Các phương pháp điều trị thử nghiệm đầy hứa hẹn cho bệnh đa xơ cứng

• Thiết lập lại hệ thống miễn dịch của bạn
• Các phương pháp tiếp cận tế bào gốc mới khác
• Dạy những loại thuốc cũ những mánh khóe mới
• Có thể chữa khỏi bệnh MS không?

Tương lai nào đang chờ đón những người mắc bệnh đa xơ cứng ? Các bác sĩ, nhà khoa học và tình nguyện viên tận tụy đang làm việc ngày hôm nay để trả lời câu hỏi đó và tìm ra những đột phá cho tương lai.

Một số phương pháp điều trị thử nghiệm đang được nghiên cứu để tìm hiểu xem liệu chúng có an toàn và hiệu quả đối với những người mắc các loại bệnh đa xơ cứng (MS) khác nhau và ở các thời điểm khác nhau trong quá trình điều trị hay không.

Mục tiêu nghiên cứu chính là tìm ra những cách mới để ngăn chặn MS trở nên tồi tệ hơn hoặc thậm chí đảo ngược tổn thương thần kinh và tình trạng khuyết tật đi kèm. Cuối cùng, hy vọng là chấm dứt MS mãi mãi.

Đây chắc chắn là một yêu cầu khó khăn, nhưng các phòng thí nghiệm và trung tâm y tế trên khắp thế giới đang có những tiến bộ.

Thiết lập lại hệ thống miễn dịch của bạn

Khi bạn bị bệnh đa xơ cứng, hệ thống miễn dịch của bạn sẽ tấn công hệ thần kinh trung ương . Vậy thì sao nếu bác sĩ có thể loại bỏ hệ thống miễn dịch "xấu" của bạn và cung cấp cho bạn một hệ thống mới? Đó là ý tưởng cơ bản đằng sau một loại ghép tủy xương được gọi là ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (AHSCT).

Việc này diễn ra như thế nào? Thrower giải thích theo cách này:

• Các tế bào gốc chưa trưởng thành được tạo ra trong tủy xương của bạn sẽ được lấy ra khỏi máu.
• Những tế bào này được nhân bản và tạo ra nhiều bản sao.
• “Ổ cứng” của hệ thống miễn dịch kém sẽ bị xóa sạch bằng liệu pháp hóa trị liều cao.
• Hệ thống miễn dịch được khởi động lại bằng các tế bào gốc mới không tấn công hệ thần kinh của bạn.

Vì chúng là tế bào của bạn nên chúng không thể bị đào thải. Nhưng cơ thể bạn sẽ mất khoảng một tháng để thay thế hệ thống miễn dịch. Điều đó khiến bạn có nguy cơ mắc các bệnh nhiễm trùng có khả năng đe dọa tính mạng, bao gồm COVID-19 và các bệnh khác.

Quy trình này không phải là mới nhưng chưa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm chấp thuận. Có thể sẽ sớm thôi, Ben Thrower, MD, bác sĩ thần kinh và giám đốc y khoa của Viện MS Andrew C. Carlos tại Trung tâm Shepherd ở Atlanta và cố vấn y khoa cấp cao cho Quỹ Đa xơ cứng cho biết.

Trên thực tế, Viện Y tế Quốc gia đang tài trợ cho một thử nghiệm lâm sàng so sánh AHSCT với các phương pháp điều trị hiệu quả và được sử dụng rộng rãi nhất cho bệnh MS tái phát-thuyên giảm.

Mặc dù AHSCT chưa được chấp thuận, các chuyên gia biết rất nhiều về những ứng cử viên tốt nhất cho liệu pháp đầy tham vọng này. Theo Thrower, liệu pháp này thành công nhất ở những người mắc bệnh MS tái phát-thuyên giảm hung hăng dưới 50 tuổi.

Ông nói thêm rằng đây cũng là quy trình mà nữ diễn viên Selma Blair đã thực hiện vào năm 2019. Hành trình của cô là chủ đề của một bộ phim tài liệu năm 2021 có tên là Introducing, Selma Blair.

Hãy trao đổi với bác sĩ thần kinh của bạn về việc bạn có nên thử AHSCT hay không. Nhiều người Mỹ đến các quốc gia khác để điều trị bằng phương pháp này.

Các phương pháp tiếp cận tế bào gốc mới khác

Các bác sĩ đang khám phá các phương pháp tiếp cận tế bào gốc khác. Một liệu pháp cấy ghép tế bào gốc đang được thử nghiệm tại Trung tâm Shepherd của Atlanta nhằm mục đích điều trị tất cả các loại MS: tái phát-thuyên giảm, tiến triển nguyên phát và tiến triển thứ phát. Quy trình này sử dụng cái gọi là tế bào gốc trung mô. Nó có thể sửa chữa tổn thương và đảo ngược tình trạng khuyết tật.

Tế bào trung mô trưởng thành hơn tế bào gốc phôi, có khả năng phục hồi tốt hơn nhưng lại có rủi ro. Thrower cho biết: "Khi bạn đưa tế bào phôi vào cơ thể, bạn sẽ mất kiểm soát và không thể lấy chúng ra khi chúng đã vào trong. Chúng có thể biến thành tế bào ung thư hoặc mô mà bạn không muốn chúng phát triển thành".

Ông nói: “Tế bào gốc phôi giống như một vị thần trong chiếc lọ, bạn không biết liệu mình sẽ gặp được một vị thần tốt hay xấu”.

Tế bào trung mô cung cấp khả năng kiểm soát tốt hơn và an toàn hơn khi sử dụng. Thử nghiệm ở Atlanta truyền những tế bào này vào người tình nguyện thông qua tĩnh mạch. Không giống như AHSCT, nó không phá hủy hệ thống miễn dịch.

Nhưng vẫn chưa có kết luận về phương pháp này. Nó chỉ đang trong giai đoạn nghiên cứu đầu tiên, vì vậy phải mất nhiều năm nữa mới có thể trở thành phương pháp điều trị được chấp thuận.

Các phương pháp tiếp cận tế bào gốc mới nổi khác bao gồm:

• Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC): Ở đây, các tế bào từ da của chính người đó (hoặc ở nơi khác trên cơ thể) được chuyển thành tế bào gốc có thể thay thế các tế bào tạo ra myelin - lớp vỏ bảo vệ dây thần kinh bị tổn thương do MS. Nghiên cứu về loại điều trị này vẫn còn rất mới. 
• Tế bào gốc thần kinh (NSC): Những tế bào gốc chuyên biệt này có thể tạo ra các loại tế bào hệ thần kinh khác nhau. Các bác sĩ đã thử nhiều cách sử dụng khác nhau cho các loại tế bào này. Ví dụ, họ cấy ghép chúng vào não của những người không có tác dụng phụ nào sau 1 năm. Nghiên cứu về NSC vẫn còn rất sớm. 

Dạy những loại thuốc cũ những mánh khóe mới

Các nhà nghiên cứu đang xem xét các loại thuốc hiện có có triển vọng trong điều trị MS:

Ibudilast. Đây là một loại thuốc được sử dụng cho bệnh hen suyễn, chủ yếu ở Châu Á. Các nhà nghiên cứu hy vọng nó có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh MS tiến triển nguyên phát và thứ phát. Nó chặn một loại enzyme gọi là phosphodiesterase và có thể làm giảm viêm và bảo vệ dây thần kinh. Ibudilast sẽ sớm bước vào giai đoạn nghiên cứu thứ ba.

Clemastine. Các nhà nghiên cứu tại Đại học California ở San Francisco đã thử nghiệm nhiều loại thuốc khác nhau trong ống nghiệm để xem liệu có loại nào có thể sửa chữa myelin hay không. Họ "đã tìm ra" loại thuốc dị ứng clemastine, Thrower nói.

Thrower cho biết: “Điều thú vị với những nghiên cứu này là bạn đang tìm kiếm sự phục hồi thần kinh trong ống nghiệm với các phân tử mà theo mọi quyền thì không nên có khả năng phục hồi trong hệ thần kinh trung ương. Vì vậy, bạn đang cho thấy chúng phục hồi, nhưng bạn không biết tại sao. Đây là một cách nghiên cứu ngược đời, nhưng rất nhanh vì đây là những loại thuốc đã được FDA chấp thuận nên bạn biết chúng an toàn”.

Clemastine hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm II với hy vọng đảo ngược tình trạng khuyết tật do MS .

Có thể chữa khỏi bệnh MS không?

Thrower cho biết, chữa khỏi có nghĩa là những điều khác nhau đối với những người khác nhau. Nếu bạn mới được chẩn đoán không có khuyết tật và áp dụng liệu pháp điều trị bệnh hiệu quả cao giúp ngăn chặn MS ngay từ đầu, thì về cơ bản đó sẽ là cách chữa khỏi. Thuốc BTK hoặc AHSCT có thể nằm trong nhóm đó, Thrower cho biết.

Thrower cho biết rào cản sẽ cao hơn nếu bạn bị khuyết tật và ngồi xe lăn điện. Việc chữa khỏi bệnh cho bạn có nghĩa là ngăn chặn sự tiến triển và đảo ngược tình trạng khuyết tật. Đó là lúc các liệu pháp như điều trị tế bào gốc trung mô có thể phát huy tác dụng.

NGUỒN:

Ben Thrower, Tiến sĩ Y khoa, bác sĩ thần kinh; giám đốc y khoa, Viện MS Andrew C. Carlos, Trung tâm Shepherd, Atlanta; cố vấn y khoa cấp cao, Quỹ Đa xơ cứng. 

Hiệp hội bệnh đa xơ cứng quốc gia: “Nghiên cứu”.

Quỹ đa xơ cứng: “Tổn thương”, “Ibudilast”.

Viện Y tế Quốc gia: “Thử nghiệm điều trị bệnh đa xơ cứng mới so sánh phương pháp cấy ghép tế bào gốc với các loại thuốc tốt nhất hiện có.”

IMDb: “Trailer chính thức, 'Giới thiệu, Selma Blair.'”

Tiếp theo trong điều trị

• Nghiên cứu mới nhất về MS
• Thuốc không kê đơn có an toàn để điều trị MS không?
• Zeposia cho bệnh đa xơ cứng
• Phương pháp điều trị MS của tôi có hiệu quả không?
• Liệu pháp Tysabri