Skycarys cho bệnh Friedreich Ataxia ở người lớn

• Nó hoạt động thế nào?
• Tôi nên uống như thế nào?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào?
• Những lợi ích dựa trên nghiên cứu là gì?
• Nó có phù hợp với tôi không?
• Phải mất bao lâu để có hiệu quả?
• Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra?
• Tôi cần phải làm gì để có được nó?
• Có hỗ trợ chi phí nào không?

Bệnh Friedreich ataxia (FA) là một căn bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh. Bệnh thường được chẩn đoán ở trẻ em và ảnh hưởng đến khoảng 5.000 người ở Hoa Kỳ. Bệnh gây mất kiểm soát cơ. Các triệu chứng trở nên tồi tệ hơn khi bệnh tiến triển. Những người mắc FA có thể có các triệu chứng sau:

• Mất thính lực
• Mất thị lực
• Khó khăn khi đi bộ
• Mệt mỏi
• Nói chậm hoặc nói lắp
• Yếu, tê và đau ở tay và chân
• Đau ngực hoặc nhịp tim nhanh
• Hụt hơi

Skyclarys được chấp thuận vào năm 2023 là phương pháp điều trị đầu tiên cho FA. Skyclarys chứa thành phần hoạt chất omaveloxolone. Skyclarys không chữa khỏi FA nhưng có thể giúp giảm các triệu chứng và làm chậm quá trình bệnh trở nên trầm trọng hơn.

Theo các nghiên cứu, Skyclarys có thể cải thiện chức năng thần kinh và làm chậm quá trình tiến triển của bệnh. Dưới đây là những câu hỏi và câu trả lời thường gặp về Skyclarys và liệu đây có phải là lựa chọn điều trị tốt cho bạn hay không. 

Nó hoạt động thế nào?

Skyclarys là một yếu tố hạt nhân (có nguồn gốc từ hồng cầu 2) như chất hoạt hóa 2 (Nrf2). Nrf2 là một protein giúp bảo vệ tế bào. Con đường Nrf2, một hệ thống phòng thủ cho cơ thể bạn, không hoạt động tốt trong FA, gây ra căng thẳng, viêm và tổn thương tế bào. Skyclarys kích hoạt con đường Nrf2, giúp phục hồi và cải thiện chức năng tế bào ty thể . Nó cũng có tác dụng giảm căng thẳng và viêm. 

Tôi nên uống như thế nào?

Skyclarys là viên nang dùng bằng đường uống. Bạn sẽ uống ba viên nang 50 miligam cùng một lúc mỗi ngày. Nên uống khi bụng đói, ít nhất 1 giờ trước khi ăn. 

Skyclarys nên được nuốt trọn. Không nên nghiền nát hoặc nhai. Nếu bạn gặp khó khăn khi nuốt Skyclarys, có thể mở viên nang và rắc 2 thìa canh táo xay vào bên trong. Khuấy đều hỗn hợp và nuốt ngay. 

Không được trộn nội dung viên nang với sữa hoặc nước cam. Không được cho viên nang đã mở bằng ống thông dạ dày. 

Nếu bạn quên uống một liều, bạn nên bỏ qua liều đó và uống liều tiếp theo vào thời điểm thông thường. Không uống thêm hoặc uống gấp đôi liều.

Nó đã được nghiên cứu như thế nào?

Tính an toàn và hiệu quả của Skycarys trong điều trị FA đã được nghiên cứu. Tám mươi hai người đã hoàn thành nghiên cứu kéo dài 48 tuần. 

Những người tham gia nghiên cứu được dùng 150 miligam Skyclarys hoặc giả dược, không chứa thuốc. Nghiên cứu bao gồm những người từ 16 đến 40 tuổi, với độ tuổi trung bình là 24. Khoảng 97% số người tham gia nghiên cứu là người da trắng và 3% là chủng tộc không xác định. Bốn mươi sáu phần trăm số người được nghiên cứu là nữ. 

Thành công điều trị được đo bằng sự thay đổi so với ban đầu trong thang điểm Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) đã sửa đổi. mFARS là một đánh giá về chức năng thần kinh và kiểm tra sự phối hợp và ổn định. mFARS đánh giá các tiêu chí sau.

• Lời nói
• Phối hợp chi trên (cánh tay)
• Phối hợp chi dưới (chân)
• Sự ổn định thẳng đứng (tư thế ngồi, tư thế đứng và đi bộ)

Điểm số dao động từ 0 đến 99, với điểm số thấp hơn có nghĩa là ít suy giảm về thể chất hơn. Khi bắt đầu nghiên cứu, điểm số dao động từ 20 đến 80, với điểm mFARS trung bình là 40.

Một nghiên cứu mở rộng dài hạn đã được hoàn thành sau 48 tuần đầu tiên. Tất cả mọi người trong phần nghiên cứu này đều dùng Skyclarys. 

Những lợi ích dựa trên nghiên cứu là gì?

• Cải thiện chức năng thần kinh . Sau 48 tuần, Skyclarys cải thiện chức năng thần kinh, so với giả dược. Những người dùng giả dược có điểm mFARS giảm 0,85 điểm. Những người dùng Skyclarys có điểm mFARS cải thiện 1,56 điểm. 
• Lợi ích lâu dài . Trong nghiên cứu kéo dài 3 năm, những người dùng Skyclarys có sự tiến triển chậm lại liên tục của bệnh. Những người ban đầu dùng giả dược và sau đó bắt đầu dùng Skyclarys cho thấy lợi ích trong quá trình tiến triển của bệnh. Nhưng họ không thể đạt được kết quả của những người bắt đầu điều trị sớm hơn. 

Một nghiên cứu về lịch sử tự nhiên của FA đã được bắt đầu vào năm 2003. Nghiên cứu này đã theo dõi hơn 1.250 người ở 14 địa điểm. Nghiên cứu đã đo lường các triệu chứng của bệnh cũng như sự tiến triển của bệnh. Nghiên cứu này cũng dẫn đến sự phát triển của mFARS. 

Một phân tích so sánh việc sử dụng Skyclarys trong thời gian dài với nghiên cứu lịch sử tự nhiên, trong đó mọi người không được dùng thuốc. Đây chỉ là một phân tích thăm dò và không phải là một nghiên cứu lâm sàng chính thức. 

Sau 3 năm điều trị bằng Skyclarys, điểm mFARS thấp hơn so với điểm từ nghiên cứu lịch sử tự nhiên, không điều trị. Nghiên cứu đã chỉ ra rằng điểm mFARS thường tăng khoảng 2 điểm mỗi năm. Những người được điều trị bằng Skyclarys có điểm tăng 3 điểm trong 3 năm. Những người trong nghiên cứu lịch sử tự nhiên, không dùng thuốc, có điểm tăng 6,61 điểm trong 3 năm. Skyclarys làm chậm quá trình tiến triển của mFARS 55% trong phân tích này.

Nó có phù hợp với tôi không?

Skyclarys có thể phù hợp với bạn nếu bạn mắc chứng mất điều hòa Friedreich và trên 16 tuổi. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để biết thêm thông tin.

Skyclarys chưa được nghiên cứu ở những người mắc một số tình trạng sức khỏe nhất định vì nó có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ nghiêm trọng. Bạn không nên dùng Skyclarys nếu bạn bị bệnh gan nặng.

Phải mất bao lâu để có hiệu quả?

Trong các nghiên cứu, một số người thấy sự cải thiện về chức năng sau 12 tuần. Đối với một số người, sự cải thiện về triệu chứng có thể mất nhiều thời gian hơn. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn không thấy sự cải thiện sau 12 tuần. 

Tôi có thể phòng ngừa và kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Skycarys bao gồm:

• Tăng men gan 
• Đau đầu
• Buồn nôn 
• Đau bụng
• Mệt mỏi 
• Tiêu chảy 

Tăng men gan là tác dụng phụ phổ biến nhất được thấy trong các nghiên cứu. Điều này có nghĩa là gan của bạn bị tổn thương hoặc bị viêm. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thường xuyên kiểm tra men gan của bạn bằng xét nghiệm máu. Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn phát triển bất kỳ triệu chứng nào sau đây của tổn thương gan:

• Buồn nôn
• Nôn mửa
• Vàng da hoặc vàng mắt
• Đau ở bụng trên bên phải

Duy trì thói quen lối sống lành mạnh có thể giúp ngăn ngừa đau đầu . Hãy chắc chắn rằng bạn đang ăn một chế độ ăn uống lành mạnh, giữ đủ nước và ngủ đủ giấc. Nếu bạn bị đau đầu, bạn có thể thử nghỉ ngơi trong phòng tối, mát mẻ, chườm mát, thiền hoặc tập trung vào các bài tập thở. 

Buồn nôn, đau bụng và tiêu chảy thường xảy ra với Skyclarys. Ăn các bữa ăn nhỏ hơn, thường xuyên hơn có thể giúp ích. Ngoài ra, hãy thử ăn chậm và nhai kỹ thức ăn. Tránh xa caffeine, rượu và đồ uống có ga. 

Nếu bạn bị  tiêu chảy , hãy đảm bảo rằng bạn đang giữ đủ nước. Nước, nước dùng, nước dừa, đồ uống thể thao và dung dịch bù nước là những lựa chọn tốt để bổ sung lượng nước đã mất. Bạn nên tránh các loại thực phẩm từ sữa, cay, béo và đường cho đến khi bạn cảm thấy khỏe hơn. Đơn giản hóa chế độ ăn uống của bạn để bao gồm các loại thực phẩm nhạt, chẳng hạn như cơm, khoai tây, bánh mì nướng và chuối. Dược sĩ của bạn có thể giới thiệu một loại thuốc chống tiêu chảy không kê đơn như Imodium. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu tình trạng tiêu chảy của bạn trở nên nghiêm trọng.

Bệnh Skyclarys thường gây ra tình trạng mệt mỏi . Bạn không nên lái xe hoặc làm các hoạt động khác đòi hỏi sự tỉnh táo hoặc phối hợp cho đến khi bạn biết bệnh Skyclarys ảnh hưởng đến bạn như thế nào. 

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Tại Hoa Kỳ, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho FDA tại www.fda.gov/medwatch hoặc gọi đến số 800-FDA-1088 (800-332-1088). Tại Canada, bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Health Canada tại www.health.gc.ca/medeffect hoặc gọi đến số 866-234-2345.

Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra?

Nhiều loại thuốc có thể tương tác với Skyclarys. Những loại thuốc này có thể ảnh hưởng đến cách Skyclarys hoạt động và ngược lại. Điều này cũng có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ của bạn. Một số loại thuốc được chuyển hóa bởi một loại enzyme gọi là CYP3A4. Nếu bạn dùng những loại thuốc này cùng nhau, bác sĩ có thể phải thay đổi liều dùng hoặc thay đổi thuốc của bạn. Hãy hỏi dược sĩ hoặc bác sĩ khác xem có loại thuốc nào của bạn có thể gây ra tương tác này không.

Skyclarys có thể làm giảm tác dụng của biện pháp tránh thai bằng hormone. Điều này có thể làm tăng khả năng mang thai của bạn. Biện pháp tránh thai không phải hormone, chẳng hạn như bao cao su và màng ngăn, nên được sử dụng thay thế hoặc cùng với biện pháp tránh thai bằng hormone trong khi dùng Skyclarys và trong 28 ngày sau khi ngừng.

Nên tránh dùng bưởi và nước ép bưởi khi dùng Skyclarys. Bưởi có thể làm tăng tác dụng của Skyclarys và gây ra nhiều tác dụng phụ hơn. 

Hãy cho dược sĩ và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác biết về tất cả các loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược và thực phẩm bổ sung mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ tìm hiểu xem có bất kỳ tương tác nào với Skyclarys hay không.

Tôi cần phải làm gì để có được nó?

Skyclarys cần có đơn thuốc từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Bác sĩ thần kinh của bạn có thể kê đơn Skyclarys và có thể cần phải có sự cho phép trước từ công ty bảo hiểm của bạn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với công ty bảo hiểm của bạn để được chấp thuận thuốc. 

Skyclarys là một loại thuốc đặc trị chỉ có tại các hiệu thuốc chuyên khoa. Hiệu thuốc chuyên khoa sẽ điều phối việc giao đơn thuốc của bạn. Thuốc này không có tại các hiệu thuốc bán lẻ. 

Có hỗ trợ chi phí nào không?

Có thể có sự hỗ trợ để giúp bạn đủ khả năng chi trả cho thuốc của mình. Điều kiện đủ phụ thuộc vào đơn thuốc và phạm vi bảo hiểm y tế hiện tại của bạn. Truy cập https://www.biogenreach.com/patient/#affordabilityOptions hoặc gọi 844-987-3224 để biết thêm thông tin.

NGUỒN:

Thông tin kê đơn của Skyclarys (Reata) tại Hoa Kỳ, tháng 1 năm 2024.

Hướng dẫn sử dụng thuốc của Skyclarys (Reata) tại Hoa Kỳ, tháng 1 năm 2024.

Biên niên sử Thần kinh học : “Tính an toàn và hiệu quả của Omaveloxolone trong bệnh Friedreich Ataxia (Nghiên cứu MOXIe).”

Rối loạn vận động : “Hiệu quả của Omaveloxolone trong chứng mất điều hòa Friedreich: Phân tích khởi đầu chậm của phần mở rộng MOXIe.”

Biên niên sử về Thần kinh học Lâm sàng và Chuyển dịch : “So sánh xu hướng phù hợp giữa điều trị bằng omaveloxolone với dữ liệu tiền sử tự nhiên của chứng mất điều hòa Friedreich.”

Skyclarys.com.