Tôi bị MS và đã thử ghép tế bào gốc

• Cân nhắc rủi ro
• Cải tiến chậm
• Kết quả lâu dài, câu hỏi còn lại

Jennifer Molson không thể cảm thấy bất cứ thứ gì từ ngực trở xuống. Người bạn đời của cô, Aaron, phải tắm rửa, mặc quần áo và cắt thức ăn cho cô. 

“Tôi nhớ mình đã làm một bát ngũ cốc , đặt nó lên xe tập đi của mình và thả nó xuống sàn nhà,” Jennifer kể. “Tôi chỉ ngồi trên sàn nhà và khóc.”

Chỉ 4 năm trước, vào năm 2000, cô đã được chẩn đoán mắc một dạng bệnh đa xơ cứng sớm, hung dữ , đã tái phát. Việc chuyển sang một loại thuốc mới, liều cao hơn không mang lại hiệu quả.

Vì vậy, khi một bác sĩ thần kinh tại bệnh viện Ottawa, Canada, nơi Molson đang điều trị, đề nghị cô tham gia thử nghiệm lâm sàng , cô đã quan tâm. 

Thử nghiệm này nhằm mục đích tìm hiểu liệu việc cấy ghép tế bào gốc có thể kiểm soát được bệnh MS của cô hay không. 

“Các bác sĩ không cố gắng trả lại cuộc sống cho tôi,” Molson nói. “Họ cố gắng ngăn chặn hoạt động bệnh tật của tôi.” 

Quy trình này được gọi là cấy ghép tế bào gốc tạo máu, nhưng bạn có thể đã nghe nói đến nó như một ca cấy ghép tủy xương. Đầu tiên, bạn sẽ được hóa trị liều cao để tiêu diệt hệ thống miễn dịch không hoạt động của bạn. Sau đó, bạn sẽ được cấy ghép tế bào gốc tạo máu, được tìm thấy trong tủy xương. Mục tiêu là khôi phục chức năng miễn dịch bình thường hơn, theo Jeffrey Cohen, MD, giám đốc Chương trình trị liệu thực nghiệm tại Trung tâm Mellen về điều trị và nghiên cứu bệnh đa xơ cứng tại Cleveland Clinic.

Cân nhắc rủi ro

Cấy ghép tế bào gốc có thể thực sự hiệu quả, nhưng nó cũng có rủi ro. Ngoài các tác dụng phụ như buồn nôn , rụng tóc và vô sinh thường gặp ở hóa trị, còn có một nguy cơ nhỏ xảy ra biến chứng tử vong.

Nghiên cứu cho thấy trong hơn 20 năm, ghép tế bào gốc tạo máu tự thân, hay aHSCT, là phương pháp điều trị hiệu quả cho những người mắc bệnh MS tái phát-thuyên giảm hoạt động mạnh không đáp ứng tốt với thuốc. Nó cũng có thể hữu ích để điều trị các dạng bệnh tiến triển.

Nó đã mang lại cuộc sống cho tôi.

Jennifer Molson

Tại Phòng khám Cleveland, Cohen đang chỉ đạo một thử nghiệm lâm sàng để chứng minh rằng thủ thuật này, có chi phí lên tới hơn 150.000 đô la và hiếm khi được bảo hiểm chi trả , là một phương pháp an toàn và tiết kiệm chi phí để điều trị MS.

Trong một số so sánh, aHSCT dường như có hiệu quả hơn các loại thuốc mạnh nhất hiện có, Cohen nói. Ghép tế bào gốc có tỷ lệ thuyên giảm cao hơn nhiều so với các loại thuốc hiện có.

Ông cho biết những người mắc MS được ghép tế bào gốc có thể nhận được "lợi ích kiểm soát bệnh hiệu quả" kéo dài tới 10 năm mà không cần dùng thêm thuốc.

Molson biết rằng rủi ro rất cao nhưng cô ấy nói, “Tôi không có lựa chọn nào khác. Tôi đã thử mọi cách khác. Đây là hy vọng cuối cùng của tôi.”

Cải tiến chậm

Molson đã được ghép tế bào gốc vào tháng 5 năm 2002. Cô là người thứ năm ở Canada thực hiện thủ thuật này.

Là một phần của quá trình điều trị, Molson đã nằm viện một tháng và sau đó quay lại hàng ngày để lấy máu để xem cô ấy có cần truyền máu không. Các tác dụng phụ của cô ấy bao gồm từ buồn nôn nghiêm trọng đến nhiễm trùng bàng quang và thận . Hóa trị cũng khiến cô ấy mãn kinh ở tuổi 27.

Các phương pháp điều trị hiện nay, so với thời điểm tôi ghép thận, tốt hơn và khác biệt hơn rất nhiều.

Jennifer Molson

Trong những tháng sau khi ghép tế bào gốc, Molson bắt đầu nhận thấy những thay đổi tinh tế. Cô có thể đi mua sắm tạp hóa mà không bị mệt mỏi quá mức và đi bộ đến hộp thư mà không cần dùng gậy để giữ thăng bằng. Ba năm sau khi ghép tế bào gốc, cô bắt đầu lái xe trở lại và đi làm trở lại.

“Nó không giống như việc tôi được ghép tế bào gốc và bắt đầu chạy xuống hành lang,” cô ấy nói. Mọi việc không diễn ra như vậy. “Đó là những thành tựu dần dần, những bước nhỏ này. Đó là lúc các bác sĩ bắt đầu nhận ra rằng có điều gì đó tuyệt vời đang diễn ra, rằng họ bắt đầu thấy bệnh nhân hồi phục.”

Đối với Molson, những bước nhỏ dẫn đến những bước nhảy vọt lớn. Cô đã chuyển từ việc sử dụng xe lăn và xe tập đi sang bơi lội , chèo thuyền kayak và trượt tuyết đổ đèo.

Cô nói: "Tôi đã làm những điều mà dù có hàng triệu năm nữa tôi cũng không bao giờ nghĩ mình có thể làm lại được nữa".

Kết quả lâu dài, câu hỏi còn lại

Là một phần của nghiên cứu, Molson đã chụp MRI mỗi 6 tháng trong 10 năm. MRI cuối cùng của cô, vào năm 2012, không cho thấy hoạt động bệnh mới. Cô không dùng bất kỳ loại thuốc điều trị bệnh nào kể từ khi ghép tế bào gốc và có thời gian thuyên giảm lâu dài hơn so với khi bệnh của cô vẫn còn hoạt động.

Mặc dù Molson đã có kết quả thay đổi cuộc sống từ việc cấy ghép tế bào gốc, nhưng phương pháp điều trị này không phải là phương pháp phù hợp với tất cả mọi người mắc MS . Cohen cho biết vẫn còn rất nhiều câu hỏi chưa được giải đáp. Và ông khuyên không nên tìm kiếm phương pháp điều trị từ các phòng khám tế bào gốc thương mại.

Molson cũng rất thận trọng khi nói chuyện với người khác về việc cấy ghép tế bào gốc để điều trị MS.

“Tôi không thể nói đủ về nó; nó đã mang lại cho tôi cuộc sống trở lại,” cô ấy nói. “Nhưng các phương pháp điều trị hiện có, so với khi tôi được ghép thận, tốt hơn và khác biệt hơn nhiều, và giống như các bác sĩ thần kinh của tôi đã nói, 'Tại sao bạn lại muốn sử dụng bom hạt nhân khi bạn không cần phải làm vậy?' Nó không dành cho tất cả mọi người.”

NGUỒN:

Jennifer Molson, bệnh nhân, Calgary, Alberta, Canada.

Tiến sĩ Jeffrey Cohen, giám đốc Chương trình trị liệu thực nghiệm, Trung tâm nghiên cứu và điều trị bệnh đa xơ cứng Mellen, Phòng khám Cleveland, Cleveland, OH.

Hội MS: “HSCT: những điều cần lưu ý.”

Ghép tủy xương : “Ghép tế bào gốc tạo máu tự thân và các liệu pháp tế bào khác trong bệnh đa xơ cứng và các bệnh thần kinh do miễn dịch: hướng dẫn và khuyến nghị cập nhật từ Nhóm công tác về bệnh tự miễn dịch EBMT (ADWP) và Ủy ban công nhận chung của EBMT và ISCT (JACIE).”