Altuviiio cho bệnh Hemophilia A

• Thuốc Altuviiio có tác dụng như thế nào đối với bệnh Hemophilia A?
• Tôi sử dụng nó như thế nào?
• Có bất kỳ cân nhắc đặc biệt nào khác liên quan đến loại thuốc này không?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào để ngăn ngừa tình trạng chảy máu?
• Những nghiên cứu này đã tìm thấy điều gì?
• Nghiên cứu này được thực hiện như thế nào ở trẻ em?
• Thuốc Altuviiio có tác dụng điều trị bệnh Hemophilia A nhanh như thế nào?
• Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?
• Có cần thực hiện bước đặc biệt nào để nhận được Altuviiio không?
• Có thẻ giảm giá không?

Những người mắc bệnh ưa chảy máu A nặng có nguy cơ bị chảy máu kéo dài có thể gây ra các biến chứng nghiêm trọng. Để ngăn ngừa các biến chứng chảy máu này, hầu hết những người mắc bệnh này đều được tiêm một loại protein trong máu gọi là yếu tố VIII. Trong hầu hết các trường hợp, những mũi tiêm này phải được thực hiện nhiều lần mỗi tuần. 

Năm 2023,  Altuviiio trở thành sản phẩm yếu tố VIII dùng một lần một tuần đầu tiên được chấp thuận có tác dụng giảm nguy cơ chảy máu ở những người mắc bệnh máu khó đông A.

Thuốc Altuviiio có tác dụng như thế nào đối với bệnh Hemophilia A?

Bệnh máu khó đông A là một tình trạng di truyền hiếm gặp được truyền từ cha mẹ sang con cái. Những người mắc tình trạng này có nồng độ protein trong máu gọi là yếu tố VIII thấp, yếu tố này ngăn máu đông theo cách bình thường. Do nồng độ thấp này, cơ thể gặp khó khăn trong việc ngăn chặn dòng máu chảy khi một người bắt đầu chảy máu. Tình trạng này được gọi là tình trạng chảy máu kéo dài.

Tình trạng này có thể nhẹ, trung bình hoặc nặng tùy thuộc vào mức độ yếu tố VIII của một người. Do cách tình trạng này được di truyền ("liên kết X"), nam giới thường bị ảnh hưởng nhiều nhất và thường có các dạng bệnh nghiêm trọng hơn. Phụ nữ cũng có thể bị ảnh hưởng nhưng có xu hướng có các triệu chứng nhẹ hơn. 

Những người mắc bệnh ưa chảy máu A nhẹ có thể bị chảy máu kéo dài sau phẫu thuật, làm răng hoặc chấn thương nghiêm trọng. Họ cũng có thể bị chảy máu cam thường xuyên hoặc chảy máu nướu răng. Những người mắc các dạng bệnh lý nghiêm trọng hơn có thể bị chảy máu kéo dài trong các tình huống khác, chẳng hạn như sau khi bị cắt nhỏ hoặc bị thương. Một số người mắc bệnh ưa chảy máu A nặng cũng có thể chảy máu vào các cơ quan quan trọng, khớp hoặc cơ ngay cả khi không có nguyên nhân rõ ràng. Những tình trạng này, được gọi là "chảy máu tự phát", có thể gây ra tổn thương lâu dài và có thể đe dọa tính mạng nếu không được điều trị.

Hầu hết những người mắc bệnh ưa chảy máu A đều có triệu chứng khi còn là trẻ em hoặc thanh thiếu niên. Trên thực tế, họ có thể gặp các triệu chứng thường xuyên hơn ở độ tuổi trẻ hơn so với khi trưởng thành. Trẻ nhỏ mắc bệnh ưa chảy máu A nặng không được điều trị có thể bị chảy máu từ hai đến năm lần mỗi tháng.

Điều trị tình trạng này thường bao gồm việc thay thế yếu tố VIII bằng một dạng protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm, được gọi là yếu tố VIII “tái tổ hợp”. Các mũi tiêm này có thể được sử dụng theo hai cách:

• Chúng giúp ngăn chặn tình trạng chảy máu kéo dài và những người mắc mọi dạng bệnh ưa chảy máu A có thể sử dụng các mũi tiêm này để điều trị tình trạng chảy máu. Đây được gọi là phương pháp điều trị "theo yêu cầu".
• Ở những người mắc các dạng bệnh ưa chảy máu A nặng hơn, tiêm thường xuyên có thể làm tăng nồng độ yếu tố VIII đủ cao để giúp ngăn ngừa các biến cố chảy máu kéo dài và tự phát. Do đó, nhiều người mắc bệnh ưa chảy máu A nặng sẽ được tiêm yếu tố VIII thường xuyên theo lịch trình.

Nhiều sản phẩm yếu tố VIII khác nhau đã được chấp thuận sử dụng cho những người mắc bệnh máu khó đông A. Khi được sử dụng thường xuyên để ngăn ngừa các biến cố chảy máu, hầu hết các sản phẩm này phải được dùng hai đến ba lần mỗi tuần. 

Altuviiio là sản phẩm yếu tố VIII được dùng một lần mỗi tuần. Sản phẩm này chứa một loại protein tổng hợp độc đáo (Fc-VWF-XTEN) giúp yếu tố VIII ổn định hơn, cho phép nó hoạt động trong cơ thể lâu hơn sau mỗi lần truyền.

Tôi sử dụng nó như thế nào?

Altuviiio là một chất lỏng được truyền vào tĩnh mạch (IV). Việc truyền này thường được thực hiện bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe tại một cơ sở chăm sóc sức khỏe. Nếu bạn muốn truyền thuốc tại nhà, bạn hoặc người chăm sóc sẽ cần được đào tạo đặc biệt về cách chuẩn bị liều lượng và đưa kim vào tĩnh mạch. Bạn nên trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình về việc liệu đây có phải là lựa chọn tốt cho bạn hay không. 

Mỗi liều Altuviiio đều được đựng trong hộp có một lọ bột và một ống tiêm chất lỏng (chất pha loãng), cũng như các vật dụng khác giúp bạn chuẩn bị liều thuốc. Đơn thuốc của bạn cũng sẽ đi kèm với “Hướng dẫn sử dụng” chi tiết, cung cấp hướng dẫn từng bước về cách sử dụng thuốc. Điều quan trọng là phải làm theo từng bước trong quy trình để đảm bảo thuốc vẫn vô trùng và bạn nhận được liều đầy đủ mỗi lần. Tổng quan chung về quy trình này được cung cấp tại đây.

Đầu tiên, bạn sẽ cần pha lại thuốc, bao gồm việc trộn chất lỏng trong ống tiêm với bột trong lọ. Việc này được thực hiện bằng cách kết nối bộ chuyển đổi lọ với lọ. Sau đó, bạn sẽ kết nối thanh pít-tông với ống tiêm và tháo nắp khỏi đầu ống tiêm. Kết nối ống tiêm với bộ chuyển đổi lọ và từ từ đẩy chất lỏng vào lọ. Khi tất cả chất lỏng đã vào lọ, bạn sẽ cần xoay nhẹ lọ cho đến khi bột tan hoàn toàn. Sau đó, bạn sẽ lật ngược lọ xuống và rút chất lỏng ra khỏi lọ và vào ống tiêm. 

Điều quan trọng là bạn phải kiểm tra thuốc trước khi sử dụng. Thuốc đã pha phải trong suốt và không màu hoặc hơi vàng. Nếu thuốc bị vẩn đục hoặc có bất kỳ hạt nào trong chất lỏng, bạn không nên sử dụng liều đó. Sau khi pha xong một liều, phải sử dụng trong vòng 3 giờ.

Một số người có thể cần pha lại nhiều hơn một lọ thuốc để có đủ liều. Trong trường hợp này, bạn sẽ làm theo các bước trên để pha lại nhiều lọ thuốc tùy theo nhu cầu cho liều dùng của mình. Sau đó, bạn sẽ kết hợp chất lỏng trong các ống tiêm nhỏ hơn thành một ống tiêm lớn hơn do nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc hiệu thuốc của bạn cung cấp. 

Khi liều thuốc đầy đủ của bạn đã được chuẩn bị, bạn sẽ gắn một loại ống đặc biệt vào ống tiêm. Ống này kết nối với một kim tiêm phải được đưa vào tĩnh mạch và cố định. Sau khi hoàn tất, bạn có thể bắt đầu tiêm thuốc bằng cách từ từ đẩy pít-tông của ống tiêm xuống. Thao tác này sẽ đẩy thuốc qua ống tiêm và vào tĩnh mạch. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cho bạn biết phải tiêm thuốc vào tĩnh mạch chậm như thế nào. Thông thường, phải mất khoảng 1 đến 10 phút để tiêm đủ liều.

Có bất kỳ cân nhắc đặc biệt nào khác liên quan đến loại thuốc này không?

Một số người mắc bệnh ưa chảy máu A đã phát triển kháng thể hoặc "chất ức chế" chống lại các sản phẩm thay thế yếu tố VIII khác. Các chất ức chế này liên kết và phá hủy yếu tố VIII, khiến các sản phẩm này kém hiệu quả hơn nhiều trong việc ngăn ngừa hoặc điều trị các biến cố chảy máu. Không rõ điều này có thể xảy ra thường xuyên như thế nào ở những người đang sử dụng Altuviiio.

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi máu của bạn để tìm các chất ức chế này. Nếu họ phát hiện thấy nồng độ chất ức chế thấp trong máu của bạn, họ có thể đề nghị liều Altuviiio cao hơn. Nếu họ phát hiện thấy nồng độ chất ức chế cao trong máu của bạn, bạn có thể không thể sử dụng Altuviiio nữa. Trong trường hợp này, họ sẽ thảo luận về một số phương án điều trị khác đã được phát triển dành riêng cho những người có chất ức chế trong máu.

Nó đã được nghiên cứu như thế nào để ngăn ngừa tình trạng chảy máu?

Một nghiên cứu đã được thực hiện để xem liệu Altuviiio có thể ngăn ngừa các biến cố chảy máu kéo dài hoặc tự phát ở người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh ưa chảy máu loại A hay không. Nghiên cứu này bao gồm những người ít nhất 12 tuổi, với độ tuổi trung bình khoảng 35. Hầu như mọi người trong nghiên cứu (99%) đều là nam giới. Khoảng 61% là người da trắng, khoảng 18% là người châu Á, 2% là người da đen và chủng tộc của những người khác trong nghiên cứu không được báo cáo.

Mọi người trong nghiên cứu này đều mắc bệnh ưa chảy máu A nặng và đã được tiêm thường xuyên một sản phẩm yếu tố VIII trước khi nghiên cứu bắt đầu. Những người này đã trải qua khoảng tám đợt chảy máu kéo dài trong năm qua, trung bình, và khoảng 6 đợt chảy máu vào khớp trong năm qua, trung bình.

Khi nghiên cứu bắt đầu, mọi người đã ngừng sử dụng sản phẩm yếu tố VIII trước đó của họ. Trong suốt quá trình nghiên cứu, hầu hết mọi người đều được truyền Altuviiio một lần mỗi tuần. Nếu họ bị chảy máu kéo dài, họ được yêu cầu sử dụng một liều Altuviiio khác để điều trị tình trạng chảy máu của họ. 

Nghiên cứu này đo lường hiệu quả bằng cách đếm số lần chảy máu của mỗi người trong suốt thời gian nghiên cứu.

Những nghiên cứu này đã tìm thấy điều gì?

Số lần chảy máu.  Trong nhóm sử dụng Altuviiio một lần mỗi tuần trong một năm, tỷ lệ chảy máu trung bình trong năm đó là 0,71 (ít hơn một lần). Trong năm nghiên cứu, khoảng hai phần ba (65%) số người không bị chảy máu và hầu hết mọi người (93%) bị chảy máu hai lần hoặc ít hơn. 

Vì mọi người trong nghiên cứu này đều đã sử dụng sản phẩm yếu tố VIII trước khi nghiên cứu bắt đầu, điều này có nghĩa là Altuviiio có thể có hiệu quả hơn trong việc giảm số lượng các trường hợp chảy máu kéo dài ở một số người.

Điều trị các đợt chảy máu.  Nếu một người bị chảy máu kéo dài trong quá trình nghiên cứu, họ được yêu cầu điều trị bằng Altuviiio. Một mũi tiêm Altuviiio là đủ để điều trị hiệu quả hầu hết mọi trường hợp chảy máu (97%) xảy ra trong quá trình nghiên cứu. 

Nghiên cứu này được thực hiện như thế nào ở trẻ em?

Một nghiên cứu lâm sàng đã được thực hiện ở trẻ em dưới 12 tuổi. Mọi người (100%) trong nghiên cứu này đều là nam giới và độ tuổi trung bình là 5. Khoảng 74% là người da trắng, khoảng 11% là người châu Á, khoảng 4% là người da đen và chủng tộc của những người khác không được báo cáo. Tất cả những đứa trẻ này đều mắc bệnh ưa chảy máu A nặng và được tiêm yếu tố VIII thường xuyên trước khi nghiên cứu bắt đầu.

Khi nghiên cứu bắt đầu, mọi người đã ngừng sử dụng sản phẩm yếu tố VIII trước đó và bắt đầu sử dụng Altuviiio một lần mỗi tuần. Để đánh giá tính an toàn, nghiên cứu đã đếm số trẻ em phát triển chất ức chế Altuviiio. Nghiên cứu cũng ghi lại số lượng và loại tác dụng phụ mà mọi người gặp phải. Để đánh giá hiệu quả, nghiên cứu đã đếm số lần chảy máu xảy ra trong năm nghiên cứu. 

Không có trẻ nào trong nghiên cứu này phát triển chất ức chế Altuviiio. Hầu hết các tác dụng phụ xảy ra trong quá trình nghiên cứu đều tương đối nhẹ, với các tác dụng phụ phổ biến nhất là sốt và nhiễm trùng đường hô hấp. Trong năm nghiên cứu, khoảng hai phần ba (64%) trẻ em không bị chảy máu. Khi có chảy máu, hầu hết các trẻ (95%) đều được điều trị hiệu quả bằng một mũi tiêm Altuviiio.

Thuốc Altuviiio có tác dụng điều trị bệnh Hemophilia A nhanh như thế nào?

Altuviiio sẽ làm tăng nồng độ yếu tố VIII của bạn ngay lập tức. Nếu bạn sử dụng Altuviiio hàng tuần, những nồng độ cao hơn này sẽ làm giảm nguy cơ chảy máu kéo dài hoặc tự phát. Không ngừng sử dụng Altuviiio mà không trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn trước, ngay cả khi tình trạng của bạn đã cải thiện. Altuviiio phải được dùng hàng tuần để duy trì nồng độ yếu tố VIII và giảm nguy cơ chảy máu. Nếu bạn quên dùng một liều, điều quan trọng là phải dùng liều đó càng sớm càng tốt. 

Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?

Không có tương tác nào được biết đến giữa Altuviiio và các loại thuốc khác. Nhưng điều quan trọng là nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn phải biết tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. 

Có cần thực hiện bước đặc biệt nào để nhận được Altuviiio không?

Altuviiio là một loại thuốc được gọi là thuốc “đặc trị”. Điều này có nghĩa là bạn có thể cần phải mua thuốc từ một hiệu thuốc chuyên khoa và có thể cần phải có sự cho phép trước từ công ty bảo hiểm của bạn. 

Có thẻ giảm giá không?

Có một phiếu giảm giá tiết kiệm có sẵn từ nhà sản xuất có thể cho phép bạn trả ít nhất là $0 cho đơn thuốc của mình. Bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm đơn thuốc hay không và loại bảo hiểm bạn có. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  portal.trialcard.com/sanofi/hem . 

NGUỒN:

Tổ chức quốc gia về các rối loạn hiếm gặp. Bệnh máu khó đông A [truy cập ngày 13/9/2024]. 

Tạp chí Y khoa New England: “Thuốc dự phòng Efanesoctocog Alfa cho trẻ em mắc bệnh ưa chảy máu loại A nặng.”

Tạp chí Y khoa New England: “Thuốc dự phòng Efanesoctocog Alfa cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A nặng.”

Hướng dẫn sử dụng Altuviiio (Bioverativ Therapeutics) tại Hoa Kỳ, tháng 5 năm 2024.

Thông tin dành cho bệnh nhân Hoa Kỳ của Altuviiio (Bioverativ Therapeutics), tháng 5 năm 2024.

Thông tin kê đơn của Altuviiio (Bioverativ Therapeutics) tại Hoa Kỳ, tháng 5 năm 2024.