Thuốc sinh học cho RA: Rủi ro và lợi ích

• Những ngày xưa không mấy tốt đẹp
• Sinh học đột phá
• Sân chơi mới
• Những rủi ro là gì?
• Chi phí điều trị cao

Có một thời gian, cách đây không lâu, khi chẩn đoán viêm khớp dạng thấp đảm bảo một cuộc sống đau đớn và tàn tật. Mặc dù vẫn chưa có cách chữa khỏi, nhưng triển vọng tươi sáng hơn nhiều.

Tiến sĩ Beth Jonas, bác sĩ chuyên khoa thấp khớp tại Trung tâm nghiên cứu viêm khớp Thurston thuộc Đại học North Carolina, cho biết: “[Mọi thứ] chắc chắn đã thay đổi theo hướng tốt hơn”.

Các loại thuốc được gọi là thuốc điều chỉnh phản ứng sinh học -- hay thuốc sinh học -- đã đảo ngược tình thế. Việc sử dụng và phát triển liên tục các loại thuốc này đã mang lại hy vọng cho những người bị RA -- và bác sĩ của họ.

“Thật bất thường khi vào năm 2017, tôi lại có [một ai đó] mà tôi không thể điều trị được,” Jonas nói. “Tôi không thể diễn tả được cảm giác tuyệt vời đó như thế nào. Thật khác biệt so với 20 năm trước, trước khi có thuốc sinh học.”

Những ngày xưa không mấy tốt đẹp

Phương pháp điều trị RA đã có nhiều tiến bộ kể từ thời trích máu và đỉa - những tiêu chuẩn vàng trong chăm sóc sức khỏe từ nhiều thập kỷ trước.

Vào những năm 1930, các bác sĩ đã sử dụng vàng thật để điều trị cho bệnh nhân RA. Những mũi tiêm này là một phần của nhóm thuốc được gọi là thuốc chống thấp khớp cải thiện bệnh. Bạn có thể biết chúng là DMARD.

Hợp chất vàng không được sử dụng nhiều trong thời buổi ngày nay. Từ những năm 1990, nền tảng của các kế hoạch điều trị RA là một loại thuốc DMARD có tên là methotrexate. Thay vì điều trị trực tiếp cơn đau và các triệu chứng, họ sẽ điều trị căn bệnh tiềm ẩn. Jonas cho biết, bằng cách đó, mọi người sẽ ít bị viêm, đau và tổn thương hơn.

“Methotrexate thực sự là một bước ngoặt. Nó giúp mọi người đứng dậy và vận động,” cô nói.

Bà nói thêm rằng một số người chứ không phải tất cả. Jonas cho biết khoảng một nửa số người mắc RA đã khỏi bệnh.

Sinh học đột phá

Theo thời gian, các nhà nghiên cứu đã nắm bắt tốt hơn về cách căn bệnh hoạt động trong cơ thể bạn. Điều đó dẫn đến việc phát hiện ra các bộ phận mới của cơ thể để tập trung vào và phát triển các chất sinh học.

Ưu điểm lớn nhất của việc sử dụng thuốc sinh học để điều trị viêm khớp dạng thấp là chúng có thể nhắm chính xác vào một tác nhân cụ thể trong hệ thống miễn dịch của cơ thể chúng ta.

Gary Eakin, Phó chủ tịch cấp cao, Quỹ Viêm khớp

Các DMARD sinh học này là các protein được biến đổi gen được tạo ra từ gen người. Chúng được thiết kế để nhắm vào các bộ phận của hệ thống miễn dịch gây viêm.

Họ làm như vậy với mục đích như một tay bắn tỉa.

Guy Eakin, phó chủ tịch cấp cao phụ trách chiến lược khoa học tại Arthritis Foundation ở Atlanta, cho biết đây là một thay đổi lớn so với các loại thuốc không sinh học như methotrexate, vốn điều trị RA theo cách mạnh tay hơn.

Ông cho biết: “Ưu điểm lớn nhất của việc sử dụng thuốc sinh học để điều trị viêm khớp dạng thấp là chúng có thể nhắm chính xác vào một tác nhân cụ thể trong hệ thống miễn dịch của cơ thể chúng ta”.

Một trong những vấn đề chính với thuốc DMARD dạng uống truyền thống như methotrexate là chúng mất vài tuần đến vài tháng mới có tác dụng. Nhưng thuốc sinh học thì không như vậy.

“Trong khi đó, thuốc sinh học cung cấp cho chúng tôi một công cụ mạnh mẽ và nhanh chóng, và khả năng ngăn ngừa tổn thương khớp của chúng tốt hơn”, Jonas nói. “Điều chúng tôi học được theo thời gian là sự kết hợp giữa thuốc sinh học và methotrexate có hiệu quả hơn so với việc chỉ dùng một trong hai loại”.

Sân chơi mới

Etanercept (Enbrel) là thuốc sinh học đầu tiên được FDA chấp thuận. Kể từ khi được chấp thuận vào năm 1998, hiện có ít nhất tám loại thuốc sinh học khác cho RA.

Những loại đầu tiên được gọi là thuốc chống TNF. Nói cách khác, chúng chặn một chất gọi là yếu tố hoại tử khối u. TNF gây viêm và phá hủy khớp.

Khi bác sĩ quyết định sử dụng phương pháp điều trị sinh học, bạn thường sẽ được dùng thuốc ức chế TNF trước.

Nhưng nếu RA của bạn không liên quan gì đến TNF thì sao?

Jonas cho biết: "Việc dự đoán đúng loại thuốc có thể rất khó khăn. Hầu hết các lựa chọn đầu tiên của chúng tôi là thuốc ức chế TNF, nhưng chúng tôi có thể phải chuyển sang các chất sinh học có cơ chế khác".

Các chất sinh học khác được sử dụng để điều trị RA bao gồm:

Abatacept: Ngăn chặn sự giao tiếp giữa các tế bào T gây viêm (là một loại tế bào bạch cầu)

Anakinra: Cản trở protein interleukin-1, thủ phạm chính gây viêm

Baricitinib: Chất ức chế JAK giúp giảm viêm

Rituximab: Ban đầu được sử dụng để điều trị bệnh u lympho không Hodgkin, thuốc này tiêu diệt các tế bào bạch cầu gây viêm.

Sarilumab: Một kháng thể ngăn chặn thụ thể interleukin-6, được biết là gây viêm

Tocilizumab: Nhắm mục tiêu vào interleukin-6, một loại protein của hệ thống miễn dịch thúc đẩy tình trạng viêm

Tofacitinib gần như là một loại thuốc riêng biệt. Bạn có thể uống thuốc này. Thuốc này ức chế các enzyme gây viêm.

Những rủi ro là gì?

Khi nghĩ về bức tranh sinh học lớn, Eakin nghĩ đến một câu châm ngôn trong phim "Người Nhện": "Sức mạnh càng lớn thì trách nhiệm càng lớn", ông nói.

“Khi chúng ta nói về RA, những gì chúng ta thực sự làm với các chất sinh học là tắt một phần hệ thống miễn dịch. Hay nói rộng hơn, chúng ta đang thao túng hệ thống miễn dịch.”

Chiến lược tốt nhất là trao đổi với bác sĩ về các tác dụng phụ khác nhau liên quan đến từng loại thuốc.

Jonas cho biết: "Rủi ro lớn nhất với toàn bộ nhóm thuốc sinh học này là nhiễm trùng". Đó là do những thay đổi mà thuốc gây ra cho hệ thống miễn dịch của bạn.

Có những lo ngại khác. FDA đã đưa ra cảnh báo vào năm 2009 rằng nguy cơ ung thư ở trẻ em và thanh thiếu niên sử dụng thuốc sinh học để điều trị viêm khớp vị thành niên tăng cao. Nhưng Eakin lưu ý rằng cũng có nguy cơ từ các loại thuốc khác được sử dụng để điều trị cùng một loại bệnh.

Ông cho biết: “Khi bạn xem lại hồ sơ thanh toán trong 15 năm qua, bạn có thể thấy rằng nguy cơ ung thư là tương tự đối với trẻ em dùng thuốc sinh học so với trẻ không dùng thuốc”.

Chi phí điều trị cao

Rào cản lớn nhất của thuốc sinh học là giá cả.

“Chi phí thật điên rồ, giá cả thì cao,” Jonas nói.

Một số loại thuốc mới có tên gọi là thuốc sinh học tương tự có thể sẽ sớm được tung ra thị trường.

Theo Arthritis Foundation, các thuốc sinh học tương tự “có khả năng cung cấp phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho những người bị viêm khớp với chi phí thấp hơn đáng kể so với các loại thuốc sinh học có thương hiệu”.

Nhưng đừng nhầm lẫn. Thuốc sinh học tương tự chắc chắn không phải là phiên bản chung của thuốc sinh học.

Thuốc generic là bản sao của thuốc có nhãn hiệu, có cùng thành phần hoạt chất, giống nhau về mọi mặt: liều lượng, độ an toàn, hiệu lực, v.v.

Thuốc sinh học tương tự đúng như tên gọi của nó. Chúng tương tự như thuốc sinh học mà chúng dựa trên, nhưng vì chúng được làm từ các sinh vật sống nên có những khác biệt có thể chấp nhận được. Về mặt an toàn, hiệu lực và độ tinh khiết, chúng không có sự khác biệt có ý nghĩa về mặt lâm sàng so với thuốc sinh học.

Eakin cho biết: "Các sản phẩm tương tự sinh học khác với các sản phẩm sinh học theo những cách rất tinh tế. Nhưng nhìn chung, chúng được coi là giống hệt nhau".

Ước tính chi phí giảm cho một loại thuốc sinh học tương tự là từ 15% đến 20%.

Bất kể chi phí là bao nhiêu, nguyên tắc cơ bản khi điều trị RA bằng thuốc sinh học là càng sớm càng tốt.

Jonas cho biết: "Chúng tôi biết rằng bạn bị RA càng lâu thì khả năng bị tổn thương khớp càng cao, vì vậy điều quan trọng là phải bắt đầu trước khi điều đó xảy ra". "Và khi thời gian thích hợp, kết quả sẽ rất tuyệt vời".

NGUỒN:

Tiến sĩ Y khoa Beth Jonas, Trung tâm nghiên cứu viêm khớp Thurston của Đại học North Carolina.

Guy Eakin, phó chủ tịch, chiến lược khoa học, Quỹ Viêm khớp (Atlanta).

Học viện thấp khớp Hoa Kỳ: “Viêm khớp dạng thấp”.

Arthritis Foundation: “Về bệnh viêm khớp”, “Viêm khớp dạng thấp là gì?” “Tổng quan về thuốc sinh học”, “Tuyên bố về lập trường thay thế thuốc sinh học tương tự”.

News-Medical.net: “Lịch sử bệnh viêm khớp dạng thấp.”

Trung tâm Thông tin Công nghệ sinh học Quốc gia/Viện Y tế Quốc gia: “Lịch sử của thuật ngữ 'DMARD', ” “Methotrexate trong Viêm khớp dạng thấp: Một phần tư thế kỷ phát triển.”

Trung tâm Viêm khớp Johns Hopkins: “Điều trị Viêm khớp dạng thấp”.

Học viện Dược phẩm Chăm sóc Quản lý, “Các tác nhân sinh học trong Viêm khớp dạng thấp: Cập nhật cho các Chuyên gia Chăm sóc Quản lý.”

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ: “Thông tin cho Người tiêu dùng (Thuốc sinh học tương tự).”