Zilսϲорlaո (Zilbrysq) cho bệnh nhược cơ

• Thuốc Zilbrysq có tác dụng gì đối với bệnh nhược cơ?
• Bất kỳ ai bị bệnh nhược cơ đều có thể sử dụng Zilbrysq không?
• Tôi sử dụng nó như thế nào?
• Tôi cần biết điều gì trước khi bắt đầu dùng thuốc này không?
• Nó đã được nghiên cứu như thế nào?
• Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu này?
• Thuốc Zilbrysq có tác dụng điều trị bệnh nhược cơ nhanh như thế nào?
• Tôi có thể ngăn ngừa hoặc kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?
• Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?
• Có cần thực hiện bất kỳ bước đặc biệt nào để nhận được loại thuốc này không?
• Có thẻ giảm giá không?

Những người mắc bệnh nhược cơ có thể cần sử dụng nhiều loại thuốc khác nhau để kiểm soát các triệu chứng của họ. Trong những năm gần đây, một nhóm thuốc mới gọi là thuốc ức chế bổ thể đã được chấp thuận để điều trị tình trạng này. Mặc dù tất cả các loại thuốc này đều được tiêm vào cơ thể,  Zilbrysq là thuốc ức chế bổ thể có thể được tiêm tại nhà.

Thuốc Zilbrysq có tác dụng gì đối với bệnh nhược cơ?

Bệnh nhược cơ (MG) là một  tình trạng tự miễn dịch , có nghĩa là các tế bào miễn dịch của cơ thể tấn công các tế bào khỏe mạnh. Trong MG,  hệ thống miễn dịch tấn công một thụ thể trên các tế bào ở khớp thần kinh cơ, là nơi các dây thần kinh và cơ gặp nhau. Thụ thể mà cơ thể tấn công, được gọi là thụ thể acetylcholine, gửi các tín hiệu quan trọng đến các cơ để bảo chúng di chuyển và hoạt động. MG làm chậm các tín hiệu này, khiến các cơ nhanh chóng trở nên yếu và mệt mỏi. 

Mỗi người mắc MG sẽ có trải nghiệm khác nhau, tùy thuộc vào bộ phận nào của cơ thể bị ảnh hưởng. Một số người mắc MG có các triệu chứng bắt đầu đột ngột, trong khi những người khác có các triệu chứng dần trở nên tồi tệ hơn trong vài năm. Trong một số trường hợp, tình trạng này sẽ chuyển sang "thuyên giảm", nghĩa là các triệu chứng sẽ biến mất trong một khoảng thời gian. 

Sau đây là một số triệu chứng do MG gây ra:

• Bệnh có thể ảnh hưởng đến cổ, cánh tay và chân, gây ra các vấn đề khi đi lại, sử dụng cánh tay và bàn tay bình thường hoặc khi ngẩng đầu. 
• Bệnh này có thể ảnh hưởng đến cơ mắt, khiến người bệnh nhìn đôi hoặc sụp mí mắt.
• Bệnh này có thể ảnh hưởng đến mặt và miệng, gây ra tình trạng nói lắp, khó nhai hoặc nuốt, hoặc thay đổi giọng nói hoặc biểu cảm khuôn mặt. 
• Khoảng một phần năm (20%) số người mắc tình trạng này sẽ gặp phải tình trạng cấp cứu y tế gọi là cơn nhược cơ , khi đó việc thở trở nên khó khăn hoặc không thể thở được. Một số cơn nhược cơ không có nguyên nhân, trong khi những cơn khác do các tác nhân kích thích như nhiễm trùng, căng thẳng hoặc một số loại thuốc gây ra. 

Chìa khóa để điều trị MG là giúp cơ thể tiếp tục gửi tín hiệu qua thụ thể acetylcholine. Thuốc kháng cholinesterase, chẳng hạn như  pyridostigmine (Mestinon), có thể giúp tăng các tín hiệu này bằng cách tăng lượng chất gọi là acetylcholine trong cơ thể. Corticosteroid đường uống như  prednisone cũng thường được sử dụng để giúp kiểm soát các triệu chứng. Thuốc ức chế hệ thống miễn dịch hoạt động quá mức (gọi là thuốc ức chế miễn dịch) cũng có thể hữu ích. Một số người có thể tiêm các loại thuốc khác hoặc phẫu thuật để điều trị tình trạng này.

Thành phần hoạt chất trong Zilbrysq, zilucoplan, là chất ức chế bổ sung. Nó hoạt động bằng cách chặn con đường bổ sung, đóng vai trò quan trọng trong cách hệ thống miễn dịch tấn công thụ thể acetylcholine ở những người mắc MG. Chặn con đường này làm chậm các cuộc tấn công từ hệ thống miễn dịch, cho phép cơ thể gửi tín hiệu mạnh hơn đến các cơ. 

Bất kỳ ai bị bệnh nhược cơ đều có thể sử dụng Zilbrysq không?

Zilbrysq được chấp thuận sử dụng cho những người mắc MG có một loại kháng thể nhất định trong máu gọi là kháng thể thụ thể kháng acetylcholine. Mặc dù hầu hết (80%-90%) người mắc MG đều có kháng thể này, nhưng không phải ai cũng có, vì vậy điều quan trọng là phải xác nhận rằng kháng thể này có mặt. Zilbrysq có thể không giúp ích cho những người không có kháng thể này.  

Tôi sử dụng nó như thế nào?

Zilbrysq là một chất lỏng tiêm dưới da một lần mỗi ngày. Có thể tiêm vào đùi, dạ dày hoặc vùng ngoài cánh tay trên. Thuốc này được bảo quản trong tủ lạnh. Để việc tiêm dễ chịu hơn, mỗi liều nên để ở nhiệt độ phòng trong khoảng 30-45 phút trước khi sử dụng.

Zilbrysq được đựng trong ống tiêm đã nạp sẵn thuốc có kim tiêm. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ hướng dẫn bạn cách tiêm thuốc trước khi bạn sử dụng lần đầu tiên. Đơn thuốc của bạn cũng sẽ đi kèm với “Hướng dẫn sử dụng”, giải thích cách pha chế và tiêm liều. Điều quan trọng là phải tiêm thuốc đúng cách để bạn có được liều lượng phù hợp. Hãy hỏi dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác nếu bạn không chắc chắn về cách sử dụng Zilbrysq. 

Tôi cần biết điều gì trước khi bắt đầu dùng thuốc này không?

Thuốc này có thể làm tăng nguy cơ mắc một số bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng, bao gồm cả nhiễm trùng não mô cầu. Để giúp giảm nguy cơ này xảy ra, Zilbrysq chỉ có sẵn thông qua một chương trình đặc biệt gọi là chương trình REMS Zilbrysq. Bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn phải cùng đăng ký vào chương trình này trước khi bạn có thể bắt đầu sử dụng thuốc này.

Là một phần của chương trình, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ trao đổi với bạn về các bệnh nhiễm trùng não mô cầu, bao gồm cách phòng ngừa, cách nhận biết các triệu chứng và tầm quan trọng của việc tìm kiếm sự trợ giúp y tế ngay khi bạn bị ốm. Để giúp giảm nguy cơ nhiễm trùng, họ sẽ đảm bảo rằng bạn đã tiêm  vắc-xin não mô cầu ít nhất hai tuần trước khi bắt đầu dùng Zilbrysq. Nếu bạn cần bắt đầu dùng Zilbrysq ngay lập tức và vẫn chưa tiêm vắc-xin, bạn sẽ cần dùng kháng sinh cho đến khi vắc-xin bắt đầu có tác dụng. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn cũng sẽ cung cấp cho bạn Thẻ an toàn cho bệnh nhân về nguy cơ này mà bạn có thể trình cho bất kỳ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nào khác điều trị cho bạn. Bạn nên mang theo thẻ này bên mình mọi lúc trong khi sử dụng Zilbrysq và trong hai tháng sau khi bạn ngừng sử dụng. 

Nó đã được nghiên cứu như thế nào?

Một nghiên cứu đã được thực hiện để xem Zilbrysq có an toàn và hiệu quả ở người lớn mắc MG hay không. Tất cả những người trong nghiên cứu này đều có kháng thể thụ thể kháng acetylcholine (AchR) trong máu và độ tuổi trung bình là 53. Hơn một nửa (57%) số người trong nghiên cứu này là nữ. Hầu hết (74%) là người da trắng, khoảng 12% là người châu Á, 7% là người da đen và ít hơn 1% là người Mỹ bản địa hoặc người bản địa Alaska. Khoảng 7% số người trong nghiên cứu này được xác định là người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh. 

Sau đây là một số thông tin quan trọng về các phương pháp điều trị mà mọi người đã sử dụng khi nghiên cứu bắt đầu. 

• Hầu hết mọi người (85%) đều sử dụng thuốc kháng cholinesterase.
• Khoảng hai phần ba (63%) dùng corticosteroid đường uống mỗi ngày. 
• Khoảng một nửa (53%) đang dùng thuốc ức chế miễn dịch.

Zilbrysq được so sánh với giả dược, và không ai biết liệu họ đang dùng thuốc hay giả dược. Bất kỳ ai đã sử dụng các loại thuốc khác để điều trị MG trước khi nghiên cứu bắt đầu đều được yêu cầu tiếp tục dùng các loại thuốc này trong suốt quá trình nghiên cứu.

Nghiên cứu này đo lường hiệu quả bằng cách đo các triệu chứng của mỗi người theo hai thang điểm:

• Thang đo Hoạt động hàng ngày của MG (MG-ADL), yêu cầu một người đánh giá mức độ tình trạng của họ ảnh hưởng đến khả năng thực hiện một số việc nhất định, bao gồm nói, nhai, nuốt, thở, nhìn rõ và đánh răng và chải tóc. Điểm số có thể dao động từ 0 đến 24 và điểm số cao hơn có nghĩa là các triệu chứng nghiêm trọng hơn. 
• Điểm số MG định lượng (QMG), yêu cầu các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đánh giá chức năng cơ của một người đối với các cơ ở mặt, mắt, cổ họng, cánh tay, bàn tay và chân. Điểm số có thể dao động từ 0 đến 39 và điểm số cao hơn có nghĩa là các triệu chứng nghiêm trọng hơn.

Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu này?

Sau ba tháng, điểm số trên MG-ADL, được đánh giá bởi những người trong nghiên cứu, đã cải thiện nhiều hơn ở những người sử dụng Zilbrysq so với những người sử dụng giả dược. Những người sử dụng Zilbrysq cũng có điểm số của họ trên QMG, được đánh giá bởi một nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, cải thiện nhiều hơn so với những người sử dụng giả dược. Điều này có nghĩa là các triệu chứng được đánh giá bởi những người trong nghiên cứu, cũng như các chuyên gia của họ, đã cải thiện nhiều hơn ở những người sử dụng Zilbrysq so với những người sử dụng giả dược. 

Thuốc Zilbrysq có tác dụng điều trị bệnh nhược cơ nhanh như thế nào?

Nếu Zilbrysq có hiệu quả, các triệu chứng của bạn sẽ bắt đầu cải thiện trong tuần đầu tiên sử dụng thuốc. Hầu hết mọi người thấy cải thiện rõ rệt nhất trong tháng đầu tiên. Không ngừng sử dụng thuốc này hoặc bất kỳ loại thuốc nào khác để điều trị MG mà không trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn trước, ngay cả khi các triệu chứng của bạn đã thuyên giảm. Các triệu chứng của bạn có thể trở nên tồi tệ hơn nếu bạn ngừng hoặc thay đổi bất kỳ loại thuốc nào. 

Hãy cho bác sĩ biết nếu các triệu chứng của bạn không có vẻ cải thiện sau một đến hai tháng sử dụng Zilbrysq. Họ có thể thảo luận về các lựa chọn khác để điều trị tình trạng của bạn. 

Tôi có thể ngăn ngừa hoặc kiểm soát tác dụng phụ như thế nào?

Zilbrysq có thể gây ra phản ứng da tại vị trí tiêm, có thể bao gồm đỏ, ngứa và sưng. Một cách để giảm các phản ứng này là tiêm thuốc vào một phần khác nhau của cơ thể mỗi lần, được gọi là luân phiên vị trí tiêm. Ví dụ, Zilbrysq có thể được tiêm vào các phần khác nhau của đùi, bụng hoặc vùng ngoài của cánh tay trên. Không tiêm thuốc vào vùng da đã mềm, bị tổn thương, bầm tím, sưng hoặc có sẹo. 

Những người sử dụng Zilbrysq có thể có nhiều khả năng mắc một số bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn, đặc biệt là nhiễm trùng ở mũi, họng hoặc phổi. Một số bệnh nhiễm trùng này có thể được ngăn ngừa bằng vắc-xin. Trước khi bắt đầu dùng Zilbrysq, hãy trao đổi với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn về việc bạn có cần tiêm vắc-xin hay không. Bạn cũng có thể giúp ngăn ngừa nhiễm trùng bằng cách giảm tiếp xúc với vi khuẩn bằng cách rửa tay và tránh xa những người bị bệnh.

Zilbrysq có thể làm tăng nguy cơ mắc một loại bệnh lây truyền qua đường tình dục (STD) gọi là  bệnh lậu . Để giúp giảm nguy cơ mắc bệnh nhiễm trùng này, điều quan trọng là phải tuân theo  các biện pháp tình dục an toàn , chẳng hạn như sử dụng bao cao su và đảm bảo rằng bạn và bạn tình của bạn được xét nghiệm thường xuyên. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về những cách tốt nhất để ngăn ngừa tình trạng này và thời điểm cần xét nghiệm. 

Một số người sử dụng Zilbrysq có thể bị u nang tụy và  viêm tụy . Trước khi bạn bắt đầu sử dụng thuốc này, bác sĩ sẽ kiểm tra máu của bạn để tìm một số loại enzyme có trong tuyến tụy. Hãy gọi ngay cho bác sĩ nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nào, chẳng hạn như đau dữ dội ở phần trên bụng lan ra lưng. 

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có các triệu chứng làm phiền bạn. Nếu bạn gặp bất kỳ điều gì mà bạn nghĩ có thể do Zilbrysq gây ra, bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 800-FDA-1088.

Có tương tác nào với các loại thuốc khác không?

Zilbrysq có thể tương tác với các loại thuốc và vắc-xin khác. Điều quan trọng là nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn phải biết tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. 

Có cần thực hiện bất kỳ bước đặc biệt nào để nhận được loại thuốc này không?

Zilbrysq là một loại thuốc được gọi là thuốc đặc trị. Điều này có nghĩa là bạn chỉ có thể mua thuốc này từ một hiệu thuốc chuyên khoa và có thể cần phải có sự cho phép trước từ công ty bảo hiểm của bạn. 

Có thẻ giảm giá không?

Nhà sản xuất thuốc có một chương trình có thể giúp trả lời bất kỳ câu hỏi nào bạn có thể có về loại thuốc này, bao gồm cả hỗ trợ chi trả chi phí thuốc. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  www.ucbonward.com/ZILBRYSQ . 

NGUỒN:

Viện Quốc gia về Rối loạn Thần kinh và Đột quỵ: "Nhược cơ".

Lancet Neurology:  “Tính an toàn và hiệu quả của zilucoplan ở những bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ toàn thể (RAISE): Một nghiên cứu giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược.”

Hướng dẫn sử dụng Zilbrysq (UCB) tại Hoa Kỳ, tháng 10 năm 2023.

Hướng dẫn dùng thuốc của Zilbrysq (UCB) tại Hoa Kỳ, tháng 10 năm 2023.

Thông tin kê đơn của Zilbrysq (UCB) tại Hoa Kỳ, tháng 4 năm 2024.