Điều hướng bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống: Những điều cần biết về Ayvakit

• Ayvakit có phù hợp với bệnh Mastocytosis hệ thống của tôi không?
• Ayvakit có tác dụng như thế nào đối với bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống?
• Tôi phải dùng Ayvakit như thế nào?
• Ayvakit đã được nghiên cứu như thế nào đối với bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống? 
• Những lợi ích chính của Ayvakit đối với bệnh mastocytosis hệ thống là gì? 
• Vai trò của nó trong liệu pháp là gì?
• Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra với Ayvakit? 
• Làm thế nào tôi có thể nhận được Ayvakit? 
• Có hỗ trợ chi phí nào không?

Nếu bạn bị  bệnh mastocytosis toàn thân , bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể đề nghị một loại thuốc để điều trị. Một loại thuốc như vậy là  Ayvakit (avapritinib) , một viên thuốc uống.

Bệnh mastocytosis hệ thống là một tình trạng hiếm gặp, trong đó có quá nhiều tế bào mast tích tụ trong cơ thể bạn. Tế bào mast là một loại tế bào bạch cầu có thể giải phóng histamine, có thể gây ngứa và viêm. “Hệ thống” có nghĩa là các triệu chứng có thể ảnh hưởng đến toàn bộ cơ thể bạn. Bệnh mastocytosis hệ thống đặc biệt ảnh hưởng đến da, mô và cơ quan của bạn. Có nhiều loại bệnh mastocytosis hệ thống khác nhau, từ dạng phát triển chậm đến dạng tiến triển nặng, hung hãn và ung thư.

FDA đã chấp thuận Ayvakit vào năm 2020. Thuốc này thuộc nhóm thuốc ức chế kinase. Ayvakit hoạt động bằng cách ngăn chặn một số protein giúp tế bào mast phát triển. Thuốc này cũng thường được sử dụng để điều trị  khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) , một loại ung thư hiếm gặp ảnh hưởng đến thực quản, dạ dày và ruột. Ayvakit cũng có thể được sử dụng cho các tình trạng khác theo chỉ định của bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn. Bài viết này tập trung vào việc sử dụng Ayvakit cho bệnh mastocytosis toàn thân.

Ayvakit có phù hợp với bệnh Mastocytosis hệ thống của tôi không?

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thực hiện một loạt các xét nghiệm để kiểm tra loại bệnh mastocytosis toàn thân mà bạn mắc phải. Kết quả xét nghiệm, cùng với bất kỳ triệu chứng nào bạn đang gặp phải, có thể giúp nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn xác định xem Ayvakit có phù hợp với bạn không. Ayvakit được FDA chấp thuận để điều trị các loại bệnh mastocytosis toàn thân sau đây ở người lớn:

Bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống tiến triển (AdvSM), bao gồm ba phân nhóm cụ thể như sau. 

• Tăng sinh tế bào mast toàn thân hung hăng, khi sự tích tụ của tế bào mast khiến một cơ quan ngừng hoạt động bình thường. Các cơ quan thường bị ảnh hưởng bao gồm gan, đường tiêu hóa, xương hoặc tủy xương.
• Bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống có liên quan đến rối loạn máu (u tân sinh về máu), xảy ra khi tế bào mast tích tụ cùng lúc với một rối loạn máu khác, chẳng hạn như  hội chứng loạn sản tủy .
• Bệnh bạch cầu tế bào mast, một loại ung thư hiếm gặp và phát triển nhanh, trong đó sự tích tụ của tế bào mast chiếm ít nhất 20% mô hoặc cơ quan của bạn.

Bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống diễn biến chậm (ISM), là tình trạng lành tính (có nghĩa là không phải ung thư) nhẹ hơn các dạng bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống khác. Tế bào mast thường tích tụ chậm hơn và thấp hơn, có thể gây ra các triệu chứng khó chịu nhưng thường không dẫn đến suy cơ quan. 

Dùng Ayvakit có thể không an toàn nếu số lượng tiểu cầu của bạn quá thấp.  Tiểu cầu là một loại tế bào máu giúp bạn cầm máu. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi số lượng tiểu cầu của bạn trước và trong quá trình điều trị Ayvakit để đảm bảo số lượng tiểu cầu của bạn nằm trong phạm vi khỏe mạnh. Điều này giúp giảm nguy cơ chảy máu não, đây có thể là tác dụng phụ nghiêm trọng. 

Ayvakit có tác dụng như thế nào đối với bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống?

Kinase là protein enzyme giúp gửi và nhận tín hiệu trong cơ thể. Ayvakit thuộc nhóm thuốc gọi là chất ức chế kinase, được thiết kế để chặn một số tín hiệu giúp tế bào phát triển.

Cụ thể hơn, Ayvakit có tác dụng đối với bệnh mastocytosis toàn thân bằng cách ngăn chặn một loại protein gọi là KIT, có một sự thay đổi cụ thể (đột biến) ở nhiều người mắc bệnh mastocytosis toàn thân. Đột biến này khiến protein KIT hoạt động quá mức, khiến quá nhiều tế bào mast phát triển và tích tụ trong cơ thể. Điều này có thể dẫn đến tình trạng viêm và tổn thương, và các triệu chứng do đó có thể khác nhau tùy thuộc vào các mô và cơ quan bị ảnh hưởng.

Bằng cách nhắm mục tiêu vào các kinase bao gồm protein KIT đột biến, Ayvakit giúp làm chậm hoặc ngăn chặn sự tích tụ quá mức của các tế bào mast. Điều này có thể giúp giảm các triệu chứng và tổn thương ở những người mắc bệnh mastocytosis toàn thân.

Tôi phải dùng Ayvakit như thế nào?

Ayvakit có dạng viên nén mà bạn nuốt. Uống Ayvakit khi bụng đói, ít nhất một giờ trước hoặc hai giờ sau bữa ăn. Thời điểm này giúp cơ thể bạn hấp thụ thuốc tốt hơn.

Liều dùng thông thường của Ayvakit như sau:

• Đối với bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống tiến triển (AdvSM), liều dùng thông thường của Ayvakit là 200 miligam một lần mỗi ngày.
• Đối với bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống chậm (ISM), liều dùng thông thường của Ayvaki là 25 miligam một lần mỗi ngày.

Ayvakit thường là phương pháp điều trị dài hạn. Bạn có thể sẽ tiếp tục dùng thuốc miễn là thuốc có hiệu quả an toàn với bạn. Nếu bạn gặp phải một số tác dụng phụ nhất định, bác sĩ có thể cần điều chỉnh liều dùng, tạm thời ngừng thuốc hoặc trong một số trường hợp, ngừng điều trị hoàn toàn. 

Luôn tuân theo hướng dẫn của bác sĩ và cho họ biết về bất kỳ tác dụng phụ nào bạn gặp phải, đặc biệt là nếu chúng không biến mất. Hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức đối với bất kỳ tác dụng phụ nào có vẻ nghiêm trọng. 

Ayvakit đã được nghiên cứu như thế nào đối với bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống? 

Ba thử nghiệm lâm sàng đã được thực hiện để kiểm tra mức độ hiệu quả của Ayvakit đối với bệnh mastocytosis toàn thân. Các thử nghiệm này cũng xem xét tính an toàn của Ayvakit bằng cách thu thập thông tin về tác dụng phụ. 

Các thử nghiệm EXPLORER và PATHFINDER đã nghiên cứu Ayvakit có hiệu quả như thế nào trong điều trị bệnh mastocytosis hệ thống tiến triển (AdvSM). Cả hai thử nghiệm đều là nhãn mở, nghĩa là mọi người đều biết họ đang dùng Ayvakit. Sau đây là một số thông tin chi tiết về những người tham gia và cách tiến hành các nghiên cứu.

• Những thử nghiệm này bao gồm những người lớn tuổi từ 37 đến 85. Hơn một nửa (58%) là nam giới và hầu hết những người tham gia là người da trắng (98%). Chủng tộc của những người khác trong cuộc thử nghiệm không được ghi chú.
• Mọi người đều có một phân nhóm AdvSM: bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống hung hãn, bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống có rối loạn máu liên quan (u tân sinh về huyết học) hoặc bệnh bạch cầu tế bào mast. 
• Hầu hết mọi người đều có tình trạng hoạt động tốt khi nghiên cứu bắt đầu, nghĩa là họ có thể thực hiện các hoạt động hàng ngày. Nhiều người đang dùng các loại thuốc khác, chẳng hạn như steroid, để điều trị các triệu chứng AdvSM và khoảng một nửa đã từng thử một loại thuốc có tên là midostaurin (Rydapt) trong quá khứ. 
• Những người tham gia thử nghiệm này dùng Ayvakit một lần mỗi ngày trong tối đa 24 tuần.

Mục tiêu chính là đo lường số lượng người mắc AdvSM phản ứng với Ayvakit, dựa trên các tiêu chí cụ thể liên quan đến tình trạng bệnh của họ cải thiện hay xấu đi như thế nào. Để đo lường điều này, những người tham gia đã được kiểm tra và xét nghiệm thường xuyên để theo dõi tiến trình của họ.

Một nghiên cứu khác, thử nghiệm PIONEER, đã xem xét Ayvakit có hiệu quả như thế nào đối với bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống indolent (ISM) bằng cách so sánh tác dụng của nó với giả dược (một viên thuốc không chứa thuốc). Sau đây là một số thông tin chi tiết về cách nghiên cứu được thực hiện và những người tham gia.

• Cuộc thử nghiệm bao gồm 212 người lớn trong độ tuổi từ 18 đến 77, một nửa trong số họ ở độ tuổi 50 trở lên. Hầu hết (71%) là phụ nữ và 77% là người da trắng. Ít hơn 1% là người châu Á, 3% là người thuộc chủng tộc khác và 19% không báo cáo chủng tộc của mình. Về mặt dân tộc, 4% xác định là người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh. 
• Mọi người đều bị ISM với các triệu chứng từ trung bình đến nặng khi tham gia nghiên cứu, mặc dù đã sử dụng nhiều loại thuốc để giảm triệu chứng.  
• Những người trong nghiên cứu này được chỉ định ngẫu nhiên dùng Ayvakit hoặc giả dược trong tối đa 24 tuần. Mọi người cũng nhận được sự chăm sóc hỗ trợ, chẳng hạn như thuốc làm giảm triệu chứng. Không ai biết viên thuốc họ được cho là Ayvakit hay giả dược. 

Mục tiêu chính của nghiên cứu này là xem Ayvakit có hiệu quả như thế nào trong việc điều trị ISM. Những người tham gia đã cung cấp đánh giá hàng ngày về các triệu chứng của họ (như ngứa, đau, các vấn đề về dạ dày và mệt mỏi) bằng cách sử dụng thang đánh giá trong đó điểm số cao hơn chỉ ra các triệu chứng tồi tệ hơn. Để đo lường hiệu quả của Ayvakit, các nhà nghiên cứu đã so sánh sự thay đổi trung bình trong các điểm số triệu chứng này từ đầu đến cuối nghiên cứu.

Những lợi ích chính của Ayvakit đối với bệnh mastocytosis hệ thống là gì? 

Các thử nghiệm đánh giá Ayvakit cho bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống tiến triển (AdvSM) cho thấy hơn một nửa số người đã cải thiện khi dùng Ayvakit. Cải thiện được định nghĩa là có phản ứng điều trị, nghĩa là các triệu chứng của họ đã giảm và ít nhất một trong các cơ quan của họ đã phục hồi hoàn toàn hoặc một phần sau tổn thương. Sau đây là một số kết quả chính của các thử nghiệm EXPLORER và PATHFINDER.

• Trong số 53 người được điều trị bằng AdvSM và dùng Ayvakit, 57% có phản ứng điều trị. 
• Khoảng 19% số người tham gia có bệnh ổn định, nghĩa là tình trạng bệnh của họ không cải thiện nhưng cũng không trở nên tệ hơn. 
• Trong số những người có cải thiện, một nửa có phản ứng kéo dài ít nhất 38,3 tháng.  
• Một nửa số người bắt đầu có phản ứng điều trị trong vòng chưa đầy 2,1 tháng, trong khi nửa còn lại mất nhiều thời gian hơn để có phản ứng.

Thử nghiệm đánh giá Ayvakit cho bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống indolent (ISM) cũng có kết quả tích cực, phát hiện ra rằng mọi người đã giảm các triệu chứng chung của họ trong khi dùng Ayvakit. Điều này có nghĩa là, trung bình, các triệu chứng của họ trở nên ít khó chịu hơn so với trước khi nghiên cứu bắt đầu. Sau đây là một số kết quả chính của thử nghiệm PIONEER.

• Những người dùng Ayvakit có tổng điểm triệu chứng giảm, với mức giảm trung bình là 15,33 điểm. Điều này có nghĩa là các triệu chứng của họ giảm nhiều hơn những người dùng giả dược, những người có mức giảm nhỏ hơn là 9,64 điểm. 
• Khoảng 25% số người dùng Ayvakit có triệu chứng giảm 50% hoặc hơn. Trong khi đó, chỉ có 10% số người dùng giả dược có kết quả này.

Cùng nhau, các nghiên cứu này ủng hộ Ayvakit là một lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh mastocytosis toàn thân. Lưu ý rằng Ayvakit không có mục đích chữa khỏi tình trạng này và kết quả của bạn có thể khác với những gì đã thấy trong các nghiên cứu.

Vai trò của nó trong liệu pháp là gì?

Theo hướng dẫn điều trị, Ayvakit là một trong những lựa chọn điều trị đầu tay cho những người mắc bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống tiến triển (AdvSM). “Đầu tay” là loại thuốc ban đầu được kê cho người chưa được điều trị một tình trạng cụ thể nào đó. Ayvakit và các loại thuốc đầu tay khác đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc kiểm soát các triệu chứng và làm chậm quá trình bệnh trở nên trầm trọng hơn hoặc tiến triển. 

Ngoài ra, Ayvakit là loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận cụ thể để điều trị bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống indolent (ISM). Các nghiên cứu cho thấy Ayvakit có thể giúp giảm gánh nặng tế bào mast và có thể cải thiện chất lượng cuộc sống bằng cách điều trị nguyên nhân cơ bản của bệnh.

Ayvakit không được khuyến cáo cho những người có số lượng tiểu cầu rất thấp do nguy cơ gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có thể giúp xác định xem Ayvakit có phù hợp với bạn không. 

Những loại tương tác thuốc nào có thể xảy ra với Ayvakit? 

Ayvakit có thể tương tác với một số loại thuốc, đặc biệt là những loại thuốc ảnh hưởng đến các enzyme trong gan được gọi là CYP3A, giúp cơ thể bạn xử lý nhiều loại thuốc. Một số loại thuốc có thể làm tăng hoặc giảm nồng độ Ayvakit trong cơ thể bạn, có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của thuốc hoặc làm tăng tác dụng phụ.

Luôn luôn nói với bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn về bất kỳ đơn thuốc, thuốc không kê đơn (OTC), vitamin, sản phẩm thảo dược hoặc thực phẩm bổ sung nào bạn đang sử dụng. Họ có thể kiểm tra các tương tác có thể xảy ra và tư vấn cách tránh hoặc kiểm soát chúng. Ví dụ, họ có thể đề xuất thay đổi các loại thuốc khác của bạn để giúp tránh tương tác. Trong một số trường hợp, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể giảm liều Ayvakit của bạn để giúp ngăn ngừa các tác dụng phụ ngày càng tăng. Không thay đổi bất kỳ loại thuốc hoặc liều lượng nào của bạn mà không thảo luận trước với bác sĩ kê đơn của bạn.

Ngoài ra, mặc dù không phải là tương tác trực tiếp, thuốc làm loãng máu có thể làm tăng nguy cơ chảy máu não, đây là tác dụng phụ hiếm gặp nhưng nghiêm trọng của Ayvakit. Một ví dụ về thuốc làm loãng máu là warfarin (Coumadin, Jantoven). Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể theo dõi chặt chẽ nếu bạn đang dùng thuốc làm loãng máu hoặc có các yếu tố khác có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ với Ayvakit. 

Làm thế nào tôi có thể nhận được Ayvakit? 

Ayvakit yêu cầu đơn thuốc từ bác sĩ chăm sóc sức khỏe. Thường là bác sĩ huyết học (chuyên gia về rối loạn máu), bác sĩ ung thư (chuyên gia về ung thư) hoặc bác sĩ chăm sóc sức khỏe khác chuyên điều trị tình trạng bệnh của bạn.

Ayvakit là một loại thuốc đặc trị. Hiệu thuốc địa phương của bạn không có thuốc này. Thay vào đó, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ gửi đơn thuốc của bạn đến một hiệu thuốc đặc trị. Họ có thể gửi thuốc đến tận nhà hoặc phòng khám bác sĩ của bạn. 

Có hỗ trợ chi phí nào không?

Blueprint Medicines, nhà sản xuất Ayvakit, cung cấp chương trình hỗ trợ chi phí. Chương trình này có thể giúp bạn giảm số tiền phải trả. Việc bạn có đủ điều kiện để đăng ký hay không có thể phụ thuộc vào loại bảo hiểm bạn có hoặc nếu bạn không có bảo hiểm. Để tìm hiểu thêm về chi phí Ayvakit và tiết kiệm đồng thanh toán, hãy truy cập các trang web sau để biết thêm thông tin.

• Truy cập trang web này nếu bạn hoặc người thân mắc bệnh AdvSM:  www.ayvakit.com/advanced-systemic-mastocytosis/ 
• Truy cập trang web này nếu bạn hoặc người thân mắc ISM:  www.ayvakit.com/indolent-systemic-mastocytosis/paying-for-ayvakit/

 Bạn cũng có thể gọi số 888-258-7768 để kết nối với đại diện để biết thông tin hỗ trợ tài chính và các nguồn lực khác.

NGUỒN:

Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ: "U mô đệm đường tiêu hóa là gì?"

Thông tin cho bệnh nhân Hoa Kỳ của Ayvakit (Blueprint Medicines Corporation), tháng 5 năm 2023.

Thông tin kê đơn của Ayvakit (Blueprint Medicines Corporation) tại Hoa Kỳ, tháng 5 năm 2023.

Hướng dẫn của Mạng lưới Ung thư Toàn diện Quốc gia dành cho Bệnh nhân: "Bệnh tăng sinh tế bào mast toàn thân".

Nature Medicine: “Hiệu quả và tính an toàn của avapritinib trong bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống tiến triển: phân tích tạm thời của thử nghiệm PATHFINDER giai đoạn 2.”

Nature Medicine: “Tính an toàn và hiệu quả của avapritinib trong bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống tiến triển: thử nghiệm EXPLORER giai đoạn 1.”

Bằng chứng của NEJM: “Avapritinib so với giả dược trong bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống chậm”.