Những tiến bộ mới trong điều trị bệnh nhược cơ

• Cắt bỏ tuyến ức
• Kháng thể đơn dòng
• Lớp Y khoa mới
• Ít nghiêm trọng hơn nhiều

Theo Daniel Drachman, MD, kể lại với Stephanie Watson

Bệnh nhược cơ (MG) đã có thể điều trị được trong gần 100 năm. Năm 1934, bác sĩ người Scotland Mary Broadfoot Walker, MD, đã phát hiện ra rằng thuốc physostigmine cải thiện chức năng cơ ở những người mắc bệnh này.

Trong bệnh nhược cơ, các kháng thể bất thường làm giảm số lượng thụ thể acetylcholine trên các tế bào cơ. Bạn cần các thụ thể acetylcholine để cơ hoạt động bình thường. Các kháng thể này can thiệp vào việc gửi tín hiệu hóa học từ dây thần kinh đến cơ khiến cơ co lại.

Ngày nay, pyridostigmine (Mestinon), một loại thuốc có họ hàng với physostigmine, được sử dụng để làm chậm quá trình phân hủy acetylcholine. Thuốc này giúp cải thiện các triệu chứng của MG, mặc dù không điều trị được vấn đề tự miễn dịch tiềm ẩn. Thuốc này giống như một loại băng dán.

Chúng tôi cũng có thuốc ức chế hệ miễn dịch, bao gồm steroid prednisone, azathioprine (Imuran), cyclosporine (Sandimmune, Neoral), mycophenylate mofetil (CellCept) và tacrolimus (Prograf). Những loại thuốc này có hiệu quả chống lại vấn đề tự miễn dịch. Nhưng chúng cần được bác sĩ theo dõi chặt chẽ và quản lý cẩn thận vì tác dụng phụ của chúng.

Plasmapheresis, còn gọi là trao đổi huyết tương, được sử dụng cho những người bị bệnh nặng và không đáp ứng với các phương pháp điều trị khác. Trong quá trình này, phần chất lỏng của máu (huyết tương) chứa các kháng thể bất thường được loại bỏ và thay thế. Gần đây hơn, chúng tôi đã sử dụng immunoglobulin tĩnh mạch (IVIg), là một dịch truyền kháng thể máu được tinh chế từ người hiến tặng.

Cắt bỏ tuyến ức

Phẫu thuật cắt bỏ tuyến ức là phẫu thuật cắt bỏ tuyến ức. Phương pháp này đã có từ lâu, nhưng chỉ đến năm 2016, một nghiên cứu toàn diện mới xác nhận rằng phương pháp này có hiệu quả đối với bệnh nhược cơ.

Tuyến ức là một phần quan trọng của hệ thống miễn dịch và bất thường ở khoảng 75% những người mắc bệnh nhược cơ. Bằng cách cắt bỏ tuyến ức, bạn loại bỏ một trong những nguồn chính gây ra bệnh tự miễn dịch gây ra bệnh nhược cơ. Sau phẫu thuật cắt bỏ tuyến ức, nhiều bệnh nhân dần cải thiện. Cắt bỏ tuyến ức là phương pháp điều trị duy nhất đôi khi có thể chữa khỏi bệnh.

Kháng thể đơn dòng

Những loại thuốc mới hơn này nhắm vào các bộ phận cụ thể của hệ thống miễn dịch. Eculizumab (Soliris) chặn một phần của hệ thống miễn dịch được gọi là chuỗi bổ thể cuối cùng, liên kết với kháng thể và làm hỏng mối nối giữa dây thần kinh và cơ (mối nối thần kinh cơ). Đôi khi tác dụng của loại thuốc này rất đáng kể.

Rituximab (Rituxan) là một kháng thể đơn dòng khác. Nó làm giảm mức độ tế bào B, tế bào miễn dịch sản xuất kháng thể. Rituxan không được FDA chấp thuận cho bệnh nhược cơ, mặc dù được chấp thuận cho bệnh u lympho.

Belimumab là một kháng thể đơn dòng mới khác đang được phát triển. Nó ngăn chặn thứ gọi là yếu tố hoạt hóa tế bào B và có thể ức chế sản xuất kháng thể.

Lớp Y khoa mới

Một loại thuốc mới khác có tên là efgartigimod. Thuốc này giúp loại bỏ nhanh chóng các kháng thể, bao gồm cả các tự kháng thể gây ra bệnh nhược cơ. Thuốc có tác dụng tương tự như trao đổi huyết tương, nhưng sử dụng kháng thể để loại bỏ các tự kháng thể mà cơ thể bạn tạo ra để tấn công thụ thể acetylcholine. Trên thực tế, tôi đã gọi loại thuốc này là "trao đổi huyết tương trong chai".

Hiện nay chúng tôi có một nhóm lớn các phương pháp điều trị bệnh nhược cơ và nhiều phương pháp khác đang được triển khai. Gần như tất cả mọi người mắc bệnh này hiện đều có thể được điều trị và quản lý tốt.

Daniel Drachman, Tiến sĩ Y khoa

Efgartigimod có một lợi ích khác. Không giống như Rituxan và các phương pháp điều trị ức chế miễn dịch khác, nó không làm hỏng các tế bào hệ thống miễn dịch tạo ra kháng thể. Bệnh nhân dùng Rituxan không tạo ra phản ứng kháng thể tốt khi họ tiêm vắc-xin COVID-19. Những người dùng efgartigimod có thể được tiêm vắc-xin phòng ngừa COVID-19 hiệu quả.

Thuốc này cũng có tác dụng nhanh hơn nhiều phương pháp điều trị hiện tại. Imuran và CellCept thường mất nhiều tháng để có tác dụng. Do hiệu quả và tốc độ của nó, efgartigimod có thể trở thành một trong những phương pháp điều trị tốt nhất cho bệnh nhược cơ. Nó thậm chí có thể thay thế steroid.

Ít nghiêm trọng hơn nhiều

Hiện nay chúng tôi có một nhóm lớn các phương pháp điều trị bệnh nhược cơ và nhiều phương pháp khác đang được triển khai. Gần như tất cả mọi người mắc bệnh này hiện đều có thể được điều trị và quản lý tốt.

Một ngày nào đó, chúng ta thậm chí có thể chữa khỏi bệnh nhược cơ. Vài năm trước, tôi đã tìm ra cách tắt phản ứng miễn dịch đối với thụ thể acetylcholine mà không ảnh hưởng đến bất kỳ bộ phận nào khác của hệ thống miễn dịch.

Chúng tôi đã biến đổi gen một số tế bào của hệ thống miễn dịch, mà chúng tôi gọi là "tên lửa dẫn đường". Khi được tiêm vào cơ thể, những tế bào đó nhắm mục tiêu và tiêu diệt các tế bào T cụ thể tham gia vào việc sản xuất kháng thể có hại. Khi chúng tôi tiêm những tế bào đó vào chuột bị nhược cơ, về cơ bản chúng đã ngăn chặn căn bệnh mà không làm giảm phản ứng miễn dịch tổng thể. Quy trình này vẫn còn quá phức tạp để sử dụng ở người, nhưng vấn đề là, nghiên cứu của chúng tôi đã chứng minh rằng nó có thể thực hiện được.

Nguồn ảnh: iStock/Getty Images

NGUỒN:

Tiến sĩ Daniel Drachman, giáo sư về thần kinh học, miễn dịch học thần kinh và khoa học thần kinh, Đại học Johns Hopkins, Baltimore.

Tạp chí Lịch sử Khoa học Thần kinh : "Sự đóng góp của Tiến sĩ Mary Walker đối với bệnh nhược cơ và chứng liệt chu kỳ trong khi làm việc tại các bệnh viện dành cho người nghèo ở London."

FDA: "FDA chấp thuận phương pháp điều trị mới cho bệnh nhược cơ."