tìm ra cách thanh toán.

Bạn sẽ cần trao đổi với bác sĩ về ưu và nhược điểm của liệu pháp này trước khi quyết định liệu nó có phù hợp với bạn hay không.

Ai nhận được nó

CAR T được chấp thuận để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL) ở trẻ em và thanh thiếu niên và một số loại u lympho không Hodgkin ở người lớn. Các bác sĩ đang thử nghiệm nó cho các loại ung thư máu khác trong các thử nghiệm lâm sàng.

Hóa trị (chemo) và ghép tế bào gốc là những lựa chọn đầu tiên để điều trị các bệnh này. Nhưng nếu chúng không hiệu quả sau ít nhất hai lần thử hoặc ung thư tái phát sau khi điều trị, CAR T có thể là một lựa chọn. Đối với một số người, đây có thể là cơ hội cuối cùng để chữa khỏi bệnh.

Tế bào miễn dịch siêu nạp

Thông thường, tế bào T trong cơ thể bạn săn lùng và tiêu diệt tế bào ung thư. Chúng tìm kiếm những thứ trên tế bào được gọi là kháng nguyên không khớp với kháng nguyên trong cơ thể bạn. Tế bào T đánh dấu tế bào xấu đó là "Rắc rối ở đây!" và hoạt động để tiêu diệt tế bào đó.

Nhưng đôi khi tế bào T bỏ sót ung thư vì nó quá giống với các tế bào bình thường của bạn, hoặc chúng không tấn công toàn diện, khiến ung thư phát triển. Đó là lúc CAR T phát huy tác dụng. Nó tăng cường hệ thống miễn dịch của bạn bằng cách thêm một thụ thể cụ thể để tế bào T dễ dàng tìm thấy và bám vào các tế bào ung thư của bạn hơn.

Phương pháp điều trị này được gọi là liệu pháp miễn dịch tự thân vì nó sử dụng hệ thống miễn dịch của cơ thể bạn và bạn không cần người hiến tặng.

Chuyện gì xảy ra

Có hai loại thuốc CAR T: axicabtagene ciloleucel (Yescarta) và tisagenlecleucel (Kymriah). Việc điều trị được thực hiện theo cách tương tự bất kể bạn dùng loại thuốc nào hoặc loại ung thư bạn mắc phải.

Bước 1: Thu thập tế bào T. Một máy đặc biệt sẽ thu thập tế bào T từ máu của bạn. Trong quá trình này, được gọi là leukapheresis, bạn sẽ có hai đường truyền tĩnh mạch (IV) trong tĩnh mạch ở cánh tay. Một đường truyền tĩnh mạch đưa máu của bạn đến máy, và đường truyền còn lại đưa máu của bạn trở lại cơ thể.

Điều này không gây đau đớn, nhưng có thể mất vài giờ. Bạn có thể nằm trên giường hoặc ngồi trên ghế ngả trong khi bạn có nó. Và bạn có thể đọc, nghe nhạc, làm việc trên máy tính hoặc làm một số hoạt động bình tĩnh khác để giết thời gian.

Bước 2: Thay đổi tế bào T. Các tế bào của bạn được gửi đến phòng thí nghiệm, nơi một gen mới được thêm vào chúng. Điều này khiến các tế bào nảy mầm các protein đặc biệt trên bề mặt của chúng. Các thụ thể kháng nguyên khảm này, hay CAR, cho phép các tế bào T phát hiện và bám vào các kháng nguyên trên các tế bào khối u.

Phòng thí nghiệm nuôi cấy hàng trăm triệu tế bào mới này, hiện được gọi là tế bào CAR T. Quá trình này thường mất vài tuần, mặc dù thời gian có thể khác nhau đối với mỗi người.

Bước 3: Hóa trị liều thấp. Trong khi bạn chờ các tế bào phát triển, bạn có thể được hóa trị liều thấp trong vài ngày để cắt giảm các tế bào miễn dịch khác trong cơ thể. Bác sĩ của bạn có thể gọi đây là hóa trị làm suy yếu tế bào lympho. Với ít sự cạnh tranh hơn, các tế bào CAR T mới sẽ dễ dàng thực hiện nhiệm vụ của mình và lan rộng hơn.

Bước 4: Truyền dịch. Các tế bào CAR T được đông lạnh và chuyển đến bệnh viện hoặc trung tâm ung thư nơi bạn đang được điều trị. Chúng được đưa trở lại cơ thể bạn thông qua đường truyền tĩnh mạch ở cánh tay, giống như truyền máu.

Hy vọng là các tế bào CAR T sẽ tìm ra ung thư của bạn tốt hơn. Và một khi chúng bắt đầu tấn công, chúng sẽ nhân lên để có thể tìm thấy nhiều tế bào ung thư hơn.

Bước 5: Phục hồi. Phải mất 2-3 tháng để phục hồi sau CAR T. Sau khi bạn rời bệnh viện, bạn phải ở gần trung tâm điều trị trong ít nhất tháng đầu tiên để bác sĩ có thể theo dõi các tác dụng phụ. Bạn cũng sẽ cần một người chăm sóc toàn thời gian bên mình. Bạn có thể phải quay lại bệnh viện để giải quyết các biến chứng.

Khi bạn hồi phục, bạn có thể sẽ cảm thấy rất mệt mỏi và không muốn ăn nhiều. Và bạn sẽ cần phải từ từ trở lại cuộc sống bình thường.

Kết quả

CAR T chủ yếu được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng. Trong một thử nghiệm, tất cả các dấu hiệu ung thư biến mất ở khoảng một phần ba số người. Đối với những người khác, khối u nhỏ lại nhưng không biến mất.

Tế bào CAR T được cho là sẽ tiếp tục hoạt động trong nhiều năm, do đó ung thư sẽ không tái phát. Nhưng một số chuyên gia cho rằng vẫn còn quá sớm để biết liệu điều đó có xảy ra hay không.

Tác dụng phụ

Vì ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch nên CAR T cũng có thể gây ra những thay đổi khác trong cơ thể bạn.

Hội chứng giải phóng cytokine (CRS). Điều này xảy ra khi các tế bào T CAR bắt đầu tấn công ung thư và kích hoạt phản ứng miễn dịch trong cơ thể bạn. Đối với một số người, CRS có thể giống như một trường hợp cúm nặng. Ở những người khác, nó có thể gây ra huyết áp rất thấp, sốt cao và khó thở.

Các bác sĩ vẫn đang tìm hiểu cách tốt nhất để xử lý các triệu chứng này. Một là dùng thuốc điều trị viêm khớp có tên là tocilizumab (Actemra). Nếu bác sĩ cho dùng thuốc đủ sớm, thuốc có thể ngăn ngừa CRS.

Các vấn đề về não và hệ thần kinh. Những vấn đề này thường xảy ra trong 2 tháng đầu sau khi truyền dịch. Các vấn đề phổ biến nhất là đau đầu và cảm thấy lo lắng. Bạn cũng có thể bị lú lẫn, lên cơn động kinh hoặc không thể nói chuyện trong vài ngày.

Hầu hết các triệu chứng này sẽ biến mất, nhưng chúng có thể đe dọa tính mạng của một số người.

Nhiễm trùng nghiêm trọng. CAR T cũng có thể tiêu diệt tế bào B, một loại tế bào bạch cầu khác mà bạn cần để chống lại vi khuẩn và các tác nhân xâm nhập lạ, do đó bạn có nhiều khả năng bị bệnh hơn. Ngoài ra, nếu bạn đã từng bị viêm gan B trước đây, bệnh có thể tái phát.

Ung thư mới. Bạn có thể mắc một loại ung thư mới sau CAR T, hoặc ung thư cũ của bạn có thể tái phát. Bạn nên để bác sĩ theo dõi các dấu hiệu ung thư trong suốt quãng đời còn lại.

Giá cả

Liệu pháp tế bào CAR T là phương pháp điều trị một lần, nhưng tốn hàng trăm ngàn đô la. Và khi bạn cộng thêm các chi phí liên quan, như nằm viện và chăm sóc sức khỏe tại nhà, tổng số tiền có thể lên tới gần 1,5 triệu đô la.

Hãy trao đổi với công ty bảo hiểm của bạn. Hãy chắc chắn rằng bạn biết chính xác những gì họ bảo hiểm.

NGUỒN:

Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ: "Liệu pháp tế bào T CAR", "Lọc bạch cầu cho bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính".

Ung thư học dựa trên bằng chứng : "Với sự chấp thuận của liệu pháp tế bào T CAR là thách thức tiếp theo: Quyền được bảo hiểm của bên thanh toán."

Viện Ung thư Quốc gia: "FDA chấp thuận liệu pháp tế bào T CAR thứ hai cho bệnh u lympho", "Tế bào T CAR: Thiết kế tế bào miễn dịch của bệnh nhân để điều trị ung thư".

Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering: "CAR T là gì?"

Viện Ung thư Dana-Farber: "Tiêu chí đủ điều kiện chính để điều trị bằng liệu pháp tế bào T CAR cho bệnh u lympho."

Thông tin chuyên sâu của Viện Ung thư Dana-Farber: "Liệu pháp tế bào T CAR: Hoạt động như thế nào?" "Những câu hỏi thường gặp về liệu pháp tế bào T CAR."

Phiên bản dành cho người tiêu dùng của Merck Manual: "Tổng quan về hệ thống miễn dịch".

Novartis Kymriah: "Quy trình điều trị."

MDedge|Hematology : "Cách kiểm soát hội chứng giải phóng cytokine", "Medicare quy định mức giá điều trị bằng tế bào T CAR cho bệnh nhân ngoại trú".