Nplate hoạt động như thế nào đối với bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP)

• ITP hoạt động như thế nào?
• Tôi sẽ nhận được Nplate bằng cách nào?
• ITP được nghiên cứu như thế nào?
• Lợi ích là gì?
• Phải mất bao lâu để có hiệu quả?
• Những tác dụng phụ có thể xảy ra là gì và tôi có thể kiểm soát chúng như thế nào?
• Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra?
• Có chương trình tiết kiệm chi phí không?

Giảm tiểu cầu miễn dịch , còn được gọi là ITP, là tình trạng gây ra lượng tiểu cầu thấp trong cơ thể bạn. Tiểu cầu được tạo ra bởi tủy xương của bạn và hoạt động để làm đông máu và ngăn chảy máu. ITP là tình trạng tự miễn dịch khiến hệ thống miễn dịch tấn công và phá hủy tiểu cầu. Điều này, đến lượt nó, có thể gây ra các vấn đề về chảy máu. 

Nplate (“N-plate”) được chấp thuận vào năm 2008 để giúp tăng số lượng tiểu cầu ở những người mắc ITP.

ITP hoạt động như thế nào?

Không có cách chữa khỏi ITP. Các triệu chứng của bệnh có thể khác nhau ở mỗi người, một số người không có triệu chứng nào. Vì ITP gây ra tình trạng tiểu cầu thấp, nên tác dụng phụ chính mà bạn hoặc con bạn có thể gặp phải là các vấn đề về chảy máu, có thể biểu hiện theo nhiều cách khác nhau như được liệt kê dưới đây. 

• Những chấm đỏ nhỏ trên da gọi là xuất huyết dưới da
• Các đốm màu tím trên da gọi là ban xuất huyết
• Dễ bị bầm tím do va chạm nhẹ, đặc biệt là ở tay hoặc chân ( bầm tím )
• Chảy máu mũi thường xuyên hoặc nặng
• Ở phụ nữ, có kinh nguyệt với lượng máu chảy nhiều ( rong kinh )
• Chảy máu nướu răng
• Máu trong nước tiểu ( tiểu máu )

Nplate được biết đến như một chất tăng cường tiểu cầu. Thuốc này được chấp thuận sử dụng cho trẻ em từ 1 tuổi trở lên và người lớn đã thử các loại thuốc hoặc quy trình khác không đủ hiệu quả đối với ITP của họ. Bao gồm thử corticosteroid (thuốc steroid), thử thuốc immunoglobulin (là kháng thể giúp hệ thống miễn dịch của bạn) hoặc cắt bỏ lá lách ( cắt lách ). Lách là một phần của hệ thống miễn dịch và trong ITP, lá lách có thể góp phần khiến tiểu cầu của bạn bị phá hủy. Nplate có thể không phải là loại thuốc đầu tiên mà bác sĩ chăm sóc sức khỏe kê cho bạn hoặc con bạn để điều trị ITP.

Một loại protein gọi là thrombopoietin (TPO) giúp tủy xương của bạn tạo ra tiểu cầu. Những người mắc ITP có mức TPO thấp. Nplate hoạt động theo cùng cách như TPO, ra lệnh cho tủy xương tạo ra tiểu cầu. 

Nplate được sử dụng để giữ tiểu cầu của bạn ở mức trên 50.000 trên microlit để giảm nguy cơ chảy máu. Thuốc không có tác dụng tăng số lượng tiểu cầu của bạn lên mức bình thường, có thể từ 150.000 đến 450.000 tiểu cầu trên microlit. 

Tôi sẽ nhận được Nplate bằng cách nào?

Nplate được tiêm dưới da. Thuốc sẽ được tiêm cho bạn hoặc con bạn bởi bác sĩ chăm sóc sức khỏe một lần một tuần. Liều dùng của bạn thường phụ thuộc vào cân nặng của bạn. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể điều chỉnh liều dùng của bạn tùy thuộc vào mức độ hiệu quả của thuốc để tăng số lượng tiểu cầu của bạn. Cố gắng giữ tất cả các cuộc hẹn với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn. Nếu bạn quên một liều Nplate, hãy gọi ngay cho bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn để lên lịch lại liều tiếp theo. 

ITP được nghiên cứu như thế nào?

Nhiều thử nghiệm lâm sàng đã được thực hiện ở người lớn và trẻ em để kiểm tra hiệu quả và tính an toàn của Nplate. 

Người lớn

Nghiên cứu 1 và 2 bao gồm những người đã thử ít nhất một loại thuốc cho ITP của họ và có số lượng tiểu cầu là 30 tỷ tế bào trên một lít hoặc ít hơn. Nghiên cứu 1 bao gồm những người chưa cắt bỏ lá lách, trong khi Nghiên cứu 2 bao gồm những người đã cắt bỏ lá lách. Những người tham gia nghiên cứu đã nhận được Nplate hoặc giả dược không chứa thuốc mỗi tuần trong 24 tuần. Các nhà nghiên cứu đã đo lường mức độ phản ứng của mọi người với Nplate dựa trên số lượng tiểu cầu của họ. Trong nghiên cứu này, nó được định nghĩa là tỷ lệ phần trăm những người có số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít trở lên trong ít nhất 6 trong số 8 tuần điều trị cuối cùng. Nghiên cứu bao gồm người da trắng (82%), người da đen (7%), người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh (6%) và những người được phân loại là "Khác" (5%), bao gồm người châu Á và người Hawaii bản địa hoặc người dân đảo Thái Bình Dương khác. Độ tuổi trung bình của những người tham gia nghiên cứu là 52 tuổi và số lượng phụ nữ trong nghiên cứu cao hơn (65%).

Nghiên cứu 3 bao gồm những người đã thử ít nhất một loại thuốc điều trị ban đầu cho ITP của họ và có số lượng tiểu cầu là 30 tỷ tế bào trên một lít hoặc ít hơn. Các nhà nghiên cứu đã đo lường mức độ đáp ứng của mọi người với Nplate dựa trên số lượng tiểu cầu của họ. Trong nghiên cứu này, nó được định nghĩa là số tháng mà mọi người có số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít hoặc nhiều hơn trong khi nhận được Nplate trong khoảng thời gian 12 tháng. Nghiên cứu bao gồm người da trắng, người da đen và người châu Á, với phần lớn những người trong nghiên cứu là người da trắng. Độ tuổi trung bình là 39 tuổi và số lượng người trong nghiên cứu là phụ nữ cao hơn (59%).

Những đứa trẻ

Nghiên cứu 4 bao gồm trẻ em từ 1 đến 17 tuổi đã thử ít nhất một loại thuốc cho ITP của mình và có số lượng tiểu cầu là 30 tỷ tế bào trên một lít hoặc ít hơn. Trẻ em trong nghiên cứu được dùng Nplate hoặc giả dược trong 24 tuần. Các nhà nghiên cứu đã đo lường mức độ phản ứng của trẻ em với Nplate dựa trên số lượng tiểu cầu của chúng. Trong nghiên cứu này, nó được định nghĩa là tỷ lệ phần trăm trẻ em có số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít hoặc nhiều hơn trong ít nhất 6 trong số 8 tuần điều trị cuối cùng. Nghiên cứu bao gồm người da trắng (75%), người da đen (10%), người châu Á (10%) và những người được phân loại là "Khác" (5%). Số lượng trẻ em trong nghiên cứu cao hơn là trẻ em gái (56%) và độ tuổi trung bình là khoảng 10 tuổi.

Nghiên cứu 5 bao gồm trẻ em từ 1 đến 17 tuổi có số lượng tiểu cầu là 30 tỷ tế bào trên một lít hoặc ít hơn. Trẻ em trong nghiên cứu được dùng Nplate hoặc giả dược trong 12 tuần. Các nhà nghiên cứu đã đo lường mức độ phản ứng của trẻ em với Nplate dựa trên số lượng tiểu cầu của chúng. Trong nghiên cứu này, nó được định nghĩa là tỷ lệ phần trăm trẻ em có số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít hoặc nhiều hơn trong 2 tuần liên tiếp. Nghiên cứu bao gồm người da trắng (59%), người da đen (23%), người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh (14%) và những người được phân loại là "Khác" (5%). Số lượng trẻ em trong nghiên cứu cao hơn là bé trai (73%) và độ tuổi trung bình là 10 tuổi.

Nghiên cứu 6 bao gồm trẻ em từ 1 đến 17 tuổi đã thử ít nhất một loại thuốc cho ITP của mình. Những trẻ em trong nghiên cứu đã được dùng Nplate. Nghiên cứu này xem xét thời gian trẻ em có phản ứng tiểu cầu, được định nghĩa là 50 tỷ tế bào trên một lít trở lên, trong 6 tháng đầu điều trị. Nghiên cứu bao gồm người da trắng (81%), người da đen (5%), người châu Á (6%) và những người được phân loại là "Khác" (8%). Độ tuổi trung bình là 10 tuổi.

Lợi ích là gì?

Nghiên cứu 1 và 2

• Trong số những người đã cắt bỏ lá lách, 38% số người dùng Nplate đạt được số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít trở lên, so với 0% số người dùng giả dược.
• Trong số những người không cắt bỏ lá lách, 61% số người dùng Nplate đạt được số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít trở lên, so với 5% số người dùng giả dược.

Nghiên cứu 3

• Trung bình, những người tham gia có số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít hoặc nhiều hơn trong 9 tháng trong tổng số 12 tháng của nghiên cứu. 

Nghiên cứu 4

• Năm mươi hai phần trăm trẻ em được dùng Nplate có số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít trở lên, so với 10% trẻ em được dùng giả dược. 

Nghiên cứu 5

• 88 phần trăm trẻ em được dùng Nplate có số lượng tiểu cầu là 50 tỷ tế bào trên một lít trở lên trong 2 tuần liên tiếp, so với 0% trẻ em được dùng giả dược.

Nghiên cứu 6

• Số lượng tiểu cầu đạt 50 tỷ tế bào trên một lít hoặc hơn đạt được trung bình 50% thời gian trong 6 tháng đầu điều trị.

Phải mất bao lâu để có hiệu quả?

Theo các nghiên cứu lâm sàng, Nplate có tác dụng làm tăng lượng tiểu cầu chỉ trong vòng 2 tuần sau khi bắt đầu dùng thuốc. Bạn hoặc con bạn có thể thấy ít chảy máu hoặc bầm tím hơn khi lượng tiểu cầu tăng lên. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể theo dõi tiểu cầu của bạn thông qua xét nghiệm máu trong khi bạn đang dùng Nplate. Dựa trên thông tin này, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể tìm hiểu xem Nplate có hiệu quả với bạn như thế nào, liệu có cần thêm thuốc hay không hoặc liệu bạn có cần chuyển sang dùng thuốc mới hoàn toàn hay không. 

Những tác dụng phụ có thể xảy ra là gì và tôi có thể kiểm soát chúng như thế nào?

Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi sử dụng Nplate ở người lớn được liệt kê dưới đây.

• Đau khớp và cơ
• Chóng mặt
• Khó ngủ
• Đau ở tay và chân
• Đau dạ dày
• Đau vai
• Đau dạ dày (hoặc khó tiêu)
• Tê, ngứa ran hoặc nóng rát ở cánh tay, bàn chân hoặc mặt
• Đau đầu
• Viêm phế quản
• Viêm xoang ( viêm xoang )
• Buồn nôn, nôn mửa hoặc tiêu chảy
• Nhiễm trùng ở mũi hoặc họng, đau họng hoặc các triệu chứng cảm lạnh thông thường
• Ho
• Đau miệng và họng

Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi sử dụng Nplate ở trẻ em được liệt kê dưới đây.

• Bầm tím
• Nhiễm trùng ở mũi hoặc họng, đau họng hoặc các triệu chứng cảm lạnh thông thường
• Đau miệng và họng

Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn bị đau khớp hoặc cơ; đau ở cánh tay và chân; đau vai; tê, ngứa ran hoặc nóng rát ở cánh tay, bàn chân hoặc mặt; hoặc ho. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể tư vấn cho bạn cách kiểm soát tốt nhất các triệu chứng này.

Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu bạn cảm thấy nghẹt mũi hoặc ngực; khó thở; hoặc bị nghẹt mũi, chảy nước mũi, đau nhức cơ thể hoặc sốt. Những triệu chứng này có thể là dấu hiệu của viêm phế quản hoặc nhiễm trùng xoang. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe có thể kê đơn thuốc theo toa để điều trị tình trạng này hoặc có thể yêu cầu bạn giữ sẵn các loại thuốc không kê đơn như thuốc giảm đau (acetaminophen, ibuprofen), thuốc ho và cảm lạnh hoặc thuốc thông mũi . Uống nhiều nước hoặc sử dụng máy tạo độ ẩm cũng có thể giúp ích. Luôn tuân theo hướng dẫn của bác sĩ chăm sóc sức khỏe.

Nếu bạn nôn hoặc buồn nôn, hãy đảm bảo rằng bạn uống nhiều nước để tránh bị mất nước và gọi cho bác sĩ nếu các triệu chứng của bạn không thuyên giảm. Bạn cũng có thể thực hiện các bước sau để giảm các triệu chứng:

• Tránh đồ ăn nhiều dầu mỡ.
• Ăn thức ăn nhạt như bánh mì nướng và bánh quy giòn.
• Tránh mùi mạnh.
• Ăn chậm.

Bạn có thể bị tiêu chảy trong khi dùng Nplate. Để hạn chế tiêu chảy, bạn có thể thử các bước đơn giản như ăn các loại thực phẩm nhạt như cơm, chuối và bánh mì nướng; uống nhiều nước; và giảm lượng caffeine bạn đang uống. Hãy gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu các triệu chứng tiêu chảy của bạn không cải thiện hoặc trở nên tồi tệ hơn.

Không lái xe hoặc vận hành máy móc hạng nặng cho đến khi bạn biết thuốc ảnh hưởng đến bạn như thế nào vì thuốc có thể gây chóng mặt.

Nplate có thể gây ra các vấn đề về giấc ngủ. Tuân thủ lịch trình ngủ, tránh thời gian sử dụng màn hình trước khi đi ngủ, hạn chế caffeine và các kỹ thuật như thiền có thể giúp ích.

Bạn có thể bị đau đầu khi dùng Nplate. Dùng thuốc không kê đơn như acetaminophen hoặc ibuprofen có thể giúp ích, nhưng hãy gọi cho bác sĩ nếu tình trạng này trở nên tồi tệ hơn. 

Nplate có thể gây ra chứng khó tiêu, còn được gọi là chứng khó tiêu hoặc chứng khó tiêu . Bạn có thể bị khó chịu hoặc đau ở dạ dày; cảm thấy no quá sớm khi ăn; cảm thấy khó chịu sau khi ăn; bị đầy hơi hoặc buồn nôn; hoặc bị đầy hơi hoặc ợ nóng. Dùng thuốc không kê đơn như thuốc kháng axit, famotidine hoặc omeprazole có thể giúp giảm các triệu chứng khó tiêu. Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu các triệu chứng khó tiêu của bạn không cải thiện hoặc trở nên tồi tệ hơn. 

Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu bạn hoặc con bạn bị bầm tím, triệu chứng cảm lạnh hoặc đau miệng và họng. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của con bạn có thể tư vấn cho bạn cách kiểm soát tốt nhất các triệu chứng này.

Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra?

Hiện tại không có tương tác thuốc nào được ghi nhận với Nplate. Nhưng điều quan trọng là tránh dùng các loại thuốc có thể làm tăng nguy cơ chảy máu và tránh các tình huống mà bạn có thể tự làm mình bị thương trong khi đang dùng Nplate. Luôn luôn nói với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về tất cả các loại thuốc theo toa và không kê đơn, cũng như các chất bổ sung của bạn hoặc con bạn, bao gồm bất kỳ thay đổi nào đối với thuốc của bạn hoặc con bạn. Bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ quyết định xem bất kỳ loại thuốc nào bạn hoặc con bạn đang dùng có thể làm tăng nguy cơ chảy máu hay không.

Có chương trình tiết kiệm chi phí không?

Nhà sản xuất thuốc cung cấp một chương trình có thể giúp bạn đủ điều kiện để trả ít nhất là $0 cho đơn thuốc Nplate của bạn hoặc con bạn. Việc bạn có đủ điều kiện hay không tùy thuộc vào loại bảo hiểm y tế mà bạn hoặc con bạn có. Bạn có thể tìm hiểu thêm thông tin bằng cách gọi đến số 866-264-2778 hoặc truy cập www.nplate.com/support#financial-assistance-container .

NGUỒN:

Máu : “Một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi về romiplostim nhằm xác định tính an toàn và hiệu quả của thuốc này ở trẻ em bị giảm tiểu cầu miễn dịch.”

Blood Advances : “Nghiên cứu hiệu quả và độ an toàn dài hạn, một nhánh về romiplostim tiêm dưới da ở trẻ em bị giảm tiểu cầu miễn dịch.”

Tạp chí Huyết học Anh : “Sự thuyên giảm và phản ứng tiểu cầu với romiplostim trong bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát: kết quả cuối cùng từ nghiên cứu giai đoạn 2.”

Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia: “Giảm tiểu cầu”.

Thông tin kê đơn của Nplate (Amgen) tại Hoa Kỳ, tháng 2 năm 2022. 

Hướng dẫn dùng thuốc của Nplate (Amgen) tại Hoa Kỳ, tháng 1 năm 2022. 

The Lancet : “Hiệu quả của romiplostim ở những bệnh nhân mắc bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch mạn tính: một thử nghiệm có đối chứng ngẫu nhiên, mù đôi”, “Romiplostim ở trẻ em mắc bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch: một nghiên cứu giai đoạn 3, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược”.