Thuốc mới điều trị viêm khớp dạng thấp: Liệu có thuốc viên sinh học sắp ra mắt?

• Thuốc sinh học đường uống: Đang trong quá trình phát triển?

Sự ra đời của một nhóm thuốc mới được gọi là thuốc sinh học đã cách mạng hóa việc điều trị viêm khớp dạng thấp (RA). Những loại thuốc này, bao gồm Cimzia, Enbrel , Humira , Kineret , Orencia , Remicade , Rituxan và Simponi, phải được tiêm hoặc truyền tĩnh mạch tại phòng khám bác sĩ hoặc bệnh viện. Chúng cũng có thể đắt tiền và không phải lúc nào cũng được bảo hiểm chi trả.

Vì những lý do đó và nhiều lý do khác, các nhà nghiên cứu đang nỗ lực phát triển các loại thuốc sinh học dạng uống -- loại thuốc sinh học mà bạn có thể dùng dưới dạng thuốc viên.

RA, một bệnh tự miễn ảnh hưởng đến 2 triệu người, xảy ra khi cơ thể tấn công nhầm vào các khớp và mô của chính mình, gây viêm , đau và tổn thương khớp . Các loại thuốc được gọi là thuốc chống thấp khớp làm thay đổi bệnh (DMARD) và thuốc sinh học ngăn chặn sự tiến triển của RA, giảm viêm và ngăn chặn tổn thương khớp.

Tiến sĩ Dalit Ashany, bác sĩ chuyên khoa thấp khớp tại Bệnh viện Phẫu thuật Chuyên khoa ở Thành phố New York, cho biết: “Trước đây, phòng chờ của chúng tôi luôn chật kín những bệnh nhân bị dị tật ngồi xe lăn và một số bệnh nhân có bàn tay bị dị tật đến mức trông không giống bàn tay, nhưng chúng tôi không còn thấy những trường hợp như vậy nữa, chủ yếu là do các loại thuốc sinh học ” .

Tuy nhiên, bà cho biết, nhiều người bị RA không muốn tiêm và truyền tĩnh mạch -- cách duy nhất có thể dùng thuốc sinh học. Sẽ đơn giản hơn nhiều nếu có thể dùng thuốc sinh học dạng viên thay vì phải tự tiêm thuốc hoặc đến bệnh viện để truyền dịch.

“Thuốc viên cũng rẻ hơn nhiều so với thuốc tiêm và truyền dịch”, cô nói. “ Các công ty bảo hiểm bắt chúng tôi phải trải qua nhiều vòng để chứng minh rằng bệnh nhân RA cần thuốc, và một số người không đủ khả năng chi trả nếu không có bảo hiểm”.

Thuốc sinh học được tạo ra bằng cách sử dụng các phân tử protein lớn lấy từ các sinh vật sống. Quá trình này đòi hỏi một quy trình sản xuất phức tạp và tốn kém hơn. Các phiên bản thuốc gốc sẽ rẻ hơn, nhưng những loại thuốc này quá mới nên chúng cũng được bảo vệ theo bằng sáng chế. Hơn nữa, FDA không có quy trình nào để phê duyệt thuốc sinh học gốc.

Thuốc sinh học đường uống: Đang trong quá trình phát triển?

Tiến sĩ Eric Matteson, chủ nhiệm khoa thấp khớp tại Phòng khám Mayo ở Rochester, Minn., không hoàn toàn tin tưởng rằng chúng ta sẽ thấy thuốc sinh học đường uống trong tương lai gần.

Ông cho biết hai trong số những rào cản chính trong quá trình phát triển các chất sinh học đường uống là các phân tử protein này quá lớn để có thể hấp thụ qua đường uống. Sau đó, chúng sẽ không còn hoạt động nữa nếu bị phân hủy khi đi qua ruột.

Ashany cho biết có một số ít thuốc sinh học đường uống đang được thử nghiệm cho thấy có triển vọng. Một số nhắm vào các protein gọi là kinease, có thể kích hoạt tình trạng viêm là dấu hiệu đặc trưng của RA.

Quá trình viêm về cơ bản gây ra hiệu ứng domino, trong đó một tế bào hoặc chất kích hoạt tế bào hoặc chất tiếp theo, và cứ thế tiếp tục. Những loại thuốc mới này nhắm vào các phần khác nhau -- hoặc domino -- trong chuỗi phản ứng.

Một loại thuốc như vậy ngăn chặn syk kinase hoặc spleen tyrosine kinase. Một số nghiên cứu cho thấy loại thuốc này có thể có tác dụng ở những người không đáp ứng với thuốc chẹn TNF, một loại thuốc sinh học thường được sử dụng, bà nói.

Ashany cho biết một loại thuốc sinh học khác (gọi là chất ức chế JAK) có thể dùng đường uống cũng đang cho kết quả tốt trong các thử nghiệm ban đầu.

“Chúng tôi khá hào hứng với các loại thuốc uống mới,” Philip Mease, MD, bác sĩ chuyên khoa thấp khớp tại Seattle Rheumatology Associates cho biết. Mease đã thực hiện một số nghiên cứu về một chất ức chế JAK đang được phát triển. Nhưng ông lưu ý rằng vẫn còn nhiều câu hỏi cần được trả lời về các loại thuốc này.

Các tác dụng phụ có thể xảy ra bao gồm thiếu máu , tác dụng hiếm gặp lên số lượng bạch cầu và tăng một số chất béo trong máu , do đó cần phải theo dõi.

NGUỒN:

Bác sĩ Dalit Ashany, bác sĩ chuyên khoa thấp khớp, Bệnh viện Phẫu thuật Chuyên khoa, New York.

Tiến sĩ Eric Matteson, Trưởng khoa thấp khớp, Phòng khám Mayo, Rochester, Minn.

Philip Mease, Tiến sĩ Y khoa, bác sĩ chuyên khoa thấp khớp, Seattle Rheumatology Associates, Seattle, Wash.

Opar, A. Nature Reviews Drug Discovery , tháng 4 năm 2010; tập 9: trang 257-258.