Rаvulizսmab (Ultomiris) để điều trị bệnh nhược cơ toàn thể

Bệnh nhược cơ là một tình trạng tự miễn dịch làm suy yếu các cơ trong cơ thể bạn. Acetylcholine là một chất dẫn truyền thần kinh giúp các cơ của bạn chuyển động. Hầu hết những người mắc bệnh nhược cơ toàn thể (gMG) đều có kháng thể trong cơ thể tấn công các thụ thể acetylcholine tại điểm nối thần kinh cơ, nơi các tế bào thần kinh và tế bào cơ kết nối. Các kháng thể này được gọi là kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR). 

Rаvulizսmab (Ultomiris) đã được chấp thuận vào năm 2022 để điều trị gMG ở những người dương tính với AChR.

Nó hoạt động như thế nào đối với gMG?

Không có cách chữa khỏi bệnh nhược cơ. Bệnh này gây ra tình trạng yếu cơ và có thể có các triệu chứng sau:

  • Sụp mí mắt một hoặc cả hai
  • Thay đổi biểu cảm khuôn mặt do yếu ở mặt, hàm hoặc miệng
  • Yếu ở tay, chân và bàn tay
  • Khó nuốt
  • Khó nói

Mỗi người có thể có các triệu chứng khác nhau, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của bệnh nhược cơ. Trong bệnh nhược cơ, kháng thể anti-AChR chặn các thụ thể trên tế bào cơ khỏi nhận tín hiệu chuyển động từ tế bào thần kinh của bạn. Cơ thể bạn nhầm lẫn đây là một vấn đề và hệ thống miễn dịch của bạn (bao gồm cả kháng thể của bạn) bắt đầu tấn công các cơ của bạn.

Ultomiris là một kháng thể ngăn chặn một loại protein gọi là C5, góp phần gây tổn thương cơ. Điều này giúp ngăn hệ thống miễn dịch của bạn tấn công và tiêu diệt các tế bào cơ. 

Tôi sẽ nhận được Ultomiris như thế nào?

Ultomiris sẽ được cung cấp cho bạn bởi một nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe dưới dạng IV (truyền vào tĩnh mạch của bạn). Trước tiên, bạn có thể nhận được một liều khởi đầu, sau đó hai tuần sau nhận một liều khác, và sau đó tiếp tục nhận truyền tĩnh mạch sau mỗi tám tuần. Thực hiện theo hướng dẫn mà nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe cung cấp cho bạn về tần suất bạn nên nhận liều của mình. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định thời gian bạn nên nhận Ultomiris. Liều Ultomiris bạn nhận được có thể dựa trên cân nặng của bạn. 

Hãy gọi ngay cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn định bỏ lỡ một liều đã lên lịch. Cố gắng giữ tất cả các cuộc hẹn để nhận liều của bạn. 

Nó đã được nghiên cứu như thế nào?

Tính an toàn và hiệu quả của Ultomiris ban đầu được xem xét trong một nghiên cứu lâm sàng. Những người bị gMG cũng có kháng thể kháng AChR đã được dùng Ultomiris hoặc giả dược trong 26 tuần. Nghiên cứu này xem xét sự thay đổi từ tuần thứ nhất đến tuần thứ 26 trong tổng điểm của Myasthenia Gravis – Các hoạt động sinh hoạt hàng ngày (MG-ADL). Điểm MG-ADL xem xét tác động của bệnh nhược cơ đến chức năng hàng ngày. Điểm số dao động từ 0 đến 24, với điểm số cao hơn có nghĩa là suy giảm nhiều hơn trong các hoạt động hàng ngày của bạn. Độ tuổi trung bình của những người tham gia nghiên cứu là 56. Nghiên cứu bao gồm người da trắng (73%), người châu Á (18%), người da đen (3%), những người được phân loại là "Khác" (2%) và những người được phân loại là "Không được báo cáo" (4%).

Những lợi ích đã được nhìn thấy là gì?

Những người dùng Ultomiris có một số cải thiện về điểm MG-ADL (-3,1) so với những người dùng giả dược (-1,4). Điều đó có nghĩa là Ultomiris giúp cải thiện một số triệu chứng của bệnh nhược cơ. 

Làm sao tôi biết được nó có hoạt động hay không?

Bạn có thể bắt đầu thấy một số cải thiện trong chức năng cơ bắp của mình, điều này có thể cải thiện chức năng thể chất của bạn. Trong các nghiên cứu lâm sàng, Ultomiris bắt đầu cải thiện các triệu chứng chỉ trong vòng một tuần. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn cảm thấy các triệu chứng của mình không cải thiện hoặc trở nên tồi tệ hơn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể tăng liều, thêm một loại thuốc khác hoặc chuyển bạn sang một loại thuốc khác.

Những tác dụng phụ có thể xảy ra là gì và tôi có thể kiểm soát chúng như thế nào?

Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi dùng Ultomiris là tiêu chảy, nhiễm trùng ở mũi hoặc họng, đau họng hoặc các triệu chứng cảm lạnh thông thường.

Để hạn chế tiêu chảy, bạn có thể thử các bước đơn giản như ăn các loại thực phẩm nhạt như cơm, chuối và bánh mì nướng; uống nhiều nước; và giảm lượng caffeine bạn đang uống. Hãy gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu các triệu chứng tiêu chảy của bạn không cải thiện hoặc trở nên tồi tệ hơn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể kê đơn thuốc theo toa để điều trị tình trạng này hoặc có thể yêu cầu bạn giữ các loại thuốc không kê đơn trong tầm tay. 

Hãy gọi cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng cảm lạnh thông thường. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định cách điều trị tốt nhất các triệu chứng này và liệu có cần bất kỳ loại thuốc theo toa hoặc thuốc không kê đơn nào khác không. 

Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra?

Việc thực hiện các thủ thuật lấy huyết tương, chẳng hạn như trao đổi huyết tương hoặc lọc huyết tương , hoặc truyền kháng thể tĩnh mạch, còn gọi là immunoglobulin tĩnh mạch (IVIg) , có thể làm giảm nồng độ Ultomiris trong máu và khiến thuốc không còn hiệu quả.

Sử dụng thuốc được gọi là thuốc chẹn thụ thể Fc ở trẻ sơ sinh (FcRn), chẳng hạn như efgartigimod, là phương pháp điều trị có thể được sử dụng cho bệnh nhược cơ, có thể làm giảm nồng độ Ultomiris trong máu và có thể khiến thuốc không còn hiệu quả.

Một số cân nhắc độc đáo khác cần lưu ý là gì?

Ultomiris là một phần của chương trình Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS). Một chương trình REMS là bắt buộc đối với một số loại thuốc nhất định, chẳng hạn như Ultomiris, có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng. Đối với Ultomiris, tác dụng phụ nghiêm trọng là nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng, bao gồm  viêm màng não , có thể ảnh hưởng đến não và tủy sống. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cung cấp cho bạn một thẻ an toàn cho bệnh nhân, trong đó cho bạn biết các dấu hiệu của nhiễm trùng não mô cầu và thời điểm bạn nên tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp. Bạn có thể được yêu cầu mang theo thẻ an toàn cho bệnh nhân trong khi bạn đang dùng Ultomiris và trong ít nhất tám tháng sau khi bạn kết thúc quá trình điều trị. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  ultomirisrems.com .

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể hỏi bạn đã tiêm vắc-xin ngừa não mô cầu chưa. Nếu chưa, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể yêu cầu bạn tiêm vắc-xin ít nhất hai tuần trước khi dùng Ultomiris hoặc kê đơn thuốc kháng sinh có thể giúp bảo vệ chống lại nhiễm trùng não mô cầu. 

Có chương trình tiết kiệm chi phí không?

Nhà sản xuất thuốc cung cấp chương trình tiết kiệm có thể cho phép bạn trả ít nhất là $0 cho đơn thuốc Ultomiris của mình. Bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm thương mại hay không. Bạn có thể tìm hiểu thêm bằng cách truy cập  ultomiris.com/gmg/cost-and-savings hoặc gọi đến số 877-464-8586. 

NGUỒN:

Đánh giá về bệnh tự miễn dịch : “Các chiến lược điều trị mới cho bệnh nhược cơ dương tính với kháng thể thụ thể acetylcholine và các rối loạn liên quan.”

Chinh phục bệnh nhược cơ: “Thang đo hoạt động hàng ngày của MG (MG-ADL)”.

Viện Quốc gia về Rối loạn Thần kinh và Đột quỵ. 

Tạp chí Y học New England : “Thuốc ức chế bổ thể cuối cùng Ravulizumab trong bệnh nhược cơ toàn thể.”

Hướng dẫn sử dụng thuốc Ultomiris (Alexion Pharmaceuticals) tại Hoa Kỳ, tháng 6 năm 2024. 

Thông tin kê đơn của Ultomiris (Alexion Pharmaceuticals) tại Hoa Kỳ, tháng 6 năm 2024. 



Leave a Comment

Bài kiểm tra Dix-Hallpike để phát hiện chứng chóng mặt là gì?

Bài kiểm tra Dix-Hallpike để phát hiện chứng chóng mặt là gì?

Nếu bạn liên tục cảm thấy chóng mặt, bác sĩ có thể thực hiện Thử nghiệm Dix-Hallpike để chẩn đoán chóng mặt. Tìm hiểu thêm về xét nghiệm và ý nghĩa của kết quả.

Sàng lọc trước sinh cho bệnh teo cơ tủy sống

Sàng lọc trước sinh cho bệnh teo cơ tủy sống

Nếu có khả năng bạn mang gen gây teo cơ tủy sống, bạn có thể làm xét nghiệm sàng lọc trước khi quyết định sinh con hoặc khi đang mang thai.

Các điều kiện gây ra sự nhầm lẫn đột ngột

Các điều kiện gây ra sự nhầm lẫn đột ngột

Nếu người thân đột nhiên có biểu hiện lú lẫn, bạn cần tìm sự giúp đỡ ngay lập tức. Tìm hiểu nguyên nhân gây ra lú lẫn đột ngột và cách điều trị.

Tăng áp lực nội sọ vô căn là gì?

Tăng áp lực nội sọ vô căn là gì?

Tìm hiểu thêm về tăng áp lực nội sọ vô căn. Tìm hiểu nguyên nhân gây ra tình trạng đau đớn và đe dọa thị lực này và hiểu các lựa chọn điều trị của bạn.

Hệ thống Limbic: Những điều cần biết

Hệ thống Limbic: Những điều cần biết

Bạn có thắc mắc hệ thống limbic là gì không? Hãy đọc hướng dẫn của chúng tôi để tìm hiểu tất cả những gì bạn cần biết về thành phần quan trọng này của não bộ chúng ta!

Viêm màng não: 12 câu hỏi thường gặp

Viêm màng não: 12 câu hỏi thường gặp

Viêm màng não có thể là một căn bệnh rất nghiêm trọng. Các chuyên gia tại WebMD trả lời những câu hỏi cơ bản về nguyên nhân, triệu chứng, phương pháp điều trị và phòng ngừa căn bệnh này.

Hội chứng Serotonin là gì?

Hội chứng Serotonin là gì?

Khám phá nguyên nhân, triệu chứng và cách điều trị hội chứng serotonin trong bài đăng thông tin này. Hãy cập nhật thông tin và tìm hiểu cách nhận biết và kiểm soát tình trạng nghiêm trọng này.

Bệnh chất trắng là gì?

Bệnh chất trắng là gì?

Chất trắng chiếm phần lớn não của bạn. Bạn mất rất nhiều chất trắng theo tuổi tác. Điều đó có thể gây ra các vấn đề về suy nghĩ, đi lại và giữ thăng bằng. WebMD cho bạn biết cách phòng ngừa.

Biện pháp khắc phục tại nhà cho chứng chóng mặt

Biện pháp khắc phục tại nhà cho chứng chóng mặt

Cảm giác quay cuồng và chóng mặt do chóng mặt có thể hạn chế các hoạt động của bạn và khiến bạn cảm thấy buồn nôn. WebMD mô tả một số động tác đơn giản bạn có thể thực hiện tại nhà có thể giúp giảm đau, tùy thuộc vào nguyên nhân.

Rối loạn chức năng hệ thần kinh tự chủ

Rối loạn chức năng hệ thần kinh tự chủ

Rối loạn chức năng hệ thần kinh tự chủ là một nhóm các rối loạn y khoa ảnh hưởng đến hệ thần kinh tự chủ (ANS) của bạn. Tìm hiểu thêm về các triệu chứng và phương pháp điều trị tại đây.