Vijoice dành cho PROS: Phổ phát triển quá mức liên quan đến PIK3CA (PROS)

• Thuốc hoạt động như thế nào
• Tôi nên dùng thuốc này như thế nào?
• Những nghiên cứu nào đã được hoàn thành?
• Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?
• Dấu hiệu cho thấy thuốc đang có tác dụng
• Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Tôi có thể cần theo dõi hoặc xét nghiệm máu nào?
• Những loại tương tác nào có thể xảy ra?
• Nhận thuốc của bạn: Những điều cần mong đợi

Phổ phát triển quá mức liên quan đến PIK3CA (PROS) là một nhóm các tình trạng hiếm gặp khiến các vùng trên cơ thể phát triển quá mức hoặc theo cách bất thường. Mọi người sinh ra với PROS do đột biến (lỗi) ở một gen có tên là PIK3CA. Điều này có nghĩa là gen này không hoạt động bình thường và cho phép cơ thể thay đổi cách phát triển. 

Vijoice là loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận để nhắm mục tiêu cụ thể vào nguyên nhân gây ra PROS. Thành phần hoạt tính trong Vijoice (alpelisib) ban đầu đã được chấp thuận và hiện đang được sử dụng để điều trị một số bệnh ung thư vú. Vijoice lần đầu tiên được cung cấp cho những người mắc PROS như một phần của chương trình tiếp cận mở rộng (EAP), cho phép mọi người sử dụng thuốc nếu họ mắc tình trạng nghiêm trọng, đe dọa tính mạng.

Thuốc hoạt động như thế nào

Gen PIK3CA giúp hướng dẫn protein PIK3CA để đảm bảo các tế bào trong cơ thể bạn phát triển, phân chia và chết bình thường. Khi có đột biến ở PIK3CA, protein PIK3CA bắt đầu hoạt động quá nhanh và quá nhiều. Điều này khiến cơ thể phát triển quá mức các bộ phận cụ thể, như da, mạch máu, xương hoặc não. Những thay đổi về gen và protein này cũng được coi là sự phát triển quá mức của các tế bào ung thư.

PROS có thể ảnh hưởng đến một số nhưng không phải tất cả các bộ phận của cơ thể. Các dấu hiệu và triệu chứng có thể khác nhau ở mỗi người. Ví dụ về các tình trạng liên quan đến PROS được liệt kê trong bảng dưới đây. 

Không có cách chữa khỏi PROS, vì vậy việc điều trị phụ thuộc vào các triệu chứng và mô liên quan. Các phương pháp điều trị bao gồm thuốc điều trị  các triệu chứng như da đau hoặc ngứa hoặc  co giật ; thuốc kháng sinh; hoặc hormone tăng trưởng. Ngoài ra, phẫu thuật hoặc các liệu pháp khác có thể hữu ích cho một số trường hợp phát triển quá mức hoặc các vấn đề về cột sống. Nhưng các thủ thuật này đi kèm với rủi ro riêng của chúng và tình trạng phát triển trở lại là phổ biến sau phẫu thuật. 

Vì con đường PIK3 cũng hoạt động quá mức ở một số loại ung thư, một số phương pháp điều trị ung thư đã được sử dụng với bệnh nhân PROS. Vijoice chứa thành phần alpelisib được sử dụng cùng với các loại thuốc khác để điều trị một số loại ung thư vú. Vijoice hoạt động bằng cách ngăn chặn hoạt động trong con đường PIK3. Điều này giúp làm chậm sự phát triển quá mức của các mô, giảm kích thước của các vùng hiện có và giảm một số triệu chứng. Vijoice là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận cho các tình trạng PROS.

Tôi nên dùng thuốc này như thế nào?

Vijoice được dùng cùng với thức ăn vào cùng thời điểm mỗi ngày. Tùy thuộc vào liều lượng và khả năng nuốt viên thuốc của bạn, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể kê đơn thuốc dạng viên hoặc dạng hạt Vijoice. Bạn không nên dùng thuốc dạng viên và dạng hạt cùng nhau. 

Nếu bạn không thể nuốt viên thuốc, có hai lựa chọn được mô tả trong bảng dưới đây. Hãy trao đổi với dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác về lựa chọn tốt nhất cho bạn.

Những nghiên cứu nào đã được hoàn thành?

Hai nghiên cứu (EPIK-P1 và EPIK-P3) đã được thực hiện để xem liệu Vijoice có an toàn và hiệu quả đối với tình trạng PROS hay không. 

EPIK-P1 là một nghiên cứu được thiết kế để xem xét việc sử dụng Vijoice trong quá khứ ở người lớn và trẻ em được chẩn đoán mắc PROS nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. Trong nghiên cứu này, hồ sơ bệnh án của mỗi người đã dùng ít nhất một liều Vijoice đã được xem xét. Trong nghiên cứu này:

• Có 57 người (39 trẻ em và 18 người lớn), với độ tuổi trung bình là 14.
• Hơn một nửa số người là nữ (57%).
• Chủng tộc của 89% số người trong nghiên cứu này không được báo cáo và 11% còn lại là người da trắng.

EPIK-P3 là một nghiên cứu đang được tiến hành, bao gồm việc xem xét lại các biểu đồ y tế của những người được đưa vào EPIK-P1 và đã dùng Vijoice trong ít nhất hai năm và tối đa sáu năm. Trong nghiên cứu này:

• Có 34 trẻ em và 14 người lớn tham gia đánh giá EPIK-P1.
• EPIK-P3 vẫn đang được tiến hành và kết quả đầy đủ vẫn chưa được công bố.
• Hiện vẫn chưa có thông tin phân loại chủng tộc cuối cùng của những người tham gia nghiên cứu này.

Thời gian điều trị trung bình cho cả hai nghiên cứu là 42 tháng, với 22,8% số người được điều trị trong hơn 60 tháng. Hơn 80% số người trong các nghiên cứu đã trải qua ít nhất một ca phẫu thuật trước khi bắt đầu dùng Vijoice.

Trong EPIK-P1, kết quả hiệu quả bao gồm 37 người có ít nhất một tổn thương và hình ảnh tổn thương. Hiệu quả được định nghĩa là phản ứng với các phương pháp điều trị sau 24 tuần, dựa trên việc giảm tổn thương ít nhất 20%. Nghiên cứu cũng xem xét thời gian mọi người phản ứng với Vijoice, những thay đổi về triệu chứng, những thay đổi về hiệu suất thể chất, các ca phẫu thuật liên quan đến PROS và sự xuất hiện của các tác dụng phụ.

EPIK-P3 xem xét tính an toàn của Vijoice và cách mọi người phản ứng với phương pháp điều trị. Kết quả về hiệu quả bao gồm đánh giá chung về các triệu chứng, các phương pháp điều trị khác cần thiết và các ca phẫu thuật liên quan đến PROS.

Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?

Trong EPIK-P1, 27% số người dùng Vijoice đã có phản ứng. Đối với những người có phản ứng, 70% có phản ứng trong ít nhất sáu tháng và 60% có phản ứng trong ít nhất 12 tháng. Điều này có nghĩa là thể tích tổn thương mục tiêu của họ đã giảm.

• 30,4% trẻ em dùng Vijoice đã có phản ứng, trong đó 68% trẻ giảm được ít nhất một tổn thương mục tiêu 
• 55,6% người lớn dùng Vijoice đã có phản ứng, trong đó 88,8% có sự giảm bớt ở ít nhất một tổn thương mục tiêu 

Các triệu chứng phổ biến.  Các triệu chứng thường gặp đã được theo dõi và kết hợp giữa EPIK-P1 và EPIK-P3. Sự cải thiện được ghi nhận dựa trên tỷ lệ phần trăm những người báo cáo các triệu chứng ít nghiêm trọng hơn hoặc giảm bớt các triệu chứng sau.

Phẫu thuật.  Đối với hầu hết những người dùng Vijoice, số ca phẫu thuật đã giảm. Khoảng 70% trẻ em và 90% người lớn không cần phẫu thuật. Một số ca phẫu thuật đã diễn ra là do bệnh cải thiện.

Cải thiện chức năng.  Một số người trong cả hai nghiên cứu đã hoàn thành các đánh giá chức năng. Những người đó đã hoàn thành các đánh giá xem xét hoạt động hàng ngày, khả năng thể chất và khả năng tự chăm sóc của họ. Kết quả kết hợp từ các nghiên cứu cho thấy 81% (38 trong số 47 người) đã có những cải thiện trong đánh giá cuối cùng mà họ đã thực hiện trong quá trình nghiên cứu. Điều này có nghĩa là hầu hết những người đã dùng Vijoice đều cảm thấy khỏe hơn và có khả năng thực hiện các công việc hàng ngày tốt hơn so với khả năng của họ trước khi dùng Vijoice. 

Kết quả của bạn có thể khác với những gì đã thấy trong các nghiên cứu lâm sàng. Bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên xác định xem lợi ích có lớn hơn bất kỳ rủi ro tiềm ẩn nào không. 

Dấu hiệu cho thấy thuốc đang có tác dụng

Vijoice có tác dụng dần dần, do đó bạn có thể không thấy những thay đổi nhanh chóng trong các triệu chứng của mình. Mục tiêu dài hạn là làm chậm quá trình tiến triển, do đó, điều quan trọng là theo dõi các triệu chứng của bạn và xem xét lại với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn. Bạn có thể thấy những cải thiện sau: 

• Giảm kích thước của sự phát triển quá mức của các mô như mỡ (u mỡ), mạch máu (dị dạng mạch máu) hoặc các bộ phận cơ thể
• Cải thiện diện mạo và chức năng của các khu vực bị ảnh hưởng
• Làm chậm sự tiến triển của các triệu chứng
• Ít triệu chứng liên quan hơn, như co giật hoặc ngứa da

Luôn tiếp tục dùng thuốc ngay cả khi bạn không cảm thấy triệu chứng thay đổi ngay lập tức. 

Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Các tác dụng phụ thường gặp nhất là tiêu chảy, mất nước, loét miệng ( viêm miệng ), tăng lượng đường trong máu ( tăng đường huyết ) hoặc tóc mỏng ( rụng tóc ). Trong các nghiên cứu, hầu hết các tác dụng phụ này đều nhẹ đến trung bình. 

Tiêu chảy. Nếu bạn bị tiêu chảy trong khi dùng Vijoice, hãy giữ đủ nước bằng cách uống nhiều nước, đồ uống thể thao hoặc nước dùng trong và thử ăn các bữa ăn nhỏ, thường xuyên. Bạn sẽ được hướng dẫn cách dùng thuốc để giảm tác dụng của tiêu chảy. Hãy gọi ngay cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn bị tiêu chảy hoặc nếu bạn đi ngoài nhiều hơn hai lần trong một ngày. Nếu bạn được kê đơn thuốc để ngăn ngừa hoặc điều trị tiêu chảy, hãy dùng thuốc chính xác theo chỉ dẫn của bác sĩ chăm sóc sức khỏe. Hãy gọi ngay cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có:

• Tiêu chảy nặng
• Đau dạ dày (bụng)
• Tiêu chảy không khỏi
• Tiêu chảy kèm theo yếu cơ, chóng mặt hoặc sốt
• Chất nhầy hoặc máu trong phân của bạn

Mất nước.  Vijoice có thể gây mất nước, đặc biệt nếu bạn bị tiêu chảy trong quá trình điều trị. Mất nước có thể dẫn đến  huyết áp thấp , đặc biệt là khi bạn đứng lên ( hạ huyết áp tư thế đứng ) hoặc  tổn thương thận . Hãy gọi ngay cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu bạn có bất kỳ triệu chứng mất nước, huyết áp thấp hoặc tổn thương thận nào sau đây:

• Chóng mặt hoặc choáng váng
• Yếu hoặc mệt mỏi bất thường
• Lú lẫn
• Sự không ổn định
• Đi tiểu ít hơn bình thường
• Sưng ở chân, mắt cá chân và bàn chân
• Mất cảm giác thèm ăn hoặc buồn nôn
• Khó thở, đau hoặc tức ngực
• Động kinh
• Khát nước cực độ

Loét miệng. Vijoice có thể gây loét miệng, có thể gây viêm, kích ứng và đau. Nếu bạn bị loét miệng, bạn có thể thử súc miệng bằng nước muối vài lần một ngày hoặc chườm đá viên hoặc chườm lạnh lên vết loét. Cố gắng tránh nước súc miệng có chứa cồn và thức ăn cay, chua hoặc thô. Trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về các phương pháp điều trị không kê đơn (OTC). 

Tăng đường huyết.  Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể theo dõi lượng đường trong máu của bạn trước khi bắt đầu dùng Vijoice và trong quá trình điều trị. Nếu bạn có tiền sử bệnh tiểu đường, bạn có thể cần theo dõi lượng đường trong máu chặt chẽ hơn. Hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nào sau đây của tình trạng tăng đường huyết hoặc nếu bạn có lượng đường trong máu cao tại nhà:

• Khát nước hơn bình thường
• Đi tiểu nhiều hơn bình thường
• Khô miệng
• Tăng đói
• Mệt mỏi
• Cảm thấy buồn nôn
• Cảm thấy mệt mỏi, choáng váng hoặc bối rối
• Hơi thở của bạn có mùi trái cây
• Khó thở
• Da khô hoặc ửng đỏ

Tóc mỏng đi. Vijoice có thể khiến tóc bạn mỏng đi trong quá trình điều trị. Sử dụng các sản phẩm chăm sóc tóc nhẹ nhàng và tránh tạo kiểu tóc bằng nhiệt quá mức. Trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về các sản phẩm hoặc thực phẩm bổ sung vitamin có thể giúp ích cho sức khỏe của tóc. 

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Tại Hoa Kỳ, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho FDA tại  www.fda.gov/medwatch hoặc gọi đến số 800-FDA-1088 (800-332-1088). Tại Canada, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Health Canada tại  www.health.gc.ca/medeffect hoặc gọi đến số 866-234-2345.

Tôi có thể cần theo dõi hoặc xét nghiệm máu nào?

Do nguy cơ tác dụng phụ, bác sĩ chăm sóc sức khỏe có thể thực hiện các xét nghiệm sau trước và trong quá trình điều trị cho bạn: 

Mang thai.  Vijoice có thể gây hại cho thai nhi. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể thực hiện xét nghiệm thai kỳ trước khi bắt đầu dùng Vijoice để xác nhận không có thai. Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn đang mang thai hoặc có kế hoạch mang thai trước khi bắt đầu dùng Vijoice.

 Đường huyết.  Vijoice có thể làm tăng lượng đường huyết của bạn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể làm xét nghiệm máu để kiểm tra lượng đường huyết của bạn trước khi bắt đầu dùng Vijoice và có thể theo dõi lượng đường huyết trong quá trình điều trị. Nếu bạn có tiền sử bệnh tiểu đường, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể theo dõi lượng đường huyết của bạn chặt chẽ hơn. 

Những loại tương tác nào có thể xảy ra?

Một số loại thuốc có thể tương tác với Vijoice. Trước khi dùng Vijoice, hãy cho bác sĩ biết về bất kỳ loại thuốc kê đơn hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược và các chất bổ sung khác mà bạn đang sử dụng.

Nồng độ Vijoice trong máu.  Một số loại thuốc có thể làm thay đổi nồng độ Vijoice trong máu. Điều này có thể làm giảm hiệu quả của Vijoice. Những thay đổi này liên quan đến tác dụng của các loại thuốc này đối với các enzyme được gọi là CYP hoặc các protein được gọi là BCRP. Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn đang sử dụng bất kỳ loại thuốc hoặc thực phẩm nào sau đây làm thay đổi các enzyme này. Những loại thuốc này không nên được sử dụng cùng lúc với Vijoice: 

• Các chất gây cảm ứng mạnh các enzym CYP3A4, bao gồm apalutamide (Erleada), carbamazepine (Epitol, Equetro, Tegretol), enzalutamide (Xtandi), ivosidenib (Tibsovo), lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), mitotane (Lysodren), phenytoin (Dilantin), rifampin (Rifadin, Rifampicin, Rimactane) và cây ban Âu
• Thuốc ức chế BCRP, bao gồm avanafil (Spedra, Stendra), cyclosporine, eltrombopag (Promacta), febuxostat (Uloric), gefitinib (Iressa), imatinib (Glivec), nilotinib (Tasigna) và omeprazole (Prilosec)

Nồng độ trong máu của các loại thuốc khác.  Vijoice có thể ảnh hưởng đến nồng độ trong máu của một số loại thuốc. Những thay đổi này liên quan đến tác dụng của một loại enzyme có tên là CYP2C9 lên các loại thuốc này. Điều này có thể làm cho các loại thuốc này kém hiệu quả hơn. Hãy hỏi bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về các loại thuốc bạn đang dùng. Họ có thể theo dõi chặt chẽ bất kỳ loại thuốc nào bị ảnh hưởng trong khi bạn đang dùng Vijoice.

Đây không phải là danh sách đầy đủ các loại thuốc có thể tương tác với Vijoice. Hãy cho dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác của bạn biết về tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ tìm ra xem có bất kỳ tương tác nào không hoặc nếu bạn cần thay đổi liều dùng.

Nhận thuốc của bạn: Những điều cần mong đợi

Sự chấp thuận của bảo hiểm. Bảo hiểm của bạn có thể yêu cầu sự chấp thuận để sử dụng loại thuốc này, còn được gọi là sự cho phép trước. Công ty bảo hiểm sẽ xem xét đơn thuốc từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để đảm bảo đơn thuốc được bảo hiểm và xác định quy trình cần tuân theo. 

Hỗ trợ chi phí.  Có một chương trình hỗ trợ đồng thanh toán từ nhà sản xuất thuốc có thể cho phép bạn trả $0 cho đơn thuốc của mình. Việc bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm thuốc theo toa hay không và loại bảo hiểm bạn có. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  https://us.vijoice.com/pik3ca-related-overgrowth-spectrum-pros/patient-support/financial-support hoặc gọi đến số 877-577-7756.

NGUỒN:

Nghiên cứu ung thư lâm sàng : “Tóm tắt phê duyệt của FDA: alpelisib cho phổ tăng trưởng quá mức liên quan đến PIK3CA (PROS).”

Di truyền học trong Y học : “Alpelisib để điều trị cho bệnh nhân mắc chứng tăng sinh quá mức liên quan đến PIK3CA (PROS).”

Novartis: “FDA chấp thuận Novartis Vijoice (alpelisib) là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất cho một số bệnh nhân mắc Bệnh tăng sinh phổ liên quan đến PIK3CA (PROS).”

FDA: “Ví dụ của FDA về các loại thuốc tương tác với hệ thống vận chuyển và enzyme CYP.”

Hướng dẫn sử dụng thuốc của Vijoice (Novartis) tại Hoa Kỳ, tháng 4 năm 2024.

Thông tin kê đơn của Vijoice (Novartis) tại Hoa Kỳ, tháng 4 năm 2024.

Vijoice: “Hỗ trợ tài chính Vijoice; Hướng dẫn điều trị của bạn với Vijoice,” “Hiệu quả: Thiết kế nghiên cứu, Phân tích chính, Kết quả dài hạn và Kết quả cải thiện chức năng.”