Thuốc xịt mũi Epinephrine không cần kim mới là Bước ngoặt

Ngày 6 tháng 9 năm 2024 – Những người có nguy cơ bị dị ứng nghiêm trọng – do thực phẩm , thuốc men hoặc vết côn trùng cắn – có thể có một loại epinephrine không cần kim tiêm trong túi ngay từ tháng 10.

Melanie Carver, giám đốc điều hành của Quỹ Hen suyễn và Dị ứng Hoa Kỳ, cho biết: "Đây có thể là bước đột phá đối với những người ngại sử dụng ống tiêm tự động epinephrine vì sợ kim tiêm hoặc tiêm". 

Trong nghiên cứu My Life with Food Allergy gần đây của tổ chức  , 3 trong số 4 phụ huynh cho biết con họ đã bị phản ứng dị ứng nghiêm trọng và không sử dụng thuốc tiêm epinephrine để điều trị. Phụ huynh nêu lý do hàng đầu là sợ epinephrine, ống tiêm tự động hoặc kim tiêm.

Nhưng mọi chuyện có thể sớm thay đổi. 

FDA  đã phê duyệt một loại thuốc xịt mũi , có tên là neffy, dành cho người lớn và trẻ em nặng ít nhất 66 pound. Phương pháp điều trị này, do ARS Pharmaceuticals sản xuất, dành cho những người bị phản ứng dị ứng loại 1, bao gồm các tình trạng đe dọa tính mạng như phản vệ.

Neffy là lựa chọn đầu tiên không cần kim tiêm cho những người cần epinephrine, phương pháp điều trị đầu tay cho tình trạng phản vệ. Cho đến nay, epinephrine chỉ có sẵn thông qua bút tiêm tự động – như EpiPen – gây ra rào cản do chi phí, thời hạn sử dụng, tính khả dụng và kim tiêm.

Carver cho biết: “Những người chăm sóc và người ứng cứu đầu tiên trong cộng đồng cũng có thể ngần ngại khi sử dụng ống tiêm tự động, vì vậy, một lựa chọn dễ sử dụng, không cần kim tiêm có thể giúp tăng khả năng tiêm epinephrine nhanh chóng và an toàn hơn trong các tình huống khẩn cấp”.

Ai có thể sử dụng nó?

Neffy đã được thử nghiệm ở người lớn và trẻ em nặng hơn 66 pound, vì vậy sản phẩm ban đầu sẽ chỉ có sẵn cho những nhóm đó. Nhưng ARS đã nói rằng họ có kế hoạch yêu cầu FDA chấp thuận cho trẻ em nặng 30-66 pound vào cuối năm nay.

Mặc dù cân nặng có thể thay đổi rất nhiều, nhưng 66 pound là mức cân nặng điển hình đối với trẻ em từ 8 đến 11 tuổi và các hướng dẫn nêu rõ "liều dùng cho người lớn" nên được cân nhắc ở trẻ em nặng ít nhất 25 kg (55 pound), mức cân nặng điển hình cho trẻ em từ 7 đến 10 tuổi, theo Tiến sĩ Y khoa David Golden, bác sĩ chuyên khoa dị ứng tại Baltimore và là thành viên của Ủy ban Phản vệ của Viện Hàn lâm Dị ứng, Hen suyễn và Miễn dịch học Hoa Kỳ.

Cho đến nay, các nghiên cứu không cho thấy thuốc xịt mũi không thể được sử dụng bởi bất kỳ nhóm cụ thể nào. Trên thực tế, dữ liệu cho thấy nó vẫn có tác dụng ngay cả khi mọi người bất tỉnh, Golden nói.

Chi phí là bao nhiêu?

ARS cho biết giá tiền mặt của một gói hai viên dự kiến ​​là 199 đô la khi sử dụng các hiệu thuốc trực tuyến như BlinkRx hoặc GoodRx. Những người có bảo hiểm thương mại có thể sẽ phải trả 25 đô la. ARS cũng sẽ cung cấp chương trình hỗ trợ bệnh nhân cho những người không có lựa chọn nào khác.

Liều dùng là bao nhiêu?

Mỗi gói chứa hai thiết bị dùng một lần – với một liều cho mỗi bình xịt. Mỗi liều tương tự như liều tiêm tự động và có thể lặp lại sau 5-10 phút (hoặc sau đó) nếu các triệu chứng không cải thiện, Golden cho biết.

Ngày hết hạn là khi nào?

ARS cho biết thời hạn sử dụng của neffy là 30 tháng và cho phép tiếp xúc với nhiệt độ lên đến 122 F, có thể để trong xe hơi hoặc bên ngoài. Nếu vô tình bị đông lạnh, neffy có thể được rã đông và sử dụng.

Có sẵn không?

Khi FDA chấp thuận vào đầu tháng 8, ARS ước tính thuốc xịt mũi sẽ có trong khoảng 8 tuần. Carver cho biết có thể phải đến cuối tháng 10 hoặc đầu tháng 11, bệnh nhân mới có thể dễ dàng tìm thấy thuốc.

Mọi người cũng đang hỏi về tính khả dụng ở những nơi khác sử dụng máy tiêm tự động, chẳng hạn như trường học và cơ sở chăm sóc trẻ em. Carver cho biết có thể cần phải giải quyết các vấn đề về tài trợ và chính sách trước khi có thể dự trữ bình xịt mũi ở những địa điểm này.

Quỹ Hen suyễn và Dị ứng Hoa Kỳ cùng các nhóm nghiên cứu dị ứng khác hiện đang xem xét lại các chính sách của tiểu bang và khuyến khích các nhà hoạch định chính sách cấp tiểu bang và địa phương xem xét lại các quy định về việc dự trữ epinephrine trong trường học và những nơi công cộng khác.

Tiến sĩ Sung Poblete, Tổng giám đốc điều hành của Food Allergy Research and Education cho biết: "Chúng tôi biết rằng cộng đồng dị ứng thực phẩm mong muốn có nhiều lựa chọn hơn và khả năng tiếp cận dịch vụ chăm sóc tốt hơn". "Chúng tôi tin rằng tùy chọn bình xịt mũi có thể giúp dự trữ epinephrine dễ dàng hơn tại các địa điểm công cộng, trong nhà hàng và khách sạn để sử dụng trong trường hợp khẩn cấp".

Lợi ích là gì?

Nhìn chung, bệnh nhân và các chuyên gia về dị ứng đều có vẻ lạc quan về một thiết bị mới, nhỏ gọn, có thể dễ dàng mang theo và có thời hạn sử dụng lâu dài. Nhìn về phía trước, có thể "dạy trẻ em cách sử dụng thiết bị này dễ dàng hơn", Carver cho biết.

Tiến sĩ Paul Williams, giáo sư lâm sàng nhi khoa tại Trường Y khoa Đại học Washington và là chủ tịch của Viện Hàn lâm Dị ứng, Hen suyễn và Miễn dịch học Hoa Kỳ cho biết, sự tiện lợi và dễ sử dụng có thể giúp bệnh nhân, người chăm sóc và nhân viên cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe cảm thấy thoải mái khi dự trữ và sử dụng epinephrine ngay từ đầu.

"Một điều xảy ra ở những bệnh nhân dị ứng thực phẩm là việc tránh né có hiệu quả với họ", ông nói. "Họ không phải sử dụng epi, vì vậy họ quên cách sử dụng và không mang theo bên mình".

Nhược điểm là gì?

Mặc dù nhiều người rất phấn khích, Golden cho biết, một số người vẫn chưa sẵn sàng tin tưởng vào sản phẩm mới, đặc biệt là nếu họ đã từng sử dụng ống tiêm tự động trong quá khứ và không ngại sử dụng lại trong tương lai. Những người khác cho biết họ đang chờ thêm nhiều nghiên cứu, chẳng hạn như bằng chứng thực tế cho thấy các sản phẩm không cần kim tiêm cũng hiệu quả như ống tiêm tự động "tiêu chuẩn vàng".

Mặc dù vậy, ông cho biết, việc FDA chấp thuận là điều đã được dự đoán, đặc biệt là khi công chúng phản đối dữ dội sau khi ban cố vấn của FDA ban đầu quyết định không chấp thuận loại thuốc xịt mũi này vào năm 2023. 

“Tôi nhẹ nhõm khi neffy được chấp thuận mà không cần nghiên cứu thêm, vì nó rất cần thiết”, Golden nói. “Bất kỳ sản phẩm epi nào mà mọi người sẽ sử dụng ngay lập tức đều tốt hơn sản phẩm mà mọi người không sử dụng – hơn 80% không sử dụng epi khi họ nên làm vậy”.

Các nghiên cứu cho thấy điều gì?

Dựa trên bốn nghiên cứu trên 175 người lớn và một nghiên cứu trên trẻ em nặng hơn 66 pound, nồng độ epinephrine trong máu sau khi sử dụng neffy được coi là có hiệu quả và đạt mức tương tự như khi dùng ống tiêm tự động, cũng như có sự gia tăng tương tự về huyết áp và nhịp tim.

Đồng thời, nhiều thứ khác nhau cũng đóng vai trò, Golden cho biết. Ví dụ, “tốc độ” của một sản phẩm epinephrine có thể phụ thuộc vào mức độ phản ứng tệ đến mức nào, “mức điều trị” nên cao đến mức nào và thời điểm đo nồng độ trong máu (5 phút so với 15 phút). Ngay cả ống tiêm tự động cũng có thể tích tụ chậm hơn trong một số trường hợp và nhanh hơn trong những trường hợp khác.

“Lý tưởng nhất là chúng tôi muốn epi tạo ra cùng một mức độ ở mọi người để có hiệu quả nhất quán và đáng tin cậy”, Golden cho biết. “Đây là một số mối quan tâm sẽ là trọng tâm của nghiên cứu về tất cả các sản phẩm epinephrine, hiện tại và tương lai”.

Trong khi đó, Carver cho biết neffy dường như có tác dụng tốt như ống tiêm tự động và các nghiên cứu cho thấy nó cung cấp liều lượng hiệu quả ngay cả khi người dùng bị nghẹt mũi. 

Nhìn chung, epinephrine được "kê đơn không đủ, sử dụng không đủ và chậm trễ trong việc sử dụng" cho phản vệ, thường được ưu tiên cho các phương pháp điều trị khác như thuốc kháng histamin và corticosteroid, Williams cho biết. Một lựa chọn dạng xịt mũi có thể "giúp giải quyết rất nhiều vấn đề" liên quan đến tính khả dụng, chi phí và cách sử dụng của ống tiêm tự động, ông cho biết.

“Là một bác sĩ lâm sàng và một bệnh nhân dị ứng thực phẩm, tôi nhận ra vai trò quan trọng của các phương pháp cung cấp epinephrine không cần kim tiêm trong việc giảm sự do dự khi tiêm, điều này có thể làm chậm trễ quá trình điều trị cứu sống”, Poblete cho biết. “Đây là một chiến thắng cho cộng đồng dị ứng thực phẩm”.

Sửa lỗi: Một phiên bản trước đó của câu chuyện này đã nói sai rằng nỗi sợ epinephrine, ống tiêm tự động hoặc kim tiêm là những lý do hàng đầu khiến cha mẹ không tiêm epinephrine cho con mình. Đây là một trong 10 lý do hàng đầu được đưa ra. 

NGUỒN:

Melanie Carver, giám đốc truyền giáo của Quỹ Hen suyễn và Dị ứng Hoa Kỳ. 

David Golden, Tiến sĩ Y khoa, bác sĩ chuyên khoa dị ứng, Baltimore; thành viên Ủy ban Phản vệ của Viện Hàn lâm Dị ứng, Hen suyễn và Miễn dịch học Hoa Kỳ.

Sung Poblete, Tiến sĩ, Tổng giám đốc điều hành, Trung tâm Nghiên cứu và Giáo dục về Dị ứng thực phẩm.

Tiến sĩ Paul Williams, giáo sư lâm sàng nhi khoa, Trường Y khoa Đại học Washington, Seattle; chủ tịch Viện Hàn lâm Dị ứng, Hen suyễn và Miễn dịch học Hoa Kỳ.