Hầu hết các phương pháp điều trị bệnh hemoglobin niệu kịch phát về đêm (PNH) đều giúp kiểm soát các triệu chứng. Bạn có thể dùng thuốc để ngăn ngừa cục máu đông, tăng số lượng hồng cầu và ngăn ngừa các vấn đề khác. Ghép tế bào gốc là cách duy nhất để chữa khỏi PNH, nhưng nó đi kèm với một số rủi ro.
Phương pháp điều trị bạn nhận được phụ thuộc vào mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng. Nếu bạn có các triệu chứng nhẹ không làm phiền bạn, bạn có thể không cần bất kỳ phương pháp điều trị nào. Bác sĩ sẽ chỉ theo dõi bạn để xem bạn có triệu chứng sau đó không.
Bác sĩ sẽ bắt đầu điều trị cho bạn nếu bạn bắt đầu gặp các vấn đề như:
Phương pháp điều trị chính cho PNH là dùng thuốc ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào hồng cầu, giảm nguy cơ hình thành cục máu đông và cải thiện chất lượng cuộc sống.
BẠN CÓ BIẾT KHÔNG?
Các triệu chứng của PNH thường trở nên tồi tệ hơn khi bạn sống chung với căn bệnh này lâu hơn.
Eculizumab ( Soliris ) và ravulizumab ( Ultomiris ) hoạt động theo cách tương tự nhau. Cả hai loại thuốc đều được truyền tĩnh mạch. Bạn nhận được Soliris một lần sau mỗi 2 tuần và Ultomiris một lần sau mỗi 8 tuần.
Soliris và Ultomiris kiểm soát các triệu chứng, nhưng chúng không chữa khỏi PNH. Bạn sẽ cần phải dùng thuốc trong suốt quãng đời còn lại hoặc cho đến khi bệnh thuyên giảm.
Pegcetacoplan (Empaveli) là một liệu pháp nhắm mục tiêu có thể được kê đơn cho những người mới điều trị hoặc đang chuyển từ Soliris hoặc Ultomiris. Thuốc cũng được dùng qua đường tĩnh mạch và được dùng hai lần một tuần.
Vì những loại thuốc này ngăn chặn một phần hệ thống miễn dịch của bạn, chúng có thể khiến các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng có khả năng xảy ra nhiều hơn. Bạn sẽ cần tiêm vắc-xin phòng ngừa não mô cầu ít nhất 2 tuần trước khi dùng liều Soliris hoặc Ultomiris đầu tiên. Sau đó, bác sĩ sẽ theo dõi bạn để phát hiện các dấu hiệu nhiễm trùng trong khi bạn dùng thuốc. Một số người có thể cần dự phòng bằng penicillin.
Tế bào gốc là những tế bào đầu tiên trong tủy xương của bạn phát triển thành các tế bào máu mới. Cách duy nhất để chữa khỏi PNH là bằng phương pháp được gọi là ghép tế bào gốc đồng loại. Còn được gọi là ghép tủy xương, phương pháp này thay thế các tế bào gốc bị tổn thương của bạn bằng các tế bào gốc khỏe mạnh từ người hiến tặng, thường là người thân vì chúng thường phù hợp nhất.
Ghép tế bào gốc có thể có những rủi ro nghiêm trọng, bao gồm nhiễm trùng và tổn thương nội tạng. Ghép tế bào gốc chỉ dành cho những người mắc PNH rất nghiêm trọng, có thể bị cục máu đông đe dọa tính mạng hoặc các vấn đề nghiêm trọng khác.
Trước khi cấy ghép, bạn sẽ được điều trị để chuẩn bị cơ thể cho các tế bào mới. Hóa trị hoặc xạ trị phá hủy tủy xương cũ bị tổn thương để các tế bào gốc mới có thể phát triển. Bạn sẽ nhận được chúng thông qua một ống dài, mỏng được đặt trong ngực hoặc cổ của bạn. Các tế bào gốc sẽ di chuyển đến tủy xương của bạn, nơi chúng sẽ phát triển thành các tế bào máu mới khỏe mạnh.
Bác sĩ có thể áp dụng các phương pháp điều trị khác để làm giảm các triệu chứng của PNH bằng cách giúp cơ thể bạn sản sinh ra các tế bào máu mới.
Những điều đó có thể bao gồm:
Bạn cũng có thể cần dùng thuốc làm loãng máu để ngăn ngừa hình thành cục máu đông. Trong khi dùng thuốc làm loãng máu, bạn phải hết sức cẩn thận để tránh bị thương vì những loại thuốc này làm tăng khả năng chảy máu.
Một số người mắc PNH cũng bị thiếu máu bất sản, đó là khi tủy xương của bạn không sản xuất được tế bào hồng cầu mới vì hệ thống miễn dịch của bạn tấn công các tế bào gốc trong tủy xương. Các loại thuốc như globulin kháng tế bào tuyến ức (Thymoglobulin) và cyclosporine có thể ngăn hệ thống miễn dịch của bạn tấn công tủy xương.
Các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu nhiều phương pháp điều trị mới cho PNH trong các thử nghiệm lâm sàng. Tham gia một trong những nghiên cứu này có thể giúp bạn tiếp cận một liệu pháp mới trước khi nó được áp dụng cho tất cả mọi người. Hãy hỏi bác sĩ điều trị PNH của bạn xem liệu thử nghiệm lâm sàng có phù hợp với bạn không.
NGUỒN:
Quỹ quốc tế về thiếu máu bất sản và MDS: "Phương pháp điều trị PNH là gì?"
Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ: "Tác dụng phụ của việc cấy ghép tế bào gốc hoặc tủy xương."
FDA: "Điểm nổi bật của thông tin kê đơn: Soliris", "Điểm nổi bật của thông tin kê đơn: Ultomiris".
Y khoa Johns Hopkins: "Bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm".
Phòng khám Mayo: "Thiếu máu bất sản", "Ghép tủy xương".
Medscape: "Điều trị và kiểm soát bệnh hemoglobin niệu kịch phát về đêm".
Tổ chức quốc gia về các rối loạn hiếm gặp: "Bệnh huyết sắc tố niệu kịch phát về đêm".
Tăng sinh vi khuẩn ruột non (SIBO) có nghĩa là bạn có quá nhiều vi khuẩn trong một phần ruột của mình. Biết nguyên nhân, yếu tố nguy cơ, triệu chứng, chẩn đoán, điều trị và biến chứng.
Nguyên nhân nào gây ra các vấn đề tiêu hóa của bạn? WebMD giải thích cách điều trị và ngăn ngừa chứng ợ nóng, táo bón, đầy hơi, chướng bụng, tiêu chảy và bệnh trĩ.
Thang phân Bristol là một công cụ chẩn đoán được bác sĩ sử dụng để đánh giá các vấn đề tiêu hóa khác nhau dựa trên loại và hình dạng của phân.
Các chuyên gia tại WebMD đưa ra lời khuyên để điều trị buồn nôn và nôn.
WebMD giải thích những thông tin cơ bản về sỏi mật, một rối loạn tiêu hóa.
Proctalgia fugax là tình trạng co thắt ở cơ trực tràng. Tìm hiểu về các triệu chứng, nguyên nhân và phương pháp điều trị cho tình trạng này.
Một sinh viên đại học và vận động viên cử tạ mắc chứng ngủ rũ chia sẻ những quan niệm sai lầm đáng ghét nhất mà cô từng nghe.
Cả chứng ngủ rũ và chứng mất ngủ đều có thể khiến bạn buồn ngủ vào ban ngày. Làm sao bạn có thể phân biệt được hai chứng rối loạn giấc ngủ này?
Nhà nghiên cứu về chứng ngủ rũ Lois E. Krahn, Tiến sĩ Y khoa, chia sẻ hiểu biết của bà về các phương pháp điều trị mới nổi và những nỗ lực tìm hiểu nguồn gốc của căn bệnh này.
Bệnh ngủ rũ rất hiếm gặp và có các triệu chứng giống như nhiều tình trạng phổ biến khác. Đó là lý do tại sao có tới 60% số người mắc bệnh ngủ rũ có thể được chẩn đoán sai lúc đầu.
