Ghép tế bào gốc cho bệnh Thalassemia Beta

• Điều gì xảy ra trong quá trình cấy ghép tế bào gốc?
• Tế bào hiến tặng đến từ đâu?
• Những rủi ro là gì?
• Tác dụng phụ là gì?

Ghép tế bào gốc có thể chữa khỏi bệnh thalassemia beta, nhưng phương pháp điều trị này không phải là lựa chọn phù hợp với tất cả mọi người. Bạn sẽ cần tìm hiểu về các rủi ro và tác dụng phụ và trao đổi với bác sĩ để xem liệu đây có phải là ý tưởng tốt cho bạn hay không.

Nếu bạn hoặc con bạn bị bệnh beta thalassemia, cơ thể không tạo đủ tế bào hồng cầu để cung cấp oxy cần thiết. Khi bạn được ghép tế bào gốc, bác sĩ sẽ cố gắng khắc phục vấn đề bằng cách đưa tế bào gốc "tạo máu" vào máu của bạn.

Những tế bào gốc này được tạo ra trong tủy xương của bạn -- phần trung tâm xốp của xương nơi các tế bào máu phát triển. Khi bạn được ghép tế bào gốc, bạn sẽ nhận được tế bào gốc từ người hiến tặng giúp bạn phát triển các tế bào hồng cầu mới, khỏe mạnh.

Điều gì xảy ra trong quá trình cấy ghép tế bào gốc?

Trước khi cấy ghép, bạn sẽ được hóa trị để tiêu diệt các tế bào gốc không hoạt động bình thường trong tủy xương và chuẩn bị tủy xương để tiếp nhận tế bào gốc mới.

Trong quá trình cấy ghép, bác sĩ sẽ đưa tế bào gốc của người hiến tặng vào cơ thể bạn thông qua một ống nhựa đặt trong ngực. Sau khi các tế bào đi vào máu, chúng sẽ di chuyển đến tủy xương để bắt đầu tạo ra các tế bào máu khỏe mạnh.

Tế bào hiến tặng đến từ đâu?

Nếu bạn được ghép tế bào gốc, bạn sẽ cần tìm một người hiến tặng có tế bào gốc có cấu tạo di truyền phù hợp với bạn. Việc ghép tế bào gốc sẽ hiệu quả nhất nếu bạn có anh chị em ruột phù hợp.

Nếu bạn không có anh chị em ruột nào có khả năng hiến tặng, bạn vẫn có thể tìm được người hiến tặng phù hợp từ người không có quan hệ họ hàng với bạn.

Những rủi ro là gì?

Nếu bạn hoặc con bạn được ghép tế bào gốc, một trong những rủi ro chính là tổn thương cơ quan do quá nhiều sắt trong cơ thể. Đó là lý do tại sao việc ghép tế bào gốc có hiệu quả nhất ở những người đã trải qua liệu pháp thải sắt thường xuyên, một phương pháp điều trị giúp loại bỏ sắt dư thừa khỏi cơ thể.

Nếu bạn đã bị tổn thương một số cơ quan do bệnh trước khi ghép, chẳng hạn như suy tim hoặc xơ gan, thì nguy cơ tổn thương nhiều cơ quan hơn sẽ cao hơn.

Bác sĩ không khuyến nghị ghép tế bào gốc nếu bạn bị suy thận hoặc dương tính với HIV, vì nguy cơ tổn thương nội tạng là quá lớn.

Những rủi ro khác bao gồm tình trạng được gọi là "bệnh ghép chống vật chủ" (GVHD). Khi bạn gặp vấn đề này, cơ thể bạn coi các tế bào máu mới là mối nguy hiểm tiềm tàng đối với bạn và bắt đầu tấn công chúng.

Thuốc có thể ngăn ngừa hoặc ngăn chặn GVHD, nhưng vì chúng hoạt động bằng cách hạn chế hệ thống miễn dịch - cơ chế phòng vệ của cơ thể chống lại vi trùng - nên chúng làm tăng nguy cơ bị nhiễm trùng.

Hóa trị mà bạn thực hiện trước khi cấy ghép cũng làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Bác sĩ có thể đề nghị dùng thuốc, như thuốc kháng sinh, để ngăn ngừa tác dụng phụ này.

Các phương pháp điều trị bệnh beta thalassemia, bao gồm cả ghép tế bào gốc, đang ngày càng tốt hơn. Nhìn chung, bạn càng trẻ thì ghép tế bào gốc càng hiệu quả. Ghép tế bào gốc có hiệu quả nhất ở trẻ em từ 14 tuổi trở xuống.

Tác dụng phụ là gì?

Một trong những tác dụng phụ phổ biến nhất của ghép tế bào gốc là vô sinh. Đó là vì liều lượng hóa trị cao trước khi ghép có thể gây tổn thương cơ quan sinh sản của phụ nữ và khiến bạn ngừng kinh nguyệt. Hóa trị cũng có thể làm giảm lượng tinh trùng mà nam giới tạo ra.

Bác sĩ có thể cho bạn biết về các cách để giữ lại các lựa chọn có con trong tương lai. Ví dụ, nam giới có thể bảo quản tinh trùng trước khi cấy ghép và phụ nữ có thể đông lạnh trứng.

Các tác dụng phụ khác có thể xảy ra ngay sau khi cấy ghép bao gồm:

• Đau miệng hoặc đau họng
• Buồn nôn và nôn
• Chảy máu hoặc bầm tím
• Sưng ở phổi của bạn

Phải mất khoảng 2 đến 6 tuần để số lượng máu của bạn trở lại bình thường sau khi ghép tế bào gốc. Bác sĩ sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong thời gian này để đảm bảo bạn không bị nhiễm trùng hoặc các tác dụng phụ nghiêm trọng khác.

NGUỒN:

UpToDate: "Ghép tế bào tạo máu cho bệnh thalassemia phụ thuộc truyền máu."

Memorial Sloan Kettering: "Quy trình cấy ghép tế bào gốc".

Viện Y tế Quốc gia, Tài liệu tham khảo về di truyền: "Beta Thalassemia."

Quan điểm về Y học của Cold Spring Harbor : "Cấy ghép tế bào gốc tạo máu trong bệnh Thalassemia và bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm."

Tạp chí Ung thư Huyết học Nhi khoa : "Ghép tế bào gốc đồng loại cho bệnh thalassemia thể nặng ở Ấn Độ."

Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ: "Tác dụng phụ của cấy ghép tế bào gốc", "Cảm giác khi cấy ghép tế bào gốc như thế nào?"

Bệnh viện nhi Stanford: "Tế bào gốc là gì?"

KidsHealth: "Cấy ghép tế bào gốc".