Hướng dẫn sử dụng Tarpeyo cho bệnh thận

• Tarpeyo hoạt động như thế nào?
• Tôi nên sử dụng thuốc này như thế nào?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào đối với bệnh thận? 
• Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?
• Khi nào thuốc bắt đầu có tác dụng?
• Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Tôi có thể cần theo dõi hoặc xét nghiệm máu nào trước khi bắt đầu dùng Tarpeyo và trong quá trình điều trị?
• Những loại tương tác nào có thể xảy ra?
• Nhận thuốc của bạn: Những điều cần mong đợi

Bệnh thận do immunoglobulin A nguyên phát  (IgAN) là bệnh thận xảy ra khi một kháng thể, được gọi là IgA, tích tụ trong thận. Điều này có thể khiến thận của bạn sưng lên và không hoạt động tốt. Thận bị sẹo và tổn thương, dẫn đến suy thận. IgAN là bệnh mãn tính, vì vậy bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ giúp kiểm soát các triệu chứng thông qua việc kiểm soát huyết áp, thay đổi chế độ ăn uống và các loại thuốc như thuốc ức chế miễn dịch và corticosteroid.  Tarpeyo  là một loại thuốc corticosteroid giúp bảo vệ chức năng thận. Đây là loại thuốc duy nhất được FDA chấp thuận có tác dụng trực tiếp tại nơi hình thành IgA. 

Tarpeyo hoạt động như thế nào?

Bệnh thận do IgAN bắt đầu khi cơ thể tạo ra kháng thể IgA bất thường (IgA1). Kháng thể được tạo ra bởi hệ thống miễn dịch của bạn. Khi chúng bình thường, chúng giúp hệ thống miễn dịch bảo vệ bạn khỏi vi khuẩn và vi-rút. Khi các kháng thể IgA bất thường, như trong IgAN, chúng dính vào nhau, tạo thành các nhóm lớn hơn. Hệ thống miễn dịch coi các nhóm này là lạ, gây viêm ở thận. Theo thời gian, tình trạng viêm làm sẹo các đơn vị lọc trong thận, được gọi là cầu thận. Tổn thương thận này cho phép máu và protein rò rỉ vào nước tiểu của bạn. Theo thời gian, tổn thương này có thể dẫn đến suy thận, cần phải chạy thận nhân tạo hoặc ghép thận. 

Những người mắc bệnh IgAN có thể không cảm thấy khó chịu lúc đầu, nhưng theo thời gian, họ thường gặp phải các triệu chứng sau do tổn thương thận: 

• Máu trong nước tiểu, khiến nước tiểu của bạn có màu hồng hoặc đỏ
• Nước tiểu có bọt do protein dư thừa
• Sưng ở tay, chân, mắt cá chân hoặc mặt, đặc biệt là vào buổi sáng hoặc sau khi ăn một số loại thực phẩm cụ thể
• Huyết áp cao
• Cảm thấy rất mệt mỏi hoặc yếu
• Đau lưng dưới
• Cần đi tiểu nhiều hơn vào ban đêm khi ngủ
• Trẻ em chậm phát triển

Vì  hệ thống miễn dịch hoạt động quá mức, các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe thường sử dụng thuốc điều trị các triệu chứng, như huyết áp cao, và kiểm soát hệ thống miễn dịch, như thuốc ức chế miễn dịch và corticosteroid. Mục tiêu của điều trị là làm chậm quá trình tổn thương thận. Sử dụng thuốc ức chế miễn dịch hoặc corticosteroid nói chung có thể điều trị hệ thống miễn dịch hoạt động quá mức nhưng có thể gây ra nhiều tác dụng phụ không mong muốn khi sử dụng lâu dài. 

Tarpeyo là một loại corticosteroid nhắm vào vùng cụ thể trong ruột được cho là đóng vai trò trong IgAN. Các kháng thể IgA1 được tạo ra ở hồi tràng, là một phần cụ thể của ruột. Tarpeyo làm giảm lượng IgA1 được tạo ra. Điều này dẫn đến tình trạng viêm và mất chức năng thận ít hơn, với ít tác dụng phụ lâu dài hơn. 

Tôi nên sử dụng thuốc này như thế nào?

Tarpeyo là viên nang dùng vào mỗi buổi sáng, ít nhất 1 giờ trước bữa ăn. 

Không mở, nhai hoặc nghiền viên nang trước khi nuốt. Không ăn bưởi hoặc uống nước ép bưởi trong quá trình điều trị (xem phần Tương tác bên dưới). 

Không ngừng sử dụng Tarpeyo mà không trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn. Giống như các loại corticosteroid khác được dùng trong thời gian dài, Tarpeyo có thể ngăn cơ thể bạn tự sản xuất steroid tự nhiên. Nếu bạn ngừng Tarpeyo quá nhanh, cơ thể bạn sẽ không có đủ steroid. Điều này có thể khiến cơ thể bạn có các triệu chứng cai thuốc, như mệt mỏi, đau nhức cơ thể, buồn nôn, huyết áp thấp và đau đầu. Do đó, bạn cần giảm dần (hoặc giảm dần) lượng thuốc bạn dùng trước khi ngừng hoàn toàn. Khi bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn quyết định ngừng điều trị, họ sẽ cho bạn biết cách giảm dần liều lượng. 

Hãy trao đổi với dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nếu bạn có thắc mắc về cách dùng Tarpeyo. 

Nó đã được nghiên cứu như thế nào đối với bệnh thận? 

Một nghiên cứu đã được thực hiện để xem xét tính an toàn và hiệu quả của Tarpeyo trong điều trị IgAN nguyên phát so với giả dược. Các nghiên cứu giả dược giúp các nhà nghiên cứu thấy được sự khác biệt về lợi ích hoặc tác hại của thuốc khi so sánh với việc không điều trị. 

Những người trong nghiên cứu được chẩn đoán mắc bệnh IgAN với lượng protein dư thừa trong nước tiểu. Mọi người đều phải dùng thuốc huyết áp cụ thể để hạ áp suất trong thận, như  thuốc ức chế ACE hoặc  ARB . Hầu hết những người trong nghiên cứu là người da trắng (85%), với 11% xác định là người châu Á và 1% là người khác. Hơn một nửa số người là nam giới (68%), với độ tuổi trung bình là 43. 

Nghiên cứu bao gồm những người bị tổn thương thận và có protein dai dẳng trong nước tiểu ( protein niệu ). Dựa trên các xét nghiệm sau, những người này bị mất quá nhiều protein trong nước tiểu và bị mất chức năng thận từ nhẹ đến trung bình: 

• Tỷ lệ protein/creatinine trong nước tiểu (UPCR) ≥ 0,8 g/g hoặc ≥ 1 g/ngày protein trong nước tiểu; cả hai xét nghiệm đều đo lượng protein trong nước tiểu trong 24 giờ. 
• Tỷ lệ lọc cầu thận ước tính (eGFR) là 35 mL/phút/1,73m2 trở lên, đo lường mức độ hoạt động và lọc của thận. Điều này có nghĩa là những người trong nghiên cứu bị mất chức năng thận từ nhẹ đến trung bình. 

Mọi người dùng Tarpeyo hoặc giả dược trong 9 tháng. Sau 9 tháng, mọi người ngừng điều trị và được theo dõi thêm 15 tháng nữa. Tarpeyo được coi là có hiệu quả nếu có sự giảm sút chức năng thận. Điều này được định nghĩa là sự giảm UPCR trong 9 tháng điều trị và giảm lượng chức năng thận bị mất sau 24 tháng, dựa trên những thay đổi eGFR.  

Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?

Những người dùng Tarpeyo trong nghiên cứu đã thấy giảm tổn thương thận khi xem xét những thay đổi trong UPCR và eGFR trong 9 và 24 tháng. Những lợi ích vẫn tiếp tục sau khi ngừng dùng Tarpeyo ở tháng thứ 9. 

Protein trong nước tiểu.  Vào cuối tháng thứ 9, những người dùng Tarpeyo thấy lượng protein trong nước tiểu giảm 35% so với 5% ở những người dùng giả dược. Sự giảm này được duy trì trong suốt 24 tháng.

Bảng 1. Tỷ lệ phần trăm (%) giảm trong UPCR

Chức năng thận.  Vào cuối 24 tháng, những người dùng Tarpeyo bị mất chức năng thận ít hơn những người dùng giả dược. Trong 9 tháng đầu tiên, những người dùng Tarpeyo có mức tăng nhỏ trong eGFR so với mức giảm eGFR ở những người dùng giả dược. Vào cuối 24 tháng, thời gian dẫn đến tổn thương thận tiếp theo dài hơn ở những người dùng Tarpeyo. Bảng dưới đây cho thấy sự thay đổi trung bình trong eGFR so với phép đo đầu tiên của nghiên cứu. Sự thay đổi dương (+) có nghĩa là chức năng thận tốt hơn, trong khi sự thay đổi âm (-) có nghĩa là chức năng thận tệ hơn.

Bảng 2. Thay đổi từ eGFR ban đầu

Nghiên cứu cho thấy sử dụng Tarpeyo trong 9 tháng có thể làm chậm quá trình tổn thương thận. Điều này có thể giúp giảm các triệu chứng và trì hoãn tình trạng suy thận dẫn đến chạy thận nhân tạo.

Kết quả của bạn có thể khác với những gì đã thấy trong các nghiên cứu lâm sàng. Bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên xác định xem lợi ích có lớn hơn bất kỳ rủi ro tiềm ẩn nào không. 

Khi nào thuốc bắt đầu có tác dụng?

Nếu Tarpeyo có hiệu quả, bạn sẽ bắt đầu thấy những thay đổi nhỏ trong các triệu chứng, như ít máu hoặc protein trong nước tiểu, huyết áp thấp hơn, ít sưng hơn và ít mệt mỏi hơn. Có thể mất đến một năm để thấy được lợi ích đầy đủ. Những kết quả này có thể kéo dài trong vài năm. Hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn không thấy cải thiện hoặc tiếp tục có các triệu chứng làm phiền bạn. 

Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Tarpeyo làm tăng nguy cơ nhiễm trùng vì nó làm suy yếu hệ thống miễn dịch của bạn. Bạn có thể thấy nhiều cảm lạnh, cúm hoặc nhiễm trùng đường tiết niệu thông thường hơn. Tránh xa những người bị nhiễm trùng như thủy đậu hoặc sởi. Cách tốt nhất để ngăn ngừa nhiễm trùng là giảm tiếp xúc với vi trùng bằng cách rửa tay và tránh những người bị bệnh. Trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để xác định thời điểm tiêm vắc-xin phù hợp. Gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nhiễm trùng nào sau đây:

• Sốt hoặc ớn lạnh
• Đau nhức cơ thể
• Ho
• Mệt mỏi
• Đau đầu dai dẳng
• Lú lẫn
• Thay đổi thị lực
• Phát ban đau đớn

Tarpeyo có thể gây sưng hoặc huyết áp cao. Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về việc duy trì lối sống lành mạnh, bao gồm chế độ ăn uống và tập thể dục. Hạn chế muối trong chế độ ăn uống, uống nhiều nước và tập thể dục nhẹ (như đi bộ) có thể giúp ngăn ngừa sưng và giảm huyết áp. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi huyết áp của bạn và thay đổi thuốc huyết áp của bạn, nếu cần. 

Các tác dụng phụ phổ biến khác bao gồm buồn nôn hoặc đau dạ dày, chuột rút cơ, mụn trứng cá và đau đầu. Thực hiện chế độ chăm sóc da tốt, như chất tẩy rửa nhẹ nhàng hơn và kem dưỡng ẩm không chứa dầu, nếu bạn bị mụn trứng cá trong quá trình điều trị. Trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về các loại thuốc bôi ngoài da nếu mụn trứng cá gây khó chịu. 

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Tại Hoa Kỳ, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho FDA tại  www.fda.gov/medwatch hoặc gọi đến số 800-FDA-1088. Tại Canada, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Health Canada tại  www.health.gc.ca/medeffect hoặc gọi đến số 866-234-2345.

Tôi có thể cần theo dõi hoặc xét nghiệm máu nào trước khi bắt đầu dùng Tarpeyo và trong quá trình điều trị?

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể thực hiện các xét nghiệm trong phòng thí nghiệm để theo dõi sức khỏe của bạn và đánh giá cách cơ thể bạn phản ứng với thuốc. Sau đây là những phần chính để theo dõi.

• Huyết áp
• Xét nghiệm nước tiểu hoặc  xét nghiệm nước tiểu 24 giờ để kiểm tra lượng protein trong nước tiểu của bạn
• Xét nghiệm máu để kiểm tra chức năng thận, như  độ thanh thải creatinin
• Xét nghiệm máu để kiểm tra  virus viêm gan B

Những loại tương tác nào có thể xảy ra?

Một số loại thuốc và thực phẩm có thể ảnh hưởng đến nồng độ Tarpeyo trong máu. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn đang sử dụng bất kỳ loại thuốc hoặc thực phẩm nào sau đây: 

• Chất ức chế CYP3A4 mạnh, bao gồm ceritinib (Zykadia), clarithromycin (Biaxin), idelalisib (Zydelig), itraconazole (Sporanox, Tosura) và ketoconazole (Nizoral)
• Thuốc dùng cho HIV (như elvitegravir/ritonavir, indinavir/ritonavir)
• Bưởi hoặc nước ép bưởi

Đây không phải là danh sách đầy đủ các loại thuốc có thể tương tác với Tarpeyo. Hãy cho dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ xác định xem có bất kỳ tương tác nào không hoặc nếu bạn cần điều chỉnh liều lượng.

Nhận thuốc của bạn: Những điều cần mong đợi

Tarpeyo được coi là một loại thuốc đặc trị, là một loại thuốc đắt tiền được dùng cho các bệnh hiếm gặp, phức tạp hoặc lâu dài (mãn tính). Thuốc này đòi hỏi một quy trình khác so với việc lấy đơn thuốc tại hiệu thuốc địa phương của bạn. Quy trình này giúp bạn theo dõi quá trình điều trị của mình. Nhà sản xuất có một chương trình hỗ trợ quy trình này. 

Sau đây là một số điểm khác biệt mà bạn có thể mong đợi. 

Sự chấp thuận của bảo hiểm. Bảo hiểm của bạn có thể yêu cầu sự chấp thuận để sử dụng loại thuốc này, còn được gọi là sự cho phép trước. Công ty bảo hiểm sẽ xem xét đơn thuốc từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để đảm bảo đơn thuốc được bảo hiểm và xác định quy trình cần tuân theo. 

Truy cập hiệu thuốc. Bạn có thể được yêu cầu sử dụng một hiệu thuốc cụ thể để lấy thuốc. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn và công ty bảo hiểm của bạn về hiệu thuốc nào sẽ sử dụng và thông tin sẽ được cung cấp. 

Hỗ trợ đồng thanh toán. Có một chương trình hỗ trợ đồng thanh toán từ nhà sản xuất có thể cho phép bạn trả $0 cho đơn thuốc của mình. Việc bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm thuốc theo toa hay không và loại bảo hiểm bạn có. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  www.tarpeyo.com/savings-and-support hoặc gọi đến số 833-444-8277. 

NGUỒN:

Calliditas Therapeutics: "Calliditas Therapeutics thông báo FDA đã chấp thuận hoàn toàn Tarpeyo, phương pháp điều trị duy nhất được FDA chấp thuận cho bệnh thận IgA giúp giảm đáng kể tình trạng mất chức năng thận."

Đánh giá của chuyên gia về Miễn dịch học lâm sàng: "Viên nang giải phóng chậm budesonide giúp giảm protein niệu ở người lớn mắc bệnh thận do immunoglobulin A nguyên phát." 

Kidney International: "Kết quả từ phần A của thử nghiệm NeflgArd đa trung tâm, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, trong đó đánh giá công thức giải phóng có mục tiêu của budesonide để điều trị bệnh thận nguyên phát do immunoglobulin A."

Tarpeyo (Calliditas Therapeutics) Hướng dẫn sử dụng thuốc của Hoa Kỳ, tháng 12 năm 2023.

Tarpeyo (Calliditas Therapeutics) Thông tin kê đơn tại Hoa Kỳ, tháng 12 năm 2023.

Tarpeyo: "Hỗ trợ và trợ giúp tài chính."

FDA: "Ví dụ của FDA về các loại thuốc tương tác với hệ thống vận chuyển và enzyme CYP."