Phương pháp điều trị bệnh bạch cầu đầu tiên được FDA chấp thuận

FDA đã  phê duyệt một loại thuốc mới có tên là revumenib có thể uống để điều trị bệnh bạch cầu cấp tính  ở bệnh nhân từ 1 tuổi trở lên. Thuốc sẽ được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Revuforj. 

Revuforj là một loại thuốc mới điều trị bệnh bạch cầu, có nghĩa là nó hoạt động khác với các loại thuốc khác điều trị bệnh này. Không giống như các liệu pháp hiện có, Revuforj nhắm trực tiếp vào các thay đổi di truyền gây ra bệnh bạch cầu. Nó chặn chọn lọc một loại protein (menin) tương tác với gen KMT2A liên quan đến bệnh bạch cầu, phục hồi chức năng bình thường và ngăn chặn sự phát triển của các tế bào bạch cầu.

Bệnh bạch cầu do thay đổi di truyền này gây ra phát triển nhanh và liên quan đến kết quả điều trị kém, tái phát thường xuyên và thời gian sống sót dưới một năm. 

Tiến sĩ Ghayas C. Issa, phó giáo sư về bệnh bạch cầu tại Trung tâm Ung thư MD Anderson thuộc Đại học Texas, cho biết trong một tuyên bố từ Syndax, nhà sản xuất loại thuốc này, việc phê duyệt mới này là một "bước đột phá lớn"  . 

Issa cho biết: "Lợi ích lâm sàng đáng kể và hiệu quả mạnh mẽ được thấy ở Revuforj thể hiện sự cải thiện đáng kể so với những gì từng được quan sát thấy trước đây ở những bệnh nhân này bằng các liệu pháp hiện có trước đây và có tiềm năng trở thành một lựa chọn điều trị mới quan trọng cho bệnh nhân". 

Kết quả của một thử nghiệm lâm sàng trên 104 bệnh nhân đánh giá hiệu quả và độ an toàn của thuốc cho thấy 21% bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn kéo dài khoảng sáu tháng rưỡi. Trung bình, phải mất khoảng hai tháng để bắt đầu thuyên giảm. Hai mươi bốn bệnh nhân đã có thể tiến hành ghép tế bào gốc. 

Các tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm chảy máu, nhiễm trùng, phản ứng miễn dịch, sưng, đau cơ, mệt mỏi, chán ăn, buồn nôn, táo bón, tiêu chảy, thay đổi điện giải, bất thường về máu như tăng nồng độ men gan và tình trạng kéo dài khoảng QT khiến tim đập lâu hơn bình thường. 

Syndax dự kiến ​​viên nén 110 miligam và 160 miligam sẽ có tại các nhà phân phối và hiệu thuốc chuyên khoa trong tháng này. Liều lượng 25 miligam dành cho bệnh nhân dưới 40 kg (khoảng 88 pound) dự kiến ​​sẽ có vào đầu năm 2025. Trong thời gian chờ đợi, dung dịch uống dạng lỏng sẽ có sẵn cho bệnh nhân có cân nặng dưới 40 kg thông qua Chương  trình Tiếp cận Mở rộng . Bạn có thể trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình để biết thêm chi tiết. 

NGUỒN:

FDA: “FDA chấp thuận revumenib cho bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc kháng trị có chuyển đoạn KMT2A.”

Syndax: “Syndax thông báo FDA chấp thuận Revuforj® (revumenib), thuốc ức chế Menin đầu tiên và duy nhất để điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc kháng thuốc có chuyển đoạn gen KMT2A.”

Tạp chí Ung thư Lâm sàng:  “Ức chế Menin bằng Revumenib cho bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc kháng thuốc do KMT2A sắp xếp lại (AUGMENT-101).”

Viện Ung thư Quốc gia: “Revumenib cho thấy triển vọng trong điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính giai đoạn tiến triển.”