Rystiggo để điều trị bệnh nhược cơ toàn thể

• Thuốc của bạn hoạt động như thế nào
• Bất kỳ ai bị bệnh nhược cơ có thể sử dụng Rystiggo không?
• Tôi sẽ nhận được loại thuốc này như thế nào?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào?
• Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?
• Dấu hiệu cho thấy thuốc đang có tác dụng
• Có lý do nào khiến bạn không nên sử dụng Rystiggo không?
• Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Những loại tương tác nào có thể xảy ra?
• Nhận thuốc của bạn

Bệnh nhược cơ là một tình trạng tự miễn dịch kéo dài suốt đời (mãn tính)  , có nghĩa là hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công các tế bào khỏe mạnh của chính nó. Hầu hết những người mắc bệnh nhược cơ toàn thể (gMG) đều có kháng thể trong hệ thống của họ tấn công các thụ thể ở mối nối thần kinh cơ, nơi các tế bào thần kinh và cơ giao tiếp. Điều này chặn các tín hiệu giữa các tế bào và dẫn đến suy nhược cơ. 

Rystiggo là một phần của nhóm thuốc mới, được gọi là thuốc ức chế thụ thể FcRn, được chấp thuận để nhắm vào các bộ phận cụ thể của hệ thống miễn dịch nhằm giảm các kháng thể có hại này.

Thuốc của bạn hoạt động như thế nào

Không có cách chữa khỏi bệnh gMG. Bệnh này gây ra tình trạng yếu cơ có thể ảnh hưởng đến nhiều bộ phận khác nhau của cơ thể. Bạn càng sử dụng nhiều cơ, chúng càng yếu đi. Các triệu chứng phổ biến bao gồm những triệu chứng sau và có thể khác nhau ở mỗi người.

• Sụp mí mắt một hoặc cả hai
• Thay đổi biểu cảm khuôn mặt do yếu ở mặt, hàm hoặc miệng
• Yếu ở tay, chân và bàn tay
• Khó nuốt
• Khó nói

Trong gMG, hai kháng thể có hại được gọi là kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR) hoặc kháng thể kháng thụ thể kinase đặc hiệu cơ (MuSK). Các kháng thể này chặn các thụ thể trên tế bào cơ, ngăn chúng nhận tín hiệu từ tế bào thần kinh. Kết quả là, hệ thống miễn dịch tấn công nhầm vào các cơ của cơ thể.

Rystiggo là một phương pháp điều trị mới được thiết kế để giảm các kháng thể có hại gây ra các triệu chứng của gMG. Rystiggo nhắm vào một loại protein gọi là thụ thể Fc ở trẻ sơ sinh (FcRn). Bằng cách liên kết với FcRn, Rystiggo khiến cơ thể loại bỏ các kháng thể anti-AChR và anti-MuSK khỏi máu. Với ít các kháng thể này trong máu hơn, tình trạng tắc nghẽn giao tiếp thần kinh-cơ sẽ ít hơn. Điều này có thể dẫn đến cải thiện sức mạnh cơ bắp và ít triệu chứng MG hơn đối với nhiều người. 

Bất kỳ ai bị bệnh nhược cơ có thể sử dụng Rystiggo không?

Rystiggo được chấp thuận sử dụng cho những người mắc bệnh gMG có một số loại kháng thể nhất định trong máu, được gọi là kháng thể anti-AChR hoặc anti-MuSK. Mặc dù hầu hết (80%-90%) người mắc bệnh MG đều có một trong những kháng thể này, nhưng không phải ai cũng có, vì vậy điều quan trọng là phải xác nhận rằng có một trong những kháng thể này. Rystiggo có thể không giúp ích cho những người không có những kháng thể này. 

Tôi sẽ nhận được loại thuốc này như thế nào?

Rystiggo thường được bác sĩ chăm sóc sức khỏe tiêm dưới bề mặt da của bạn. Kim được đưa vào mô dưới da của bạn, là lớp sâu hơn của da. Thuốc thường được tiêm ở phần dưới của vùng bụng, bên dưới rốn (rốn).

Liều lượng Rystiggo bạn nhận được có thể dựa trên cân nặng của bạn. Việc truyền dịch sẽ kéo dài khoảng 15 phút, nhưng thời gian chính xác có thể thay đổi. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn để tìm dấu hiệu phản ứng dị ứng (quá mẫn) ​​trong tối đa 15 phút sau khi truyền dịch.

Thông thường, truyền dịch được thực hiện một lần một tuần trong sáu tuần. Đây được coi là một "chu kỳ" điều trị. Bạn có thể có một khoảng nghỉ điều trị giữa các chu kỳ. Thực hiện theo hướng dẫn của bác sĩ chăm sóc sức khỏe về tần suất bạn nên dùng Rystiggo. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định thời gian bạn nên dùng Rystiggo trong các chu kỳ điều trị. 

Nó đã được nghiên cứu như thế nào?

Một nghiên cứu đã được thực hiện để xem xét tính an toàn và hiệu quả của Rystiggo đối với gMG. Mọi người trong nghiên cứu đều mắc MG với kháng thể anti-AChR hoặc anti-MuSK và hầu hết mọi người (90%) đều có kháng thể anti-AChR. Độ tuổi trung bình là 52 và thời gian mắc bệnh trung bình là sáu năm. Khoảng hai phần ba số người trong nghiên cứu là phụ nữ (61%) và người da trắng (68%). Khoảng 11% là người châu Á, 3% là người da đen và 1% là người Hawaii bản địa hoặc người dân đảo Thái Bình Dương khác. Hầu hết mọi người mắc bệnh nhẹ (39%) hoặc trung bình (57%) dựa trên nhóm bệnh của Tổ chức Myasthenia Gravis Foundation of America, chỉ có 4% số người mắc bệnh nặng.

Sau đây là một số thông tin quan trọng về các phương pháp điều trị mà mọi người đã sử dụng khi nghiên cứu bắt đầu. Các loại thuốc này được phép tiếp tục trong quá trình nghiên cứu.

• Hầu hết mọi người (86%) đều sử dụng thuốc kháng cholinesterase.
• Khoảng hai phần ba (65%) dùng corticosteroid đường uống mỗi ngày.
• Khoảng một nửa (52%) đang dùng thuốc ức chế miễn dịch.

Hai liều Rystiggo khác nhau đã được so sánh với giả dược, và không ai biết liều nào hoặc họ đang dùng thuốc hay giả dược. Mỗi người được truyền dịch một lần một tuần trong sáu tuần. Vào cuối sáu tuần, mọi người được theo dõi thêm tám tuần nữa để xem các triệu chứng và tác dụng phụ có thay đổi không. 

Nghiên cứu đã đo lường hiệu quả của Rystiggo bằng cách đánh giá các triệu chứng của từng người bằng các thang điểm sau. Điểm cao hơn ở mỗi thang điểm có nghĩa là các triệu chứng nghiêm trọng hơn. 

• Thang đo Hoạt động hàng ngày của bệnh nhược cơ (MG-ADL), yêu cầu người bệnh đánh giá mức độ ảnh hưởng của các triệu chứng đến các hoạt động khác nhau trong ngày, như nói chuyện, nhai, nuốt, thở, nhìn rõ và đánh răng và chải tóc. Điểm số dao động từ 0 đến 24.
• Điểm số MG định lượng (QMG), yêu cầu nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đo sức mạnh cơ ở các bộ phận khác nhau của cơ thể. Điểm số dao động từ 0 đến 39.
• Thang điểm Myasthenia Gravis Composite (MGC), kết hợp các đánh giá từ bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe về chức năng mắt, sức mạnh cơ, chuyển động cổ, nhai, nuốt và thở. Điểm số dao động từ 0 đến 50.
• Thang đo Kết quả do Bệnh nhân Báo cáo về Triệu chứng Myasthenia Gravis (PRO), cho phép một người đánh giá năm triệu chứng cốt lõi của MG: yếu cơ nói chung, cơ cổ, cơ mắt, mệt mỏi nói chung và cơ hô hấp. Điểm số dao động từ 0 đến 100.

Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?

Những người dùng Rystiggo ở bất kỳ liều nào đều thấy cải thiện ở MG-ADL bắt đầu sau tuần thứ nhất, với cải thiện tối đa ở tuần thứ sáu. Ngoài ra, những người dùng Rystiggo cũng thấy cải thiện ở thang điểm QMG, MGC và PRO. Điều này có nghĩa là các triệu chứng được đánh giá bởi những người trong nghiên cứu và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đã cải thiện nhiều hơn với Rystiggo so với giả dược. Nhìn chung, những người dùng Rystiggo cảm thấy cơ bắp của họ khỏe hơn và họ có thể di chuyển tốt hơn so với những người dùng giả dược. 

Kết quả của bạn có thể khác với những gì đã thấy trong các nghiên cứu lâm sàng. Bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên xác định xem lợi ích có lớn hơn bất kỳ rủi ro tiềm ẩn nào không. 

Dấu hiệu cho thấy thuốc đang có tác dụng

Rystiggo có tác dụng cải thiện sức mạnh cơ bắp của bạn. Bạn có thể bắt đầu thấy sự cải thiện ở cơ bắp sau vài tuần kể từ khi bắt đầu truyền Rystiggo.

Không ngừng sử dụng thuốc này hoặc bất kỳ loại thuốc nào khác cho MG mà không trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn trước, ngay cả khi các triệu chứng của bạn đã thuyên giảm. Các triệu chứng của bạn có thể trở nên tồi tệ hơn nếu bạn ngừng hoặc thay đổi bất kỳ loại thuốc nào.

Điều quan trọng là theo dõi tiến trình của bạn và xem xét lại với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn. Liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn không thấy cải thiện hoặc các triệu chứng của bạn trở nên tồi tệ hơn. 

Có lý do nào khiến bạn không nên sử dụng Rystiggo không?

Không nên bắt đầu dùng Rystiggo nếu bạn đang bị nhiễm trùng. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nhiễm trùng nào sau đây. Họ có thể đợi để bắt đầu truyền dịch hoặc trì hoãn chu kỳ điều trị cho đến khi tình trạng nhiễm trùng được giải quyết.

• Sốt, đổ mồ hôi, ớn lạnh hoặc đau nhức cơ
• Ho hoặc ho ra máu
• Cảm giác nóng rát, châm chích hoặc đau khi đi tiểu
• Chảy nước mũi, chất nhầy dư thừa, nghẹt mũi hoặc đau họng
• Khó thở hoặc thở khò khè
• Mệt mỏi
• Tiêu chảy hoặc đau bụng
• Giảm cân

Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Rystiggo là đau đầu, sốt, nhiễm trùng ở mũi hoặc họng, buồn nôn, tiêu chảy, phản ứng dị ứng nghiêm trọng và phản ứng tại vị trí kim tiêm truyền. 

Đau đầu thường ở mức độ nhẹ đến trung bình. Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu bạn bị đau đầu thường xuyên hoặc đau đầu nghiêm trọng hơn. Họ có thể đề nghị dùng thuốc không kê đơn (OTC) để giúp kiểm soát cơn đau đầu trong quá trình điều trị. 

Buồn nôn và tiêu chảy là triệu chứng thường gặp trong vài tuần đầu. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nào trong số này. Để hạn chế buồn nôn hoặc tiêu chảy, bạn có thể thử các bước đơn giản như ăn các loại thực phẩm nhạt như cơm, chuối và bánh mì nướng; uống nhiều nước; và giảm lượng caffeine bạn đang uống. Hãy gọi cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu các triệu chứng của bạn không cải thiện hoặc trở nên tồi tệ hơn. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể kê đơn thuốc theo toa để điều trị tình trạng này hoặc có thể yêu cầu bạn giữ thuốc OTC trong tầm tay. 

Hãy gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng cảm lạnh thông thường hoặc các triệu chứng của các bệnh nhiễm trùng khác. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định cách tốt nhất để điều trị các triệu chứng.

Rystiggo có thể gây ra phản ứng tại vị trí kim tiêm, có thể bao gồm đỏ, ngứa và sưng. Một cách để giảm các phản ứng này là tiêm thuốc vào một phần khác nhau của cơ thể mỗi lần, được gọi là "xoay" vị trí tiêm. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn có bất kỳ dấu hiệu phản ứng nào tại vị trí tiêm Rystiggo. 

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Tại Hoa Kỳ, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho FDA tại  www.fda.gov/medwatch hoặc gọi đến số 800-FDA-1088 (800-332-1088). Tại Canada, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Health Canada tại  www.health.gc.ca/medeffect hoặc gọi đến số 866-234-2345.

Những loại tương tác nào có thể xảy ra?

Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về bất kỳ loại vắc-xin nào mà bạn có thể cần. Bạn không nên tiêm một số loại vắc-xin ngay trước hoặc trong khi sử dụng Rystiggo. Hãy cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về bất kỳ loại vắc-xin nào mà bạn đã tiêm gần đây hoặc đã lên lịch tiêm.

Rystiggo hoạt động bằng cách chặn thụ thể FcRn. Thuốc có thể làm giảm tác dụng của các loại thuốc khác liên kết với thụ thể FcRn. Hãy cho bác sĩ biết nếu bạn đang sử dụng các loại thuốc sau.

• Các sản phẩm immunoglobulin, như  immunoglobulin tiêm tĩnh mạch (IVIg)
• Kháng thể đơn dòng
• Thuốc sử dụng dẫn xuất kháng thể có chứa miền Fc của con người

Đây không phải là danh sách đầy đủ các loại thuốc có thể tương tác với Rystiggo. Hãy cho dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn, vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ tìm ra xem có bất kỳ tương tác nào không hoặc nếu bạn cần điều chỉnh liều lượng.

Nhận thuốc của bạn

Hầu hết mọi người sẽ nhận Rystiggo tại một trung tâm truyền dịch. Dựa trên một số yêu cầu nhất định, một số người có thể sử dụng Rystiggo tại nhà với sự trợ giúp của y tá. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về lựa chọn nào phù hợp với bạn. Nhà sản xuất thuốc có một chương trình hỗ trợ quá trình này cho bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  www.rystiggo.com  hoặc gọi đến số 844-669-2731. 

Phê duyệt bảo hiểm. Bảo hiểm của bạn có thể yêu cầu phê duyệt cho Rystiggo, còn được gọi là ủy quyền trước. Công ty bảo hiểm sẽ xem xét đơn thuốc từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để đảm bảo đơn thuốc được bảo hiểm và xác định quy trình cần tuân theo. 

Tìm trung tâm truyền dịch Rystiggo.  Truyền dịch Rystiggo được thực hiện tại một số bệnh viện và trung tâm truyền dịch tại Hoa Kỳ. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về một trung tâm truyền dịch gần bạn hoặc tìm hiểu thêm thông tin tại  www.rystiggo.com/infusion-finder .

Hỗ trợ tài chính. Có một chương trình hỗ trợ tài chính từ nhà sản xuất thuốc. Bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm theo toa hay không và loại bảo hiểm bạn có.

NGUỒN:

Lancet Neurology : “Tính an toàn và hiệu quả của rozanolixizumab ở những người mắc bệnh nhược cơ toàn thể (MycarinG): một nghiên cứu giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, thích ứng.”

Thần kinh học và Liệu pháp : “Đo mức độ nghiêm trọng chung của bệnh nhược cơ (MG): bằng chứng về giá trị gia tăng hoặc các triệu chứng MG PRO.”

Thông tin kê đơn của Rystiggo (UCB) tại Hoa Kỳ, tháng 6 năm 2024.

Rystiggo: “Nguồn tài nguyên hữu ích.”

UCB.com: “UCB thông báo FDA Hoa Kỳ chấp thuận Rystiggo (rozanolixizumab-noli) để điều trị bệnh nhược cơ toàn thể ở người lớn.”