Hướng dẫn của bạn về Vyvgart cho bệnh nhược cơ toàn thể

• Vyvgart hoạt động như thế nào trong gMG?
• Vyvgart có phù hợp với tôi không?
• Vyvgart đã được nghiên cứu như thế nào để điều trị gMG?
• Những tác dụng phụ nghiêm trọng của Vyvgart mà tôi nên biết là gì?
• Làm sao tôi biết được Vyvgart có hiệu quả không?
• Các loại thuốc khác tương tác thế nào với Vyvgart?
• Tôi có thể mua Vyvgart bằng cách nào?

Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) là thuốc theo toa cho một số loại  bệnh nhược cơ toàn thể (gMG) . Đây là một loại protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm (cụ thể là kháng thể đơn dòng). Vyvgart được FDA chấp thuận để điều trị gMG ở người lớn có kháng thể chống lại một loại protein gọi là thụ thể acetylcholine (AChR). Thuốc được dùng một lần một tuần trong các chu kỳ bốn tuần dưới dạng truyền tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da.

Vyvgart hoạt động như thế nào trong gMG?

gMG là một  bệnh tự miễn dịch , trong đó hệ thống miễn dịch vô tình làm hỏng các kết nối giữa dây thần kinh và cơ. Điều này làm suy yếu cơ và ảnh hưởng đến cách chúng hoạt động. Ở những người mắc gMG, hệ thống miễn dịch sẽ chặn AChR, một chất quan trọng để kết nối dây thần kinh và cơ. Hệ  thống miễn dịch thực hiện điều này bằng cách sử dụng một nhóm kháng thể.

Vyvgart gắn vào một phần của các kháng thể này, được gọi là thụ thể Fc sơ sinh (FcRn), giúp bảo vệ chúng khỏi bị phá hủy. Điều này làm giảm lượng kháng thể trong máu và giúp khôi phục kết nối giữa dây thần kinh và cơ.

Vyvgart có phù hợp với tôi không?

Vyvgart có thể là lựa chọn phù hợp cho bạn nếu: 

• Bạn là người trưởng thành mắc bệnh gMG.
• Bạn có kháng thể chống lại AChR.

Bác sĩ sẽ xét nghiệm kháng thể AChR và xem xét tiền sử bệnh án của bạn để quyết định xem Vyvgart có phù hợp với bạn hay không.

Vyvgart đã được nghiên cứu như thế nào để điều trị gMG?

Một nghiên cứu lâm sàng, thử nghiệm ADAPT, đã được thực hiện để xem xét lợi ích và rủi ro của Vyvgart ở những người mắc bệnh gMG tiến triển. Câu hỏi chính mà nghiên cứu muốn trả lời là: Vyvgart cải thiện các triệu chứng ở những người mắc bệnh gMG có kháng thể AChR tốt như thế nào?

Để tìm hiểu điều này, các nhà nghiên cứu đã đo lường tác động của Vyvgart bằng một bài kiểm tra có tên là thang đo Hoạt động hàng ngày dành riêng cho bệnh nhược cơ (MG-ADL), cho thấy gMG ảnh hưởng đến các hoạt động hàng ngày như thế nào. Điểm số cao hơn có nghĩa là gMG có tác động lớn hơn đến các hoạt động đó.

Những người tham gia nghiên cứu đã dùng những loại thuốc gì?

Những người trong nghiên cứu được chọn ngẫu nhiên để dùng Vyvgart hoặc giả dược. Giả dược trông giống như Vyvgart nhưng không chứa bất kỳ loại thuốc nào. Cả những người trong nghiên cứu và bác sĩ đều không biết ai đã dùng Vyvgart và ai đã dùng giả dược. 

Những ai được đưa vào nghiên cứu này?

Để tham gia nghiên cứu, mọi người phải:

• Phải ít nhất 18 tuổi
• Có bệnh nhược cơ từ độ 2 đến độ 4 ảnh hưởng đến các cơ trên toàn cơ thể
• Có điểm 5 trở lên trong bài kiểm tra MG-ADL
• Đang dùng các loại thuốc khác để điều trị bệnh nhược cơ trong một khoảng thời gian trước khi nghiên cứu

Ai bị loại khỏi nghiên cứu?

Những người không thể tham gia nghiên cứu này nếu họ:

• Đã dùng các loại thuốc khác ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của họ trong vòng sáu tháng sau khi nghiên cứu
• Đã bị viêm gan B hoặc có kháng thể viêm gan C hoặc HIV

Đối tượng nghiên cứu là ai?

• Có 167 người tham gia nghiên cứu.
• Có 84 người dùng Vyvgart và 83 người dùng giả dược.
• Khoảng 71% là nữ.
• Hầu hết những người tham gia nghiên cứu (77%) đều có kháng thể AChR.
• Độ tuổi trung bình của những người tham gia nghiên cứu là 46 (từ 19 đến 81 tuổi). 
• Trong số những người được hưởng chế độ Vyvgart, khoảng 82% là người da trắng, 11% là người châu Á, 4% là người da đen và 4% là người khác.

Nghiên cứu kéo dài trong bao lâu?

Mọi người được dùng Vyvgart hoặc giả dược trong khoảng 6,5 tháng (26 tuần). 

Lợi ích chính của Vyvgart là gì? 

Vyvgart có hiệu quả hơn nhiều trong việc cải thiện các triệu chứng gMG so với giả dược. Khoảng 68% những người dùng Vyvgart có thể thực hiện các hoạt động hàng ngày của họ tốt hơn, so với khoảng 30% những người dùng giả dược. 

Những tác dụng phụ nghiêm trọng của Vyvgart mà tôi nên biết là gì?

Các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể xảy ra khi bạn điều trị bằng Vyvgart là:

Phản ứng dị ứng (phản ứng quá mẫn).  Bạn có thể bị phản ứng dị ứng với Vyvgart, như phát ban, sưng dưới da và khó thở. Những phản ứng này thường nhẹ và có thể xảy ra trong vòng một giờ đến ba tuần sau khi điều trị bằng Vyvgart.

Một số người đã bị phản ứng dị ứng nghiêm trọng, bao gồm khó thở hoặc tụt huyết áp khiến họ ngất xỉu. 

Phản ứng truyền dịch.  Bạn có thể có phản ứng trong hoặc sau khi truyền Vyvgart, bao gồm huyết áp cao, ớn lạnh, run rẩy và đau ở ngực, dạ dày hoặc lưng. 

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi các dấu hiệu phản ứng dị ứng hoặc phản ứng truyền dịch trong quá trình truyền dịch và trong một giờ sau đó. Họ sẽ điều trị bất kỳ triệu chứng nào hoặc ngừng truyền dịch nếu cần. 

Hãy liên hệ ngay với bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu bạn có triệu chứng dị ứng hoặc phản ứng truyền dịch khi bạn ở bên ngoài phòng khám.

Phản ứng tại chỗ tiêm. Một trong những tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc tiêm Vyvgart là phản ứng tại chỗ tiêm — phản ứng khi kim tiêm đâm vào da bạn. Phản ứng tại chỗ tiêm bao gồm phát ban, đỏ da, ngứa, bầm tím, đau và nổi mề đay.
Thông thường, những phản ứng này ở mức độ nhẹ đến trung bình, xảy ra trong vòng khoảng bốn giờ sau khi tiêm và không cần điều trị.

Nhiễm trùng.  Vyvgart có thể khiến bạn bị nhiễm trùng nhiều hơn. 

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Vyvgart, ngoài phản ứng tại chỗ tiêm, là: 

Nhiễm trùng ở xoang, họng, đường thở hoặc phổi (nhiễm trùng đường hô hấp). Nếu bạn bị sốt, ớn lạnh, ho, sổ mũi, đau xoang hoặc đau đầu, hãy uống nhiều nước và nghỉ ngơi. Bác sĩ có thể đề nghị dùng thuốc giảm đau không kê đơn, như acetaminophen hoặc thuốc ho và cảm lạnh.  Tránh tiếp xúc với những người bị bệnh và tránh xa những nơi đông người, đặc biệt là trong mùa cảm lạnh và cúm. Đeo khẩu trang vừa vặn ở những nơi đông người để đảm bảo an toàn hơn.

Đau đầu.  Bạn có thể  bị đau đầu, bao gồm cả chứng đau nửa đầu. Bác sĩ có thể đề nghị dùng thuốc giảm đau không kê đơn như acetaminophen hoặc ibuprofen. 

Hãy cho bác sĩ biết nếu bạn bị sốt, ớn lạnh, ho liên tục hoặc đau đầu không khỏi.

Nhiễm trùng bàng quang (đường tiết niệu).  Uống nhiều nước để giúp tránh nhiễm trùng bàng quang. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn bị  đau bàng quang, có máu trong nước tiểu, cần đi tiểu thường xuyên hoặc nếu bạn cảm thấy nóng rát hoặc đau khi đi tiểu.

Bạn cũng có thể cảm thấy đau cơ hoặc có cảm giác ngứa ran trong cơ thể, bao gồm cả miệng. Những tác dụng phụ này thường nhẹ và sẽ biến mất khi cơ thể bạn quen với Vyvgart. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu chúng không biến mất hoặc trở nên khó chịu.

Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ cho nhà sản xuất thuốc theo số 833-argx411 (833-274-9411), hoặc cho FDA theo số 800-FDA-1088 (800-332-1088) hoặc  www.fda.gov/medwatch .

Làm sao tôi biết được Vyvgart có hiệu quả không?

Bác sĩ sẽ thường xuyên kiểm tra xem Vyvgart có hiệu quả với gMG của bạn hay không bằng cách theo dõi tiến trình thực hiện các hoạt động hàng ngày của bạn. Họ có thể yêu cầu bạn viết ra các triệu chứng gMG của mình sau mỗi lần truyền và cho họ biết nếu có bất kỳ thay đổi nào. 

Không được ngừng tiêm Vyvgart hoặc thay đổi lịch truyền dịch trừ khi bác sĩ yêu cầu.

Các loại thuốc khác tương tác thế nào với Vyvgart?

Vyvgart ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe và dược sĩ của bạn biết về tất cả các loại thuốc theo toa và không kê đơn, vitamin, chất bổ sung và các sản phẩm thảo dược khác mà bạn đang dùng trước khi bắt đầu dùng Vyvgart. 

Vắc-xin: Hãy cho bác sĩ biết bạn đang dùng Vyvgart trước khi tiêm bất kỳ loại vắc-xin nào trong chu kỳ Vyvgart. Không nên tiêm vắc-xin sống trong chu kỳ Vyvgart. Một số ví dụ về vắc-xin sống là sởi, quai bị, rubella, đậu mùa, thủy đậu và sốt vàng da.

Tôi có thể mua Vyvgart bằng cách nào?

Bạn sẽ cần đơn thuốc từ bác sĩ thần kinh, một nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe chuyên về hệ thần kinh. Bác sĩ thần kinh sẽ cung cấp cho bạn dịch truyền Vyvgart tại phòng khám của họ hoặc sắp xếp để bạn nhận Vyvgart tại phòng khám.

Nếu bạn cần hỗ trợ thanh toán cho Vyvgart, nhà sản xuất thuốc có thể giúp bạn. Hãy truy cập  www.vyvgart.com/gmg/support-and-resources/cost-and-coverage để tìm hiểu thêm về chương trình đồng thanh toán của họ hoặc để hỏi các câu hỏi của bạn về bảo hiểm. Bạn cũng có thể liên hệ với nhà sản xuất thuốc theo số 833-Vyvgart (833-898-4278).

NGUỒN:

Thông tin bệnh nhân Vyvgart (argenx US). 

Thông tin kê đơn của Vyvgart (argenx US).

Vyvgart (argenx Hoa Kỳ).

Y tế Vyvgart. 

Tạp chí Y học Lâm sàng : “Các tác nhân nhắm mục tiêu mới trong bệnh nhược cơ và các chiến lược điều trị trong tương lai”.

Viện Quốc gia về Rối loạn Thần kinh và Đột quỵ: “Nhược cơ”.

Lancet Neurology : “Tính an toàn, hiệu quả và khả năng dung nạp của efgartigimod ở những bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ toàn thể (ADAPT): một thử nghiệm giai đoạn 3, đa trung tâm, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược.”

FDA: “FDA chấp thuận phương pháp điều trị mới cho bệnh nhược cơ.”