Hướng dẫn của bạn về Fabhalta cho bệnh Hemoglobin niệu kịch phát về đêm

• Fabhalta có tác dụng như thế nào đối với PNH?
• Tôi nên dùng thuốc này như thế nào?
• PNH được nghiên cứu như thế nào?
• Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?
• Dấu hiệu cho thấy thuốc của bạn đang có tác dụng
• Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Tôi có thể cần theo dõi hoặc xét nghiệm máu nào trước khi bắt đầu và trong quá trình điều trị?
• Những loại tương tác nào có thể xảy ra?
• Nhận thuốc của bạn: Những điều cần mong đợi

Bệnh hemoglobin niệu kịch phát về đêm (PNH) là một bệnh về máu hiếm gặp do khiếm khuyết di truyền, trong đó các tế bào hồng cầu (RBC) của bạn không có lớp protein bảo vệ. Những protein bị thiếu này khiến hệ thống miễn dịch của bạn tấn công các tế bào hồng cầu và phá vỡ chúng quá sớm, còn được gọi là tan máu. Tình trạng tan máu có thể xảy ra bên trong (trong mạch) và bên ngoài (ngoài mạch) mạch máu của bạn. 

Các triệu chứng phổ biến nhất của PNH là  thiếu máu và cục máu đông, có thể đe dọa tính mạng. Những người mắc PNH có thể có nhiều triệu chứng sau đây hoặc chỉ có một vài triệu chứng.

• Cảm thấy mệt mỏi hoặc yếu 
• Hụt hơi
• Đau đầu
• Nhịp tim không đều hoặc nhanh
• Đau bụng
• Dễ bị bầm tím
• Nước tiểu sẫm màu hoặc nâu, đặc biệt là vào ban đêm hoặc buổi sáng
• Vùng đỏ, đau và sưng

Điều trị PNH bao gồm truyền máu, axit folic hoặc sắt để điều trị thiếu máu, thuốc chống đông máu để ngăn ngừa cục máu đông và thuốc bảo vệ hồng cầu của bạn khỏi bị hệ thống miễn dịch tấn công. Phương pháp điều trị của bạn sẽ phụ thuộc vào số lượng triệu chứng bạn có và mức độ nghiêm trọng của chúng. 

Các loại thuốc thông thường bảo vệ chống lại sự tấn công của hệ thống miễn dịch của bạn là thuốc tiêm tĩnh mạch hoặc thuốc tiêm, như  eculizumab (Soliris) hoặc  ravulizumab (Ultomiris). Những loại thuốc này ức chế phần C5 của hệ thống bổ thể. Chúng đã được chứng minh là cải thiện các triệu chứng bằng cách ngăn chặn tình trạng tan máu nội mạch. Nhưng một số người vẫn bị thiếu máu trong khi điều trị do tình trạng tan máu ngoại mạch vẫn xảy ra.  Fabhalta , loại thuốc uống đầu tiên, có thể giúp làm giảm thêm các triệu chứng của PNH, ngay cả khi các loại thuốc khác không có tác dụng. 

Fabhalta có tác dụng như thế nào đối với PNH?

Fabhalta là một loại thuốc có tác dụng ngăn chặn yếu tố B của hệ thống bổ thể, một phần của hệ thống miễn dịch của bạn. Khi hệ thống bổ thể hoạt động bình thường, nó giúp chống lại các bệnh nhiễm trùng và giúp bạn khỏe mạnh. Trong PNH, hệ thống này bị nhầm lẫn và tấn công các tế bào hồng cầu khỏe mạnh của chính bạn. Bằng cách ức chế yếu tố B, Fabhalta ngăn chặn các cuộc tấn công. Điều này làm tăng số lượng tế bào hồng cầu khỏe mạnh, giúp cải thiện các triệu chứng và giảm nhu cầu truyền máu.

Tôi nên dùng thuốc này như thế nào?

Fabhalta là viên nang uống được nuốt nguyên viên, hai lần mỗi ngày, có hoặc không có thức ăn. Không mở, bẻ hoặc nhai viên nang. Nếu bạn quên uống một liều, hãy uống liều đã quên ngay khi nhớ ra và tiếp tục lịch trình thường lệ của bạn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ hướng dẫn bạn cách bắt đầu điều trị nếu bạn đang đổi từ một loại thuốc khác, như eculizumab hoặc ravulizumab. 

Bạn phải tiêm vắc-xin mới nhất, bao gồm vắc-xin phế cầu khuẩn và viêm màng não, ít nhất 2 tuần trước khi bắt đầu điều trị. Nếu bạn chưa tiêm vắc-xin và phải bắt đầu dùng Fabhalta, bạn sẽ được tiêm vắc-xin và bắt đầu dùng kháng sinh. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định loại vắc-xin và thời điểm điều trị phù hợp.

Không ngừng dùng Fabhalta mà không trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn, ngay cả khi các triệu chứng của bạn đã cải thiện. Việc ngừng điều trị có thể khiến các tế bào hồng cầu của bạn bị phá vỡ nhiều hơn. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định thời điểm phù hợp để ngừng và sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong 2 tuần. 

PNH được nghiên cứu như thế nào?

Hai nghiên cứu đã được thực hiện để xem Fabhalta có an toàn và hiệu quả trong điều trị PNH hay không. Mọi người trong nghiên cứu đều mắc PNH kèm thiếu máu.

Những người tham gia nghiên cứu APPLY-PNH đã dùng một loại thuốc ức chế bổ thể khác, eculizumab (Soliris) hoặc  ravulizumab (Ultomiris), trong ít nhất 6 tháng trước khi nghiên cứu và vẫn bị thiếu máu mặc dù đã được điều trị. Họ hoặc là tiếp tục điều trị hiện tại hoặc chuyển sang Fabhalta. Hơn một nửa số người là nữ, với độ tuổi trung bình là 50. Thời gian trung bình kể từ khi chẩn đoán mắc PNH là hơn 10 năm. Nghiên cứu bao gồm những người đến từ nhiều quốc gia, bao gồm cả Hoa Kỳ. Mức hemoglobin trung bình là 8,9 gam trên decilit (g/dL), thấp hơn mức bình thường và là một dấu hiệu của bệnh thiếu máu. Khoảng một nửa số người đã được truyền máu ít nhất một lần trong vòng 6 tháng sau khi bắt đầu nghiên cứu. 

Những người trong nghiên cứu APPOINT-PNH chưa được điều trị bằng thuốc bổ sung nào khác và có dấu hiệu tan máu. Mọi người trong nghiên cứu đều được điều trị bằng Fabhalta. Hơn một nửa là nam giới, với độ tuổi trung bình là 42. Thời gian trung bình kể từ khi chẩn đoán mắc PNH là khoảng 4 năm. Mức hemoglobin trung bình là 8,2 g/dL, thấp hơn bình thường và là một dấu hiệu của thiếu máu. Ba phần tư số người đã được truyền máu ít nhất một lần trong vòng 6 tháng kể từ khi bắt đầu nghiên cứu. 

Mọi người trong cả hai nghiên cứu đều được yêu cầu tiêm vắc-xin phòng ngừa Neisseria meningitidis  và được khuyến cáo tiêm vắc-xin phòng ngừa Streptococcus pneumoniae  và Haemophilus influenzae  loại B. Nếu nồng độ hemoglobin quá thấp tại những thời điểm cụ thể trong thử nghiệm, những người tham gia nghiên cứu sẽ được truyền máu. 

Hiệu quả được đo lường bằng những thông tin sau đây vào cuối tuần thứ 24.

• Duy trì mức tăng hemoglobin hơn 2 g/dL
• Duy trì mức hemoglobin ít nhất là 12 g/dL
• Không cần truyền máu

Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?

Thay đổi nồng độ hemoglobin.  Những người dùng Fabhalta có mức tăng hemoglobin cao hơn, điều này có thể giúp giải quyết tình trạng thiếu máu và cải thiện các triệu chứng của họ. 

Trong nghiên cứu APPLY-PNH, hầu hết (82,3%) người dùng Fabhalta thấy mức hemoglobin tăng hơn 2 g/dL. Hơn một nửa một chút (67,7%) có mức hemoglobin lớn hơn 12 g/dL. Điều này được so sánh với không có người nào dùng eculizumab (Soliris) hoặc  ravulizumab (Ultomiris). 

Trong nghiên cứu APPOINT-PNH, hầu hết (92%) những người dùng Fabhalta đều thấy mức hemoglobin tăng hơn 2 g/dL. Hơn một nửa (63%) có mức hemoglobin lớn hơn 12 g/dL. 

Tránh truyền máu.  Điều này được định nghĩa là không cần truyền máu giữa tuần 2 và tuần 24 của nghiên cứu. Không cần truyền máu có nghĩa là những người trong nghiên cứu có thể duy trì mức hemoglobin bình thường. 

Trong nghiên cứu APPLY-PNH, hầu hết (95%) những người dùng Fabhalta không phải truyền máu, so với chỉ một nửa số người dùng eculizumab (Soliris) hoặc  ravulizumab (Ultomiris). Trong nghiên cứu APPOINT-PNH, hầu hết (98%) những người dùng không phải truyền máu.

Kết quả của bạn có thể khác với những gì đã thấy trong các nghiên cứu lâm sàng. Bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên xác định xem lợi ích có lớn hơn bất kỳ rủi ro tiềm ẩn nào không. 

Dấu hiệu cho thấy thuốc của bạn đang có tác dụng

Fabhalta giúp bảo vệ RBC của bạn khỏi bị hệ thống miễn dịch tấn công. Điều này sẽ làm tăng mức RBC và hemoglobin trong cơ thể bạn. Nếu phương pháp điều trị của bạn có hiệu quả, bạn có thể bắt đầu thấy những cải thiện sau.

• Tăng năng lượng
• Giảm độ sẫm màu hoặc đỏ của nước tiểu
• Cải thiện cảm giác thèm ăn và giảm đau vùng dạ dày
• Giảm nhu cầu truyền máu
• Dễ dàng hơn để thực hiện các hoạt động hàng ngày bình thường

Sự cải thiện từ việc điều trị có thể khác nhau ở mỗi người, vì vậy điều quan trọng là theo dõi các triệu chứng của bạn và trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn không nghĩ rằng các triệu chứng của bạn đang cải thiện sau một vài tháng. 

Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhức đầu, tiêu chảy, buồn nôn, đau dạ dày và phát ban. Bạn cũng có thể bị các triệu chứng cảm lạnh thông thường và nhiễm trùng do vi khuẩn hoặc vi-rút. 

Ngoài ra còn có nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng hơn do vi khuẩn cụ thể, bao gồm Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis  và Haemophilus influenzae  loại B. Những bệnh nhiễm trùng này có thể đe dọa tính mạng nếu không được điều trị nhanh chóng. Cách tốt nhất để ngăn ngừa nhiễm trùng là tiêm vắc-xin theo khuyến cáo và giảm tiếp xúc với vi khuẩn bằng cách rửa tay và tránh những người bị bệnh. Gọi ngay cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng nhiễm trùng sau đây.

• Sốt có hoặc không kèm theo ớn lạnh, đau ngực và ho, nhịp tim nhanh, phát ban hoặc khó thở
• Đau nhức cơ thể với các triệu chứng giống như cúm
• Da ẩm ướt
• Đau đầu dai dẳng kèm theo sốt, buồn nôn và nôn mửa, hoặc cứng cổ hoặc lưng
• Mệt mỏi
• Lú lẫn
• Thay đổi thị lực

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Tại Hoa Kỳ, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho FDA tại  www.fda.gov/medwatch hoặc gọi đến số 800-FDA-1088 (800-332-1088). Tại Canada, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Health Canada tại  www.health.gc.ca/medeffect hoặc gọi đến số 866-234-2345.

Tôi có thể cần theo dõi hoặc xét nghiệm máu nào trước khi bắt đầu và trong quá trình điều trị?

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có thể tiến hành xét nghiệm máu để theo dõi sức khỏe của bạn và đánh giá phản ứng của cơ thể bạn với thuốc. 

Với PNH, việc kiểm tra  nồng độ RBC và hemoglobin trong máu là điều bình thường khi có hoặc không có điều trị. Trước khi bắt đầu và trong quá trình điều trị, bác sĩ sẽ theo dõi những thông tin này để xem bạn phản ứng như thế nào và giúp quyết định xem có cần truyền máu hay không. 

Fabhalta có thể làm tăng cholesterol và triglyceride của bạn. Kiểm tra máu lúc đói để kiểm tra cholesterol của bạn  , bao gồm cholesterol toàn phần, cholesterol LDL, cholesterol HDL và triglyceride, sẽ được thực hiện trước khi bắt đầu và trong quá trình điều trị. 

Những loại tương tác nào có thể xảy ra?

Một số loại thuốc có thể ảnh hưởng đến nồng độ Fabhalta trong máu. Điều này có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ hoặc khiến Fabhalta không có tác dụng tốt. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi chặt chẽ phản ứng của bạn nếu bạn đang dùng thuốc gây cảm ứng CYP2C8, như rifampin, vì thuốc này có thể làm giảm nồng độ Fabhalta. Điều này có nghĩa là bạn có thể có nhiều triệu chứng PNH hơn. Không nên dùng Fabhalta với thuốc ức chế CPY2C8 mạnh, như gemfibrozil. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ quyết định phương pháp điều trị nào là tốt nhất cho mọi tình trạng.

Đây không phải là danh sách đầy đủ các loại thuốc có thể tương tác với Fabhalta. Hãy cho dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác của bạn biết về tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ xác định xem có bất kỳ tương tác nào không hoặc nếu bạn cần điều chỉnh liều lượng.

Nhận thuốc của bạn: Những điều cần mong đợi

Fabhalta là một phần của chương trình Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS) của FDA. Đây là chương trình do FDA yêu cầu đối với các loại thuốc có khả năng gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. Mục tiêu là thông báo cho bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về các rủi ro và cách quản lý và kiểm tra các triệu chứng này trong quá trình điều trị. Nhà sản xuất thuốc có một chương trình hỗ trợ quá trình này và có thể yêu cầu bạn sử dụng một hiệu thuốc cụ thể. 

Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  https://www.fabhalta-rems.com hoặc gọi đến số 833-993-2242. Sau đây là một số điểm khác biệt mà bạn có thể mong đợi.

Đăng ký nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.  Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cần đăng ký vào chương trình REMS và được chứng nhận để kê đơn Fabhalta. Việc này chỉ mất vài ngày. 

Thông tin an toàn và theo dõi.  Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cung cấp cho bạn tổng quan về các vấn đề an toàn và cung cấp cho bạn một thẻ an toàn. Bạn nên mang theo thẻ này trong quá trình điều trị và đến 2 tuần sau khi ngừng điều trị. Điều này là do nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng của bạn có thể tiếp tục trong vài tuần sau liều Fabhalta cuối cùng.

Trước khi bắt đầu điều trị, bác sĩ sẽ xem bạn có bất kỳ triệu chứng nào của nhiễm trùng do vi khuẩn nghiêm trọng chưa được điều trị hoặc tiền sử tiêm chủng không đầy đủ hay không. Trong quá trình điều trị, họ sẽ theo dõi bạn để tìm các dấu hiệu và triệu chứng của nhiễm trùng do vi khuẩn nghiêm trọng. 

Truy cập hiệu thuốc. Fabhalta chỉ có tại các hiệu thuốc được chấp thuận. Hiệu thuốc phải đăng ký vào chương trình REMS và nắm rõ thông tin an toàn. Việc này chỉ mất vài ngày. Hiệu thuốc sẽ xem xét lịch sử tiêm vắc-xin của bạn, xác nhận rằng nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn đã đăng ký vào chương trình và báo cáo bất kỳ trường hợp nhiễm trùng do vi khuẩn nghiêm trọng nào có thể xảy ra. 

Hỗ trợ chi phí.  Có một chương trình hỗ trợ đồng thanh toán từ nhà sản xuất thuốc có thể cho phép bạn trả $0 cho đơn thuốc của mình. Việc bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm thuốc theo toa hay không và loại bảo hiểm bạn có. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  https://support.fabhalta.com/ hoặc gọi điện đến số 833-993-2242.

NGUỒN:

Thuốc : “Iptacopan: lần đầu tiên được chấp thuận.”

Hướng dẫn sử dụng thuốc của Fabhalta (Novartis) tại Hoa Kỳ, tháng 3 năm 2024.

Thông tin kê đơn của Fabhalta (Novartis) tại Hoa Kỳ, tháng 3 năm 2024.

Fabhalta: REMS – Tài liệu hướng dẫn về an toàn cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe; Hướng dẫn cho bệnh nhân; Thẻ an toàn cho bệnh nhân.

Fabhalta: “Tiết kiệm và chi phí.”

Novartis: “Novartis nhận được sự chấp thuận của FDA cho Fabhalta (Iptacopan). Cung cấp khả năng cải thiện hemoglobin vượt trội khi không truyền máu như liệu pháp đơn trị bằng đường uống đầu tiên cho người lớn mắc PNH.”

Tạp chí Y khoa New England : “Liệu pháp đơn trị bằng iptacopan đường uống trong bệnh hemoglobin niệu kịch phát về đêm”, “Tóm tắt nghiên cứu. Liệu pháp đơn trị bằng iptacopan đường uống trong bệnh hemoglobin niệu kịch phát về đêm”.

FDA: “Bảng thông tin công khai về Chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro của FDA (REMS), “Ví dụ của FDA về các loại thuốc tương tác với enzyme CYP và hệ thống vận chuyển”.