Jynarque cho bệnh thận đa nang trội nhiễm sắc thể thường (ADPKD)

• Jynarque có tác dụng như thế nào đối với người mắc ADPKD?
• Có lý do nào khiến tôi không nên dùng loại thuốc này không?
• Tôi sử dụng nó như thế nào?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào?
• Những lợi ích nhận thấy được trong các nghiên cứu này là gì?
• Jynarque có tác dụng điều trị ADPKD nhanh như thế nào?
• Tôi có thể ngăn ngừa hoặc kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?
• Có tương tác nào với thực phẩm hoặc đồ uống không?
• Có cần thực hiện bất kỳ bước đặc biệt nào để nhận được loại thuốc này không?
• Có thẻ giảm giá không?

Những người mắc bệnh thận đa nang trội nhiễm sắc thể thường (ADPKD) có nguy cơ cao bị suy thận trong suốt cuộc đời. Mặc dù có nhiều chiến lược có thể được sử dụng để giúp giảm nguy cơ này, nhưng  Jynarque là loại thuốc duy nhất được chấp thuận cho mục đích này.

Jynarque có tác dụng như thế nào đối với người mắc ADPKD?

Bệnh thận đa nang trội nhiễm sắc thể thường (ADPKD) là tình trạng bệnh thận được di truyền từ cha mẹ sang con cái. Tình trạng này khiến các túi chứa đầy dịch (hoặc nang) hình thành trên thận. Theo thời gian, khi các nang này hình thành nhiều hơn, thận bắt đầu thay đổi hình dạng, phát triển lớn hơn nhiều và cuối cùng mất khả năng hoạt động bình thường. 

Những người mắc tình trạng này thường không phát triển triệu chứng cho đến khi trưởng thành và thường được chẩn đoán ở độ tuổi từ 30 đến 50. Một trong những triệu chứng phổ biến nhất của ADPKD là huyết áp cao. Nhiều người mắc tình trạng này cũng bị đau gần thận do nhiều nguyên nhân khác nhau, bao gồm nhiễm trùng ở thận và đường tiết niệu, vỡ nang và sỏi thận. 

Mọi người mắc ADPKD cuối cùng sẽ mắc  bệnh thận mãn tính (CKD) , một tình trạng tiến triển và xấu đi theo thời gian. CKD xảy ra theo các giai đoạn sau:

• Giai đoạn 1 hoặc 2: Đây là giai đoạn đầu của CKD, khi thận vẫn hoạt động đủ tốt để người bệnh thường không có triệu chứng. 
• Giai đoạn 3 hoặc 4: Đây là giai đoạn sau của CKD, khi chức năng thận giảm xuống dưới mức cần thiết để lọc máu đúng cách, gây ra các triệu chứng. 
• Giai đoạn 5: Đây là giai đoạn cuối của CKD, còn được gọi là suy thận, khi thận ngừng hoạt động hoàn toàn. Nếu một người không được lọc máu hoặc không được ghép thận, giai đoạn này có thể đe dọa tính mạng. 

Chìa khóa để điều trị ADPKD là làm chậm bất kỳ tổn thương nào ở thận. Một cách để làm điều này là điều trị huyết áp cao, vì huyết áp cao gây thêm áp lực cho thận. Một cách khác để làm điều này là làm chậm sự phát triển của u nang bằng cách uống nhiều chất lỏng trong ngày và tránh caffeine. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn cũng có thể đề xuất những thay đổi lối sống khác, chẳng hạn như tập thể dục, hạn chế lượng muối nạp vào và bỏ hút thuốc.

Jynarque hoạt động theo cách độc đáo để giúp làm chậm sự phát triển của các nang gây tổn thương thận. Thành phần hoạt chất, tolvaptan, ngăn chặn một chất trong cơ thể gọi là vasopressin khỏi liên kết với thụ thể vasopressin V2 trong thận. Ở những người mắc ADPKD, điều này làm chậm quá trình tạo ra các nang mới và sự phát triển của các nang cũ, giúp thận duy trì chức năng của chúng lâu hơn.

Có lý do nào khiến tôi không nên dùng loại thuốc này không?

Jynarque có thể không phải là lựa chọn an toàn cho tất cả mọi người. Điều quan trọng là bạn phải cho bác sĩ biết về bất kỳ tình trạng bệnh lý nào trong quá khứ hoặc hiện tại, bao gồm các vấn đề về gan hoặc nồng độ natri cao hoặc thấp. 

Thuốc này có thể làm tăng lượng nước tiểu bạn tạo ra, vì vậy điều quan trọng là phải cho bác sĩ biết nếu bạn gặp khó khăn khi đi tiểu. Điều này có thể là do sỏi thận hoặc chấn thương trong quá khứ gây tắc nghẽn đường tiết niệu của bạn. Bạn cũng nên cho họ biết nếu bạn có bất kỳ tình trạng nào khiến bạn không thể cảm nhận được khi bạn khát hoặc không thể uống chất lỏng trong suốt cả ngày. 

Tôi sử dụng nó như thế nào?

Jynarque là viên thuốc uống hai lần mỗi ngày, có hoặc không có thức ăn. Liều đầu tiên trong ngày nên được uống ngay sau khi bạn thức dậy vào buổi sáng. Liều thứ hai trong ngày nên được uống 8 giờ sau liều đầu tiên. Ví dụ, nếu bạn thức dậy lúc 8 giờ sáng, bạn sẽ uống một liều vào lúc 8 giờ sáng và một liều khác vào lúc 4 giờ chiều. Liều buổi sáng của bạn sẽ luôn lớn hơn liều buổi chiều. Hãy đảm bảo rằng bạn đang uống đúng liều vào thời điểm trong ngày.

Khi bạn bắt đầu dùng Jynarque, bạn sẽ bắt đầu với liều hàng ngày thấp hơn. Nếu bạn không gặp bất kỳ vấn đề nào với thuốc trong 1-2 tuần đầu tiên, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể yêu cầu bạn tăng liều. Nếu bạn không gặp bất kỳ vấn đề nào sau khi tăng liều, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể yêu cầu bạn tăng liều thêm một lần nữa. 

Sau khi bạn bắt đầu dùng thuốc này, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi chức năng gan của bạn thường xuyên. Điều quan trọng là bạn phải giữ tất cả các cuộc hẹn để kiểm tra nồng độ trong máu. Tùy thuộc vào nồng độ của bạn, bạn có thể cần giảm liều, ngừng dùng thuốc trong vài ngày hoặc ngừng dùng thuốc hoàn toàn.

Nếu bạn quên uống một liều thuốc này, đừng uống liều đã quên. Thay vào đó, hãy đợi đến khi đến liều tiếp theo. Điều quan trọng là bạn phải tuân thủ lịch trình đã định là uống một liều khi thức dậy và một liều khác sau 8 giờ. Một số người có thể thấy hữu ích khi đặt báo thức để nhắc nhở uống liều thứ hai vào đúng thời điểm.

Nó đã được nghiên cứu như thế nào?

Hai nghiên cứu đã được thực hiện để xem Jynarque có an toàn và hiệu quả đối với người lớn mắc ADPKD hay không. Khoảng một nửa số người trong các nghiên cứu là nam và một nửa là nữ. Hầu hết (88%) là người da trắng, khoảng 8% là người châu Á và khoảng 2% là người da đen. Chủng tộc của những người khác trong các nghiên cứu này không được báo cáo.

Một nghiên cứu bao gồm những người mắc ADPKD vẫn có chức năng thận bình thường. Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá liệu Jynarque có lợi cho những người vẫn đang trong giai đoạn đầu của CKD (giai đoạn 1 hoặc 2) hay không. Sau đây là một số thông tin quan trọng khác về nghiên cứu này:
 

• Mọi người đều ở độ tuổi từ 18 đến 50, độ tuổi trung bình là 39.
• Khoảng bốn phần năm (79%) số người trong nghiên cứu này bị huyết áp cao. 
• Mọi người đều nhận được Jynarque hoặc giả dược, và không ai biết liệu họ đang nhận được thuốc hay giả dược.
• Nghiên cứu này đo lường hiệu quả bằng cách xem xét sự thay đổi về kích thước (thể tích) thận theo thời gian. Đây là một cách theo dõi sự phát triển của nang thận, làm tăng kích thước thận. Nghiên cứu cũng xem xét những thay đổi về chức năng thận, huyết áp và cơn đau theo thời gian.

Nghiên cứu khác bao gồm những người mắc ADPKD và suy giảm chức năng thận. Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá liệu Jynarque có lợi cho những người chủ yếu ở giai đoạn sau của CKD (giai đoạn 3 hoặc 4) hay không. Sau đây là một số thông tin quan trọng khác về nghiên cứu này:

• Mọi người trong nghiên cứu này đều ở độ tuổi từ 18 đến 65, với độ tuổi trung bình là 47.
• Hầu như tất cả mọi người (93%) đều bị huyết áp cao. Khoảng một phần ba (30%) số người ở giai đoạn 3a, khoảng một nửa (45%) ở giai đoạn 3b và khoảng một phần năm (19%) ở giai đoạn 4.
• Khi bắt đầu nghiên cứu, mọi người đều dùng giả dược trong một tuần. Sau đó, mọi người dùng Jynarque trong 5 tuần. Sau đó, nghiên cứu được chia thành hai nhóm. Một nhóm tiếp tục dùng Jynarque và nhóm còn lại chuyển lại sang dùng giả dược. Không ai biết họ đang dùng thuốc hay giả dược. 
• Nghiên cứu này đo lường hiệu quả bằng cách xem xét sự thay đổi chức năng thận theo thời gian. 

Những lợi ích nhận thấy được trong các nghiên cứu này là gì?

Những người mắc CKD giai đoạn 1 hoặc 2.  Những người dùng Jynarque có kích thước thận tăng ít hơn những người dùng giả dược. Kích thước thận tăng trung bình 2,8% mỗi năm ở những người dùng Jynarque và trung bình 5,5% mỗi năm ở những người dùng giả dược. Điều này có nghĩa là trong 3 năm nghiên cứu, những người dùng Jynarque có kích thước thận tăng khoảng một nửa (49%) so với những người dùng giả dược. 

Những người dùng Jynarque cũng có những thay đổi nhỏ hơn về chức năng thận theo thời gian và ít có khả năng bị đau thận hơn những người dùng giả dược. Không có sự khác biệt về huyết áp giữa những người dùng Jynarque và giả dược. 

Những người mắc CKD giai đoạn 3 hoặc 4.  Trong 1 năm nghiên cứu này, những người dùng Jynarque có chức năng thận suy giảm chậm hơn một chút so với những người dùng giả dược. Điều này có nghĩa là Jynarque có thể giúp một số người mắc CKD giai đoạn 3 hoặc 4 duy trì chức năng thận lâu hơn.

Jynarque có tác dụng điều trị ADPKD nhanh như thế nào?

Ngay cả khi Jynarque có hiệu quả, bạn cũng không thể biết được. Theo thời gian, nó có thể làm chậm số lượng u nang hình thành trên thận, giúp thận hoạt động bình thường trong thời gian dài hơn. Những tác động lớn nhất có thể xảy ra trong năm đầu tiên. Nhưng khi bạn tiếp tục dùng thuốc, nguy cơ của bạn sẽ tiếp tục giảm so với khi bạn không dùng thuốc.

Vì Jynarque hoạt động bằng cách làm chậm tác dụng của ADPKD lên thận, nên điều quan trọng là phải tiếp tục dùng thuốc ngay cả khi bạn không thể biết thuốc có tác dụng hay không. Điều quan trọng nữa là không được ngừng dùng bất kỳ loại thuốc thận hoặc thuốc huyết áp nào khác của bạn. Nếu bạn lo lắng về bất kỳ loại thuốc nào của mình và liệu chúng có hiệu quả với bạn hay không, hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn trước khi thực hiện bất kỳ thay đổi nào. 

Tôi có thể ngăn ngừa hoặc kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Jynarque sẽ làm tăng lượng nước tiểu bạn tạo ra. Điều này có thể làm tăng tần suất bạn cảm thấy cần đi tiểu vào ban ngày và ban đêm. Mặc dù bạn có thể không thể ngừng hoàn toàn các cơn buồn tiểu về đêm, hãy đảm bảo dùng Jynarque vào các thời điểm đã định vào buổi sáng và buổi chiều. Dùng thuốc vào cuối ngày có thể làm tăng số lần đi vệ sinh vào ban đêm của bạn.

Điều quan trọng là phải theo kịp nhu cầu chất lỏng của cơ thể trong khi bạn đang dùng Jynarque để bạn không bị mất nước. Để làm được điều này, bạn nên uống nước hoặc các chất lỏng khác thường xuyên trong ngày để tránh cảm giác khát. Nếu bạn cảm thấy khát, hãy đảm bảo uống chất lỏng ngay lập tức để giải cơn khát. Những người bị mất nước có thể phát triển mức natri cao trong máu. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết ngay nếu bạn phát triển bất kỳ triệu chứng mất nước hoặc mức natri cao nào, chẳng hạn như chóng mặt, yếu, mệt mỏi bất thường, lú lẫn hoặc nhịp tim bất thường.

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Nếu bạn gặp bất kỳ điều gì mà bạn nghĩ có thể do Jynarque gây ra, bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 800-FDA-1088.

Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?

Jynarque có thể ngăn chặn tác dụng của một loại thuốc khác gọi là desmopressin (DDAVP). Loại thuốc này thường được dùng để điều trị tình trạng gọi là  đái tháo nhạt . 

Có nhiều loại thuốc có thể làm thay đổi nồng độ Jynarque trong máu. Một số loại thuốc này có thể làm tăng tác dụng phụ của Jynarque trong khi những loại khác có thể làm giảm tác dụng của Jynarque. Trong một số trường hợp, những tác dụng này rất đáng kể đến mức không nên dùng chung các loại thuốc này. 

Hãy đảm bảo rằng nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc dược sĩ của bạn biết tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ xác định phác đồ điều trị tốt nhất cho bạn. 

Có tương tác nào với thực phẩm hoặc đồ uống không?

Không ăn bưởi hoặc uống nước ép bưởi trong khi bạn đang sử dụng Jynarque. Bưởi làm tăng nồng độ Jynarque trong cơ thể, có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ. Tương tác này sẽ xảy ra ngay cả khi bưởi được tiêu thụ vào thời điểm khác trong ngày so với thời điểm dùng thuốc, vì vậy điều quan trọng là phải tránh hoàn toàn bưởi. 

Có cần thực hiện bất kỳ bước đặc biệt nào để nhận được loại thuốc này không?

Vì Jynarque có khả năng gây tổn thương gan trong những trường hợp hiếm gặp, nên thuốc này chỉ có sẵn thông qua một chương trình hạn chế có tên là Chương trình REMS của Jynarque. Trước khi bạn có thể bắt đầu dùng thuốc, bạn phải đăng ký vào chương trình này và xét nghiệm máu để kiểm tra chức năng gan. Sau khi bạn bắt đầu dùng thuốc, bạn sẽ được kiểm tra chức năng gan thường xuyên. Điều quan trọng là bạn phải giữ tất cả các cuộc hẹn đã lên lịch để xét nghiệm máu để bạn có thể tiếp tục dùng Jynarque.

Là một phần của chương trình hạn chế, Jynarque chỉ có tại các hiệu thuốc cụ thể. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ gửi đơn thuốc của bạn đến một trong những hiệu thuốc này, nơi sẽ gửi thuốc trực tiếp cho bạn sau khi đáp ứng mọi yêu cầu. 

Có thẻ giảm giá không?

Có một phiếu giảm giá tiết kiệm có sẵn từ nhà sản xuất cho phép bạn trả ít nhất là 10 đô la cho đơn thuốc của mình. Việc bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm thuốc theo toa hay không và loại bảo hiểm bạn có. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  www.jynarque.com/copay-assistance . 

NGUỒN:

Viện Quốc gia về Bệnh tiểu đường, Tiêu hóa và Thận: "Bệnh thận đa nang di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường (ADPKD)." 

Quỹ Thận Quốc gia: "Bệnh thận mãn tính (CKD)." 

Tạp chí Y khoa New England: “Tolvaptan ở những bệnh nhân mắc bệnh thận đa nang di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường”.

Tạp chí Y khoa New England:  “Tolvaptan trong bệnh thận đa nang giai đoạn muộn trội nhiễm sắc thể thường”.

Hướng dẫn sử dụng thuốc của Jynarque (Otsuka America Pharmaceutical) tại Hoa Kỳ, tháng 10 năm 2020.

Thông tin kê đơn của Jynarque (Otsuka America Pharmaceutical) tại Hoa Kỳ, tháng 10 năm 2020.