Hướng dẫn của bạn về Wainua cho bệnh Amyloidosis – Những điều bạn cần biết

• Wainua hoạt động như thế nào trong hATTR?
• Wainua có phù hợp với tôi không?
• Wainua đã được nghiên cứu như thế nào để điều trị hATTR?
• Những lợi ích chính của Wainua được ghi nhận trong nghiên cứu là gì?
• Những tác dụng phụ có thể xảy ra của Wainua là gì và tôi có thể phòng ngừa hoặc kiểm soát chúng như thế nào?
• Làm sao tôi biết Wainua có hiệu quả không?
• Các loại thuốc hoặc thực phẩm khác tương tác với Wainua như thế nào?
• Làm thế nào tôi có thể nhận được Wainua?

Wainua (eplontersen) là một loại thuốc tiêm theo toa có tác dụng làm chậm quá trình tổn thương thần kinh ở những người mắc một loại  bệnh amyloidosis gọi là bệnh amyloidosis do di truyền transthyretin (hATTR). FDA đã phê duyệt Wainua vào năm 2023 cho người lớn mắc bệnh này. Thuốc được tiêm dưới da một lần một tháng bằng ống tiêm tự động đã sẵn sàng sử dụng, có thể được người bệnh hoặc người chăm sóc sử dụng tại nhà. 

Wainua hoạt động như thế nào trong hATTR?

hATTR xảy ra khi những thay đổi trong gen transthyretin (TTR) khiến các cục protein gọi là amyloid hình thành trong các cơ quan của cơ thể bạn. Khi amyloid tích tụ trong dây thần kinh, dây thần kinh của bạn có thể bị tổn thương, ảnh hưởng đến cách chúng hoạt động.

Wainua hoạt động bằng cách phá hủy các gen TTR bị biến đổi. Điều này có thể làm giảm lượng TTR bất thường được tạo ra trong gan của bạn, giảm sự tích tụ amyloid trong dây thần kinh của bạn và giúp ngăn ngừa tổn thương thần kinh của bạn trở nên tồi tệ hơn.

Wainua có phù hợp với tôi không?

Wainua có thể là lựa chọn phù hợp cho bạn nếu bạn:

• Là người lớn mắc chứng hATTR 
• Có tổn thương thần kinh do hATTR gây ra 

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe sẽ xem xét tiền sử gia đình bạn về bệnh hATTR, kiểm tra các triệu chứng của bạn, yêu cầu xét nghiệm máu để xác nhận sự thay đổi gen TTR và thực hiện các xét nghiệm hình ảnh (như chụp cộng hưởng từ hoặc MRI) để xem sự tích tụ amyloid trong dây thần kinh và các cơ quan khác của bạn. 

Wainua đã được nghiên cứu như thế nào để điều trị hATTR?

Một nghiên cứu lâm sàng, thử nghiệm NEURO-TTRansform, đã được thực hiện để xem xét lợi ích và rủi ro của Wainua ở những người mắc hATTR. 

Những câu hỏi chính mà nghiên cứu này muốn trả lời là: Wainua thay đổi lượng TTR trong máu như thế nào? Và nó ảnh hưởng đến các triệu chứng tổn thương thần kinh ở những người mắc hATTR như thế nào?

Để tìm hiểu điều này, các nhà nghiên cứu:

• Đo TTR trong máu 
• Sử dụng hệ thống đánh giá đặc biệt, được gọi là điểm suy giảm bệnh thần kinh (NIS), là một bài kiểm tra để kiểm tra những thay đổi về sức mạnh cơ, phản xạ và cảm giác. Điểm thấp hơn có nghĩa là chức năng thần kinh tốt hơn.
• Đo lường chất lượng cuộc sống, sử dụng một bài kiểm tra có tên là Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QOL-DN). Bài kiểm tra này kiểm tra mức độ mệt mỏi về thể chất và tinh thần của mọi người, mức độ họ có thể thực hiện các hoạt động, cách các nhiệm vụ hàng ngày của họ bị ảnh hưởng và cách tâm trạng của họ thay đổi. Điểm số thấp hơn có nghĩa là chất lượng cuộc sống tốt hơn.

Họ so sánh kết quả với kết quả từ một nhóm người mắc hATTR trong một nghiên cứu khác, những người đã dùng giả dược, một loại thuốc giả không có tác dụng. Cả những người trong nghiên cứu và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đều biết những người đã dùng Wainua. 

Những người tham gia nghiên cứu đã dùng những loại thuốc gì?

Những người trong nghiên cứu được chọn ngẫu nhiên để dùng Wainua hoặc một loại thuốc khác gọi là  inotersen . Inotersen cũng là một loại thuốc điều trị tổn thương thần kinh ở những người mắc hATTR và đã được so sánh với giả dược trong một nghiên cứu trước đó với nhóm dân số tương tự. Các nhà nghiên cứu muốn sử dụng thông tin giả dược từ nghiên cứu đó, vì vậy họ đã đưa inotersen cho một nhóm người trong nghiên cứu Wainua để đảm bảo rằng những người trong cả hai nghiên cứu đều phản ứng theo cách tương tự.

Những ai được đưa vào nghiên cứu này?

Những người tham gia nghiên cứu đáp ứng các yêu cầu sau:

• Độ tuổi từ 18 đến 82 tuổi
• Có tổn thương thần kinh giai đoạn 1 (có thể đi lại mà không cần trợ giúp) hoặc giai đoạn 2 (có thể đi lại khi cần trợ giúp) do hATTR gây ra
• Những thay đổi trong gen TTR
• Các triệu chứng tổn thương thần kinh do hATTR, với mức NIS từ 10 đến 130

Ai bị loại khỏi nghiên cứu?

Những người không thể tham gia nghiên cứu này nếu họ:

• Đã có các loại bệnh lắng đọng chất amyloid khác
• Có những nguyên nhân khác gây tổn thương thần kinh, như bệnh tiểu đường không kiểm soát được hoặc các tình trạng tự miễn dịch
• Đã ghép gan hoặc dự kiến ​​sẽ cần ghép gan trong vòng một năm sau khi nghiên cứu
• Trước đây đã dùng hoặc đang dùng một số loại thuốc nhất định cho hATTR, bao gồm inotersen
• Đã phẫu thuật lớn trong vòng ba tháng trước khi nghiên cứu
• Có tình trạng sức khỏe hoặc kết quả xét nghiệm khiến họ không an toàn khi tham gia nghiên cứu

Đối tượng nghiên cứu là ai?

• Tổng cộng có 144 người trong nghiên cứu đã sử dụng Wainua.
• Độ tuổi trung bình của những người này là 52.
• Trong đó, khoảng 31% là nữ và 69% là nam.
• Khoảng 78% là người da trắng, 15% là người châu Á, 4% là người da đen và khoảng 3% thuộc các chủng tộc hoặc dân tộc khác.
• Tất cả đều có thay đổi trong gen TTR.
• Khoảng 80% có thể đi lại mà không cần trợ giúp (tổn thương thần kinh giai đoạn 1) và 20% có thể đi lại khi cần trợ giúp (tổn thương thần kinh giai đoạn 2).

Tổng cộng có 24 người dùng inotersen. Các nhà nghiên cứu đã so sánh kết quả từ những người dùng Wainua trong nghiên cứu này với kết quả từ 60 người dùng giả dược trong nghiên cứu trước đó.

Nghiên cứu kéo dài trong bao lâu?

Mọi người được tiêm Wainua bốn tuần một lần trong khoảng 1,5 năm (tối đa 85 tuần). 

Những lợi ích chính của Wainua được ghi nhận trong nghiên cứu là gì?

Sau 66 tuần dùng Wainua, những người trong nghiên cứu có mức TTR trong máu thấp hơn đáng kể và ít triệu chứng tổn thương thần kinh hơn so với những người dùng giả dược. Họ cũng có chất lượng cuộc sống tốt hơn so với những người dùng giả dược. 

Những tác dụng phụ có thể xảy ra của Wainua là gì và tôi có thể phòng ngừa hoặc kiểm soát chúng như thế nào?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Wainua bao gồm:

Nồng độ vitamin A trong máu thấp 

• Uống bổ sung vitamin A theo hướng dẫn của bác sĩ chăm sóc sức khỏe. Không uống quá liều lượng vitamin A được khuyến nghị.
• Hãy liên hệ với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn nhận thấy bất kỳ điều gì bất thường về thị lực của mình, chẳng hạn như khó nhìn trong điều kiện ánh sáng yếu hoặc khô mắt. Họ có thể giới thiệu bạn đến bác sĩ chuyên khoa mắt.

Nôn mửa

• Uống nhiều nước để giữ đủ nước cho cơ thể.
• Tránh ăn thức ăn nặng hoặc nhiều dầu mỡ.
• Ăn và uống chậm rãi.
• Tham khảo ý kiến ​​dược sĩ. Họ có thể đề nghị dùng thuốc không kê đơn để giúp bạn hết nôn.
• Hãy liên hệ với bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu tình trạng nôn không dừng lại sau vài ngày.

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Wainua. Hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để được tư vấn y tế về các tác dụng phụ nếu bạn đang có các triệu chứng làm phiền bạn. Bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho FDA theo số 800-FDA-1088 (800-332-1088) hoặc www.fda.gov/medwatch. Bạn cũng có thể báo cáo các tác dụng phụ cho nhà sản xuất thuốc, AstraZeneca, theo số 800-236-9933.

Làm sao tôi biết Wainua có hiệu quả không?

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thường xuyên xét nghiệm máu của bạn để đo mức TTR và xem các triệu chứng tổn thương thần kinh của bạn đã cải thiện được bao nhiêu. Bạn cũng có thể nhận thấy Wainua đã ảnh hưởng đến sức mạnh cơ bắp, phản xạ và cảm giác trong cơ thể bạn như thế nào, cũng như chất lượng cuộc sống của bạn, bao gồm cả những thay đổi về mức độ mệt mỏi, khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày của bạn tốt như thế nào và tâm trạng của bạn đã thay đổi như thế nào.

Không được ngừng tiêm Wainua hoặc thay đổi lịch tiêm trừ khi bác sĩ yêu cầu.

Các loại thuốc hoặc thực phẩm khác tương tác với Wainua như thế nào?

Cho đến nay, chưa tìm thấy tương tác nào giữa Wainua và các loại thuốc hoặc thực phẩm khác trong các nghiên cứu lâm sàng hoặc nghiên cứu trong phòng thí nghiệm. Nhưng thông tin chi tiết hơn có thể sẽ có trong tương lai.

Hãy cho dược sĩ và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác biết về tất cả các loại thuốc theo toa và không kê đơn, vitamin, thực phẩm bổ sung và các sản phẩm thảo dược mà bạn đang dùng trước khi bắt đầu dùng Wainua và trong khi bạn đang dùng thuốc. 

Làm thế nào tôi có thể nhận được Wainua?

Bạn sẽ cần đơn thuốc từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Wainua chỉ có tại các hiệu thuốc chuyên khoa. Họ sẽ gửi ống tiêm tự động và hộp đựng vật sắc nhọn cho bạn. 

Nếu bạn cần trợ giúp thanh toán cho Wainua, nhà sản xuất thuốc có thể hỗ trợ bạn. Hãy xem chương trình hỗ trợ 'Wainua WAY” của họ tại  https://www.wainua.com/wainua-way-program để tìm hiểu thêm về việc nhận trợ giúp về chi phí, phạm vi bảo hiểm của bạn và cách tiêm Wainua. Bạn cũng có thể liên hệ với nhà sản xuất thuốc theo số 844-292-4682.

NGUỒN:

Wainua (AstraZeneca): Thông tin dành cho bệnh nhân Hoa Kỳ, tháng 12 năm 2023. 

Wainua (AstraZeneca): Thông tin kê đơn tại Hoa Kỳ, tháng 12 năm 2023.

Wainua (AstraZeneca): “Tờ rơi dành cho bệnh nhân; Chương trình Wainua Way.”

TEGSEDI (Akcea Therapeutics): Thông tin kê đơn tại Hoa Kỳ, tháng 1 năm 2024.

Trang web HCP Wainua.

Trang web Chương trình hỗ trợ Wainua WAY.

ClinicalTrials.gov: “NEURO-TTRansform: Một nghiên cứu đánh giá hiệu quả và tính an toàn của Eplontersen (trước đây gọi là ION-682884, IONIS-TTR-LRx và AKCEA-TTR-LRx) ở những người tham gia mắc bệnh đa dây thần kinh do thoái hóa tinh bột di truyền do transthyretin.”

Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ : “Eplontersen dùng cho bệnh lý di truyền chuyển hóa amyloidosis với bệnh lý đa dây thần kinh.”

FDA: “Bức tranh tổng quan về thử nghiệm thuốc: Wainua.” 

Thần kinh học và Liệu pháp : “Thiết kế và Cơ sở lý luận của Nghiên cứu NEURO-TTRansform Giai đoạn 3 Toàn cầu về Oligonucleotide Antisense AKCEA-TTR-LRx (ION-682884-CS3) trong Bệnh đa dây thần kinh do Amyloid di truyền trung gian qua Transthyretin.”

Hiệp hội nghiên cứu bệnh amyloidosis: “Bệnh amyloidosis ATTR di truyền”.

Tạp chí Nội tiết lâm sàng và chuyển dịch : “Sử dụng công cụ đánh giá chất lượng cuộc sống để kiểm tra tình trạng mệt mỏi ở những người mắc bệnh tiểu đường.”