Reblozyl hoạt động như thế nào đối với bệnh thiếu máu

• Nó hoạt động thế nào?
• Tôi nhận được nó bằng cách nào?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào?
• Những lợi ích đã được nhìn thấy là gì?
• Phải mất bao lâu để có hiệu quả?
• Tác dụng phụ là gì và tôi có thể kiểm soát chúng như thế nào?
• Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra?
• Có chương trình tiết kiệm chi phí không?

Máu của bạn mang oxy đến tất cả các tế bào trong cơ thể. Khi có vấn đề với các tế bào hồng cầu, bạn có thể cảm thấy yếu và mệt mỏi và có thể phải dùng thuốc hoặc truyền  máu để kiểm soát tình trạng này.

Reblozyl  (REB-low-zil) đã được chấp thuận vào năm 2019 và là tác nhân làm trưởng thành hồng cầu (EMA) đầu tiên giúp làm trưởng thành các tế bào hồng cầu ở những người bị thiếu máu (thiếu hồng cầu) do một số rối loạn máu. 

Nó hoạt động thế nào?

Reblozyl được dùng để điều trị  bệnh thiếu máu ở người lớn với các triệu chứng sau:

• Những người mắc bệnh beta-thalassemia cần truyền máu thường xuyên
• Những người mắc hội chứng loạn sản tủy (MDS), còn được gọi là suy tủy xương, có thể cần truyền máu thường xuyên và chưa bao giờ được dùng thuốc kích thích tạo hồng cầu (ESA)
• Những người mắc các loại MDS cụ thể cần truyền máu và đã sử dụng thuốc ESA nhưng không có tác dụng

Beta-thalassemia là tình trạng cơ thể bạn không tạo đủ hemoglobin, một loại protein mà các tế bào máu sử dụng để vận chuyển oxy. Điều này có thể khiến oxy khó được đưa đến cơ thể bạn hơn.

Hội chứng loạn sản tủy (MDS) là một loại ung thư mà tủy xương của bạn không sản xuất đủ các tế bào máu khỏe mạnh. Nó có thể xảy ra nếu có đột biến trong DNA của bạn, có thể thay đổi cách các tế bào của bạn phát triển và hoạt động. Tủy xương sản xuất các tế bào máu cho cơ thể bạn bao gồm các tế bào hồng cầu, mang oxy, các tế bào bạch cầu, chống lại nhiễm trùng và tiểu cầu, giúp máu của bạn đông lại. Một tác nhân kích thích tạo hồng cầu (ESA) là một loại thuốc ra lệnh cho cơ thể bạn sản xuất nhiều tế bào hồng cầu hơn.

Beta-thalassemia và MDS có thể gây thiếu máu. Reblozyl được chấp thuận để điều trị thiếu máu nếu bạn mắc một trong hai tình trạng này. Reblozyl làm tăng số lượng tế bào hồng cầu bằng cách cho phép các tế bào hồng cầu chưa trưởng thành trưởng thành. Điều này cho phép cải thiện chất lượng của các tế bào hồng cầu và làm tăng lượng hemoglobin trong máu, cho phép máu của bạn mang nhiều oxy hơn. Vì lý do này, Reblozyl có thể giúp giảm lượng truyền máu mà bạn có thể cần. Reblozyl không phải là thuốc thay thế cho truyền máu. 

Tôi nhận được nó bằng cách nào?

Reblozyl được bác sĩ cung cấp dưới dạng tiêm 3 tuần một lần ở cánh tay trên, đùi hoặc bụng. Thuốc được tiêm tại phòng khám của bác sĩ. Nếu bạn quên liều Reblozyl, hãy gọi ngay cho bác sĩ. Cố gắng giữ tất cả các cuộc hẹn với bác sĩ để được dùng Reblozyl. Có thể hữu ích khi ghi lại các triệu chứng của bạn vào sổ tay hoặc trên điện thoại để bạn và bác sĩ có thể thảo luận về cách Reblozyl có hiệu quả với bạn. Lượng Reblozyl bạn dùng sẽ phụ thuộc vào cân nặng của bạn và cách bạn phản ứng với thuốc.

Nó đã được nghiên cứu như thế nào?

Một nghiên cứu đã được tiến hành trên những người mắc bệnh beta-thalassemia cần truyền máu thường xuyên. Những người này được dùng Reblozyl hoặc giả dược không chứa thuốc. Nghiên cứu này nhằm xem xét tỷ lệ những người giảm số lần truyền máu cần thiết (33% trở lên) cộng với việc giảm lượng máu cần truyền từ tuần 13 đến tuần 24. Độ tuổi trung bình trong nghiên cứu là 30 tuổi và bao gồm người da trắng (54,2%), người châu Á (34,8%), người da đen (0,3%) và những người được phân loại là "Khác" (7,7%) bao gồm những người được phân loại là người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh (2,1%).

Hai nghiên cứu đã được tiến hành trên những người mắc MDS. Nghiên cứu đầu tiên xem xét những người bị thiếu máu do MDS chưa bao giờ được dùng thuốc kích thích tạo hồng cầu (ESA) và đang được truyền máu. Những người này được dùng Reblozyl hoặc epoetin alfa, đây là một ESA. Nghiên cứu này xem xét tỷ lệ những người không cần truyền máu trong ít nhất 12 tuần và có mức tăng hemoglobin là 1,5 g/dL. Độ tuổi trung bình trong nghiên cứu là 74 và bao gồm người da trắng (79%), người châu Á (12%), người da đen (1%) và những người được phân loại là "Không xác định" (8%) bao gồm những người được phân loại là người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh (6%). 

Nghiên cứu thứ hai xem xét những người bị thiếu máu và MDS mà thuốc ESA không có hiệu quả và đang được truyền máu thường xuyên. Những người này được dùng Reblozyl hoặc giả dược. Nghiên cứu xem xét tỷ lệ những người không cần truyền máu trong 8 tuần hoặc lâu hơn. Độ tuổi trung bình trong nghiên cứu là 71 và bao gồm người da trắng (69%), người da đen (0,4%) và những người được phân loại là "Khác" (0,9%) bao gồm những người được phân loại là người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh (3,1%).

Những lợi ích đã được nhìn thấy là gì?

Bệnh beta-thalassemia.  Những người trong nhóm Reblozyl có tỷ lệ phần trăm người cần truyền máu ít hơn (21,4%) và lượng máu cần truyền trong những lần truyền máu đó thấp hơn so với nhóm dùng giả dược (4,5%). 

Hội chứng loạn sản tủy.  Ở những người chưa từng được điều trị bằng ESA, Reblozyl có tỷ lệ phần trăm người không cần truyền máu và tăng hemoglobin cao hơn (59%) so với epoetin alfa (31%). 

Ở những người đã từng được điều trị bằng ESA và đã sử dụng thuốc ESA không hiệu quả, nhiều người trong nhóm dùng Reblozyl (38%) không cần truyền máu trong 8 tuần so với nhóm dùng giả dược (13%).

Ba nghiên cứu lâm sàng này cho thấy Reblozyl có tác dụng làm giảm mức độ thiếu máu và số lần truyền máu cần thiết ở những người mắc bệnh beta-thalassemia hoặc MDS. 

Phải mất bao lâu để có hiệu quả?

Reblozyl có thể mất vài tuần để có tác dụng làm giảm nhu cầu truyền máu do thiếu máu của bạn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn trong khi bạn đang dùng Reblozyl. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể điều chỉnh liều dùng hoặc ngừng điều trị bằng Reblozyl tùy thuộc vào cách bạn phản ứng với thuốc. 

Tác dụng phụ là gì và tôi có thể kiểm soát chúng như thế nào?

Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi dùng Reblozyl là:

• Mệt mỏi
• Đau đầu
• Đau cơ hoặc khớp
• Chóng mặt/cảm thấy mất thăng bằng
• Buồn nôn
• Tiêu chảy
• Ho
• Đau dạ dày
• Hụt hơi
• Sự lây nhiễm covid-19
• Giữ nước
• Huyết áp cao
• Phản ứng dị ứng

Việc dùng Reblozyl có thể gây mệt mỏi, chóng mặt hoặc khiến bạn mất thăng bằng. Điều quan trọng là không lái xe hoặc vận hành máy móc hạng nặng cho đến khi bạn biết Reblozyl ảnh hưởng đến bạn như thế nào. 

Đau đầu cũng như đau cơ hoặc khớp có thể xảy ra khi dùng Reblozyl. Dùng thuốc không kê đơn như Tylenol hoặc ibuprofen có thể giúp ích. Gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu các triệu chứng này không biến mất hoặc trở nên tồi tệ hơn.

Reblozyl có thể gây buồn nôn, tiêu chảy và đau dạ dày. Ăn các bữa ăn nhỏ hơn, thường xuyên hơn có thể giúp ích cùng với việc ăn các loại thực phẩm nhạt như bánh mì, bánh quy giòn và cơm. Điều quan trọng nữa là phải giữ đủ nước và uống nhiều nước. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể yêu cầu bạn giữ một số loại thuốc không kê đơn trong tầm tay để phòng trường hợp gặp phải các tác dụng phụ này. Hãy gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu các triệu chứng của bạn không cải thiện hoặc trở nên tồi tệ hơn.

Bạn có thể bị ho khi dùng Reblozyl. Hãy gọi cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu tình trạng này trở nên khó chịu. 

Việc dùng Reblozyl có thể gây ra phản ứng dị ứng và khó thở. Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về các triệu chứng của phản ứng dị ứng. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể theo dõi bạn ngay sau khi dùng Reblozyl. Hãy gọi ngay cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn hoặc đến phòng cấp cứu gần nhất nếu bạn có các triệu chứng của phản ứng dị ứng. 

Reblozyl có thể làm tăng nguy cơ mắc  COVID-19 của bạn . Các triệu chứng này có thể bao gồm sốt, ho, ớn lạnh và đau nhức cơ thể. Nếu bạn xét nghiệm dương tính với COVID-19, hãy gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn. Đảm bảo bạn tự cách ly với người khác và đeo khẩu trang khi ra nơi công cộng để ngăn ngừa lây nhiễm cho người khác. 

Reblozyl có thể khiến cơ thể bạn giữ nước, có thể dẫn đến sưng tấy. Hãy gọi cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn gặp phải tình trạng này. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể kê cho bạn thuốc để hỗ trợ điều này. 

Reblozyl cũng có thể gây ra huyết áp cao. Có những kỹ thuật mà bạn có thể thực hiện để giúp kiểm soát huyết áp của mình. Điều này bao gồm tập thể dục thường xuyên và tuân theo chế độ ăn DASH, bao gồm trái cây, rau và các sản phẩm từ sữa ít béo hoặc không béo. Nó cũng hạn chế rượu, hút thuốc, chất béo chuyển hóa và bão hòa, và natri. Gọi cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn nhận thấy huyết áp của mình tăng lên và đến phòng cấp cứu nếu số trên cùng (tâm thu) của huyết áp của bạn trên 180 hoặc nếu số dưới cùng (tâm trương) của huyết áp của bạn trên 120. 

Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra?

Sử dụng  liệu pháp thay thế hormone , có thể dùng cho thời kỳ mãn kinh, hoặc thuốc tránh thai Reblozyl có thể làm tăng nguy cơ hình thành cục máu đông. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc bạn đang dùng, bao gồm thuốc theo toa và thuốc không kê đơn, vitamin và thực phẩm chức năng thảo dược.

Có chương trình tiết kiệm chi phí không?

Nhà sản xuất có một chương trình có thể cung cấp thông tin về các lựa chọn hỗ trợ tài chính cho Reblozyl. Nếu bạn bị bệnh beta-thalassemia, bạn có thể tìm  hiểu thêm tại www.reblozyl.com/beta-thalassemia/resources/financial-assistance . Nếu bạn bị MDS, bạn có thể tìm hiểu thêm tại  www.reblozyl.com/mds/resources/financial-assistance . Bạn cũng có thể gọi đến số 800-861-0048.

NGUỒN:

Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ: "Kiểm soát huyết áp bằng chế độ ăn uống tốt cho tim".

Thông tin kê đơn thuốc Reblozyl (Bristol Myers Squibb) tại Hoa Kỳ, tháng 5 năm 2024. 

Thông tin dành cho bệnh nhân Hoa Kỳ về Reblozyl (Bristol Myers Squibb), tháng 8 năm 2023. 

The Lancet: “Hiệu quả và tính an toàn của luspatercept so với epoetin alfa ở những bệnh nhân chưa từng dùng thuốc kích thích tạo hồng cầu, phụ thuộc truyền máu, hội chứng loạn sản tủy có nguy cơ thấp (COMMANDS): phân tích tạm thời của thử nghiệm có đối chứng ngẫu nhiên, nhãn mở, giai đoạn 3.”

Tạp chí Y khoa New England: “Thử nghiệm giai đoạn 3 về Luspatercept ở những bệnh nhân mắc bệnh β-Thalassemia phụ thuộc truyền máu”, “Luspatercept ở những bệnh nhân mắc hội chứng loạn sản tủy có nguy cơ thấp”.