Vyndamax cho bệnh cơ tim do Transthyretin Amyloid

• Vyndamax hoạt động như thế nào
• Những nghiên cứu nào đã được hoàn thành? 
• Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?
• Dấu hiệu cho thấy thuốc đang có tác dụng
• Tôi có nên làm xét nghiệm di truyền không?
• Những loại tương tác nào có thể xảy ra?
• Nhận thuốc của bạn

Bệnh cơ tim do lắng đọng amyloid transthyretin (ATTR-CM) là một loại bệnh  lắng đọng amyloid , một nhóm bệnh mà các protein bất thường (amyloid) tích tụ và ảnh hưởng đến các vùng của cơ thể. ATTR-CM là một tình trạng tim tiến triển lâu dài, trong đó các amyloid tích tụ trong tim. Điều này khiến tim khó hoạt động bình thường hơn.  

Vyndamax là loại thuốc đầu tiên dùng một lần mỗi ngày để điều trị bệnh ATTR-CM, giúp làm chậm quá trình tiến triển của bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Vyndamax hoạt động như thế nào

Có hai loại ATTR-CM (xem bảng bên dưới). Ở cả hai loại, đều có sự tích tụ của một loại protein gọi là transthyretin (TTR). Protein TTR được tạo ra ở gan, não và võng mạc của mắt. Nó giúp vận chuyển hormone tuyến giáp (thyroxine) và vitamin A (retinol) đi khắp cơ thể. Ở ATTR-CM, protein TTR yếu và không ổn định. Điều này khiến protein tích tụ trong tim và các cơ quan khác. Cơ tim trở nên dày và cứng lại, dẫn đến  suy tim . 

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ tập trung vào việc điều trị các triệu chứng của bạn và khuyến nghị thay đổi lối sống về chế độ ăn uống và tập thể dục. Cho đến khi Vyndamax được chấp thuận, chỉ có việc kiểm soát triệu chứng hoặc ghép tim hoặc gan. Bây giờ, có những loại thuốc mới làm giảm lượng protein TTR bất thường. Vyndamax chứa tafamidis, là thành phần hoạt tính đầu tiên được phát triển cho ATTR-CM. Vyndamax giúp ổn định protein TTR. Điều này làm giảm sự tích tụ của protein và làm chậm sự tiến triển của bệnh. 

Những nghiên cứu nào đã được hoàn thành? 

Một nghiên cứu đã được thực hiện để xem liệu tafamidis, thành phần hoạt chất trong Vyndamax, có an toàn và hiệu quả đối với ATTR-CM so với giả dược hay không. Các nghiên cứu có đối chứng giả dược giúp các nhà nghiên cứu thấy được sự khác biệt về lợi ích hoặc tác hại của thuốc khi so sánh với việc không điều trị. Mọi người dùng 20 miligam, 80 miligam hoặc giả dược một lần mỗi ngày trong 30 tháng. 

Tất cả mọi người trong nghiên cứu đều được chẩn đoán mắc ATTR-CM kiểu hoang dã (76%) hoặc di truyền (24%) dựa trên sinh  thiết . Những người trong nghiên cứu ít nhất 18 tuổi, với độ tuổi trung bình là 74. Hầu hết những người trong nghiên cứu được xác định là người da trắng (80%), với 14% được xác định là người da đen, 5% là người châu Á và 1% là người khác. Hơn một nửa số người bị suy tim độ II, là bệnh ở mức độ trung bình với những hạn chế về hoạt động thể chất.

Mỗi người trong nghiên cứu đều có vấn đề về tim dựa trên các dấu hiệu sau:

• Cơ tim dày lên dựa trên độ dày lớn hơn 12 mm được thấy trên  siêu âm tim
• Tiền sử suy tim, với ít nhất một lần nhập viện do suy tim hoặc điều trị cụ thể để giúp giảm các dấu hiệu hoặc triệu chứng của suy tim
• Nồng độ cao (≥ 600 pg/mL) của  peptide lợi niệu natri loại B đầu cuối N (NT-proBNP) , đây là loại protein trong cơ thể tăng lên khi tim bạn phải làm việc nhiều hơn mức bình thường
• Bài kiểm tra đi bộ 6 phút (6MWT) với khoảng cách hơn 100 mét (khoảng 330 feet), để đo khả năng thể chất

Hiệu quả được đo bằng cách kiểm tra xem có bao nhiêu người tử vong vì bất kỳ lý do nào trong quá trình nghiên cứu, được gọi là "tử vong do mọi nguyên nhân" và có bao nhiêu người phải nằm viện vì các vấn đề liên quan đến tim vào cuối 30 tháng. Mục tiêu là xem những người dùng tafamidis có sống lâu hơn hay cần ít lần nhập viện hơn so với những người dùng giả dược hay không. Các biện pháp khác bao gồm những thay đổi trong 6MWT và Bản tóm tắt tổng thể về bệnh cơ tim của Kansas City (KCCQ-OS), xem xét chất lượng cuộc sống. 

Những lợi ích nào được nhìn thấy trong các nghiên cứu?

Tafamidis đã được chứng minh là có tác dụng làm giảm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và số lần nhập viện liên quan đến tim khi so sánh với giả dược sau 30 tháng điều trị. 

Tử vong do mọi nguyên nhân.  Những người dùng tafamidis có nhiều khả năng sống sót hoặc không cần ghép tim hoặc phổi ở tháng thứ 30 (71%) so với những người dùng giả dược (57%). Điều này cho thấy tafamidis có thể đóng vai trò làm chậm quá trình tiến triển của ATTR-CM của bạn. 

Nhập viện liên quan đến tim.  Những người dùng tafamidis đến bệnh viện khoảng 0,48 lần mỗi năm vì các vấn đề về tim, trong khi những người dùng giả dược đến bệnh viện khoảng 0,70 lần mỗi năm. Điều này có nghĩa là những người dùng tafamidis đến bệnh viện ít thường xuyên hơn những người dùng giả dược. Trên thực tế, nguy cơ cần phải đến bệnh viện thấp hơn khoảng 32% đối với những người dùng tafamidis.

6MWT và KCCQ-OS.  6MWT và KCCQ-OS là các công cụ được sử dụng để xem xét thể lực tổng thể, sức khỏe tim mạch và tác động của các triệu chứng lên các hoạt động hàng ngày. Nghiên cứu cho thấy những người dùng tafamidis đã làm tốt hơn trong cả hai bài kiểm tra so với những người dùng giả dược. Trung bình, những người dùng tafamidis có thể đi bộ 76 mét (250 feet) và báo cáo rằng họ cảm thấy khỏe hơn, đạt điểm cao hơn 14 điểm trong bảng câu hỏi. Những thay đổi này đã được nhìn thấy sớm nhất là 6 tháng sau khi bắt đầu điều trị. 

Kết quả của bạn có thể khác với những gì đã thấy trong các nghiên cứu lâm sàng. Bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên xác định xem lợi ích có lớn hơn bất kỳ rủi ro tiềm ẩn nào không. 

Dấu hiệu cho thấy thuốc đang có tác dụng

Sau một vài tháng, bạn có thể thấy sự cải thiện về tần suất hoặc mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng. Bạn có thể thấy một số thay đổi sau:

• Giảm khó thở
• Dễ dàng thực hiện các hoạt động thể chất, như đi bộ hoặc leo cầu thang
• Ít phải đến bệnh viện vì lý do liên quan đến tim hơn

Vyndamax có tác dụng dần dần, do đó bạn có thể không thấy những thay đổi nhanh chóng trong các triệu chứng của mình. Mục tiêu dài hạn là làm chậm quá trình tiến triển, do đó, điều quan trọng là theo dõi các triệu chứng của bạn và xem xét chúng với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn. Luôn tiếp tục dùng thuốc ngay cả khi bạn không cảm thấy những thay đổi ngay lập tức trong các triệu chứng của mình. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn cũng có thể theo dõi tim của bạn bằng các xét nghiệm khác nhau.

Tôi có nên làm xét nghiệm di truyền không?

Nếu bạn có ATTR-CM di truyền, hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về xét nghiệm di truyền để tìm đột biến TTR. Những người thân, như anh chị em ruột hoặc con cái đã trưởng thành, cũng có thể có nguy cơ mắc AATR-CM. Nếu xác định rằng bạn hoặc một thành viên gia đình có đột biến TTR, hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe về tư vấn di truyền để giúp bạn hiểu kết quả và xác định các bước tiếp theo. 

Những loại tương tác nào có thể xảy ra?

Luôn báo cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe về bất kỳ loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vắc-xin, vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược và các loại thực phẩm bổ sung khác mà bạn đang sử dụng. 

Vyndamax có thể ảnh hưởng đến nồng độ trong máu của một số loại thuốc nhất định. Điều này có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ của các loại thuốc này. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn đang sử dụng bất kỳ chất nền protein kháng ung thư vú (BCRP) nào sau đây:

• Thuốc chống ung thư như gefitinib (Iressa), imatinib (Gleevec) hoặc methotrexate (Trexall và các loại khác)
• Thuốc điều trị cholesterol như rosuvastatin (Crestor)
• Thuốc kháng sinh như ciprofloxacin (Cipro)
• Thuốc kháng vi-rút có chứa lamivudine hoặc zidovudine
• Sulfasalazine (Azulfidine), một loại thuốc thường được sử dụng để điều trị bệnh viêm ruột, viêm khớp dạng thấp hoặc các bệnh tự miễn khác

Đây không phải là danh sách đầy đủ các loại thuốc có thể tương tác với Vyndamax. Hãy cho dược sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (OTC), vitamin/khoáng chất, sản phẩm thảo dược hoặc các chất bổ sung khác mà bạn đang dùng hoặc đã dùng gần đây. Điều này sẽ giúp họ xác định xem có bất kỳ tương tác nào không hoặc nếu bạn cần điều chỉnh liều lượng.

Nhận thuốc của bạn

Vyndamax được coi là thuốc đặc trị, là loại thuốc đắt tiền được dùng cho các bệnh hiếm gặp, phức tạp hoặc lâu dài (mãn tính). Thuốc này đòi hỏi một quy trình khác so với việc lấy đơn thuốc tại hiệu thuốc địa phương. Quy trình này giúp bạn theo dõi quá trình điều trị của mình. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn, công ty bảo hiểm của bạn và/hoặc nhà sản xuất để bắt đầu quy trình. 

Sau đây là một số điểm khác biệt mà bạn có thể mong đợi. 

Sự chấp thuận của bảo hiểm. Bảo hiểm của bạn có thể yêu cầu sự chấp thuận để sử dụng loại thuốc này, còn được gọi là sự cho phép trước. Công ty bảo hiểm sẽ xem xét đơn thuốc từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để đảm bảo đơn thuốc được bảo hiểm và xác định quy trình cần tuân theo. 

Nhà thuốc chuyên khoa. Bạn có thể được yêu cầu sử dụng  nhà thuốc chuyên khoa để lấy thuốc mỗi tháng. Dược sĩ làm việc với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và công ty bảo hiểm của bạn, hướng dẫn cách dùng và bảo quản thuốc, theo dõi tác dụng phụ và theo dõi việc nạp thuốc. Nhà thuốc này cũng sẽ làm việc với bạn về cách lấy thuốc, tại cửa hàng hoặc qua đường bưu điện. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn và công ty bảo hiểm của bạn về việc sử dụng nhà thuốc nào và thông tin sẽ được cung cấp. 

Hỗ trợ chi phí.  Có một chương trình hỗ trợ đồng thanh toán từ nhà sản xuất có thể cho phép bạn trả $0 cho đơn thuốc của mình. Việc bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào việc bạn có bảo hiểm thuốc theo toa hay không và loại bảo hiểm bạn có. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại  www.vyndamax.com/financial-assistance hoặc gọi đến số 888-222-8475. 

NGUỒN:

Tạp chí Suy tim Châu Âu: “Hiệu quả và tính an toàn của liều lượng tafamidis trong thử nghiệm lâm sàng về tafamidis trong bệnh cơ tim do transthyretin (ATTR-ACT) và nghiên cứu mở rộng dài hạn.”

FDA: "Ví dụ của FDA về các loại thuốc tương tác với hệ thống vận chuyển và enzyme CYP." 

Tạp chí Y khoa New England: "Điều trị bằng Tafamidis cho bệnh nhân mắc bệnh cơ tim do Amyloid Transthyretin."

Pfizer: “FDA Hoa Kỳ chấp thuận VYNDAQEL® và VYNDAMAX™ để sử dụng cho bệnh nhân mắc bệnh cơ tim do lắng đọng amyloid transthyretin, một căn bệnh hiếm gặp và gây tử vong.”

Pfizer: “Dữ liệu theo dõi 5 năm cho thấy VYNDAQEL® và VYNDAMAX™ của Pfizer đã giảm 41% nguy cơ tử vong do mọi nguyên nhân ở những bệnh nhân mắc bệnh cơ tim do lắng đọng amyloid transthyretin”. 

Hướng dẫn sử dụng thuốc Vyndamax (Pfizer) tại Hoa Kỳ, tháng 10 năm 2023.

Thông tin kê đơn của Vyndamax (Pfizer) tại Hoa Kỳ, tháng 10 năm 2023.

Vyndamax: "Hỗ trợ tài chính Vyndamax."